hirdetés
hirdetés

Akaratlan szemhéjrángás elleni készítmény

Az FDA május 13-án engedélyezte a blepharospasmus kezelésére szolgáló Xeomin (inkobotulinomtoxin A) készítményt.

hirdetés

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019. május 13-án engedélyezte a blepharospasmus (akaratlan szemhéjrángás) első vonalbeli kezelésére a Xeomin (hatóanyag: inkobotulinomtoxin A, gyógyszerforma: por oldatos injekcióhoz, egy adag injekciós oldat 100 LD50 egység Clostridium botulinum A típusú (150 kD) neurotoxint tartalmaz) készítményt (kérelmező: Merz USA). A gyógyszert az FDA már 2010-ben engedélyezte több javallatra, 2018 júliusában például krónikus sialorrhea (fokozott nyálfolyás) kezelésére, a mostani jóváhagyás a terápiás indikációk bővítésének tekinthető. Az Európai Unióban a készítmény 2007 óta engedélyezett blepharospasmus és torticollis spastica kezelésére.

A hatóanyagról

Az inkobotulinumtoxin A-t, amelyet A típusú botulinum toxinnak is neveznek, a botulizmust okozó baktériumokból készül. A botulinum toxin blokkolja az idegi aktivitást az izmokban, ami ideiglenesen csökkenti az izomaktivitást. A Xeomint azért fejlesztették ki, hogy csökkentsék a neutralizáló antitest-képződés kockázatát, amely másodlagos terápiás hatástalansághoz vezethet. A klinikai vizsgálatokról megjelent cikkek szerint az antitestek mennyisége arányos a clostridialis fehérjeterhelés nagyságával, így a Xeominnal kezelt betegeknél alacsonyabb a másodlagos terápiás hatástalanság előfordulásának kockázata, mint a Botox-szal kezelt betegeknél.

Klinikai vizsgálatok, hatásosság, mellékhatások

Az FDA a Xeomin indikációinak bővítését egy fázis III, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, multicentrikus, 61 korábban nem kezelt beteg bevonásával végzett vizsgálat eredményei alapján engedélyezte, ahol a betegek kezdeti Jankovic értékelő skála (JRS, Jankovic Rating Scale) szerinti súlyossági pontszáma ≥2 volt, és a betegek az előző 12 hónap során nem részesültek toxinkezelésben. Az elsődleges hatásossági végpont a Xeomin injekció beadást követő 6. hónapban mért JRS súlyossági pontszám változása volt. Az 50 egységgel kezelt csoport statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a placebóhoz képest. A leggyakoribb nemkívánatos események (amelyek előfordulási gyakorisága ≥1% volt) az alábbiak voltak: dysphagia, ptosis, hát- és csontfájdalom, valamint izomgyengeség, amelyek többsége enyhe vagy közepes mértékű volt.

A blepharospasmusról

A blepharospasmus megjelölés bármilyen rendellenes pislogásra, szemhéj-tic-re, rángásra alkalmazható, függetlenül a kiváltó októl, ami a szemszárazságtól kezdve a Tourette-szindrómán át az antipszichotikus gyógyszerek kiváltotta ún. tardiv dyskinesiáig sok minden lehet. A tünetek focalis cranialis dystoniaként jellemezhetők, a blepharospasmusban szenvedő betegek szeme egészséges; a látászavarok egyedül a kényszerű szemhéjzárásnak tulajdoníthatók. Az állapot rendszerint egyre fokozódó pislogással és/vagy szem-irritációval jelentkezik. A korai stádiumban esetleg csak meghatározott terhelések váltják ki, mint például a túl éles fény, a fáradtság, vagy az érzelmi feszültség. A kór előrehaladtával a tünetek egyre többször jelentkeznek a nap folyamán. A rángások alvás közben szünetelnek, és egyesekben egy igazán pihentető álomból ébredve néhány óráig nem is térnek vissza. Körülírt feladatra való összpontosítás csökkentheti a rángások gyakoriságát. Ahogy aztán a betegség rosszabbodik, az összehúzódások olyan hevessé és erőteljessé válhatnak, hogy a roham jelentkezésekor a beteget gyakorlatilag megvakítják: a szemhéjak akár órákig is kényszerűen zárva maradhatnak. A blepharospasmus feltételezett oka a minden koordinált mozgás irányításában szerepet játszó idegsejt-csoportok, az ún. törzsdúcok (basalis ganglionok) abnormális működése. Hogy pontosan mi az, ami elromlik a törzsdúcokban, az nem ismeretes; de a zavar minden bizonnyal az idegsejtek közötti kommunikációban résztvevő ingerületátvivő anyagokat érinti. A legtöbb esetben a blepharospasmus spontán módon, bármiféle azonosítható kiváltó ok nélkül alakul ki. Megfigyelték azonban, hogy a szemszárazság mint tünet gyakran megelőzi a blepharospasmust, és/vagy ahhoz társultan jelentkezik. Ennek alapján felvetődött, hogy a szemszárazság provokálhatja a szemhéjrángás kifejlődését az arra fogékonyakban. Igen ritkán családi halmozódást mutat a betegség: ugyanazon család egynél több tagja érintett. Felléphet továbbá a szemhéjrángás más, a szájat és az állkapcsot érintő dystoniás betegségekkel együtt. Ilyenkor a szemhéj összehúzódásait fogcsikorgatás, szájnyitás, grimaszolás, nyelvöltés kísérheti. Végezetül blepharospasmust okozhatnak egyes gyógyszerek, pl. a Parkinson-kór kezelésére használt némely szer. Ha Parkinson-ellenes szerek állnak a háttérben, az adag csökkentésével enyhíthetők a tünetek. A betegség az Egyesült Államokban körülbelül 50 ezer embert érint, gyógyszeres kezelése problematikus. A különböző szerek eltérő hatásmechanizmussal rendelkeznek; általában megjósolhatatlan, hogy hoznak-e egyáltalán javulást, és még ha igen, akkor is csak átmeneti jelleggel.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

FDA Approves Broadened Indication for XEOMIN® (IncobotulinumtoxinA) as First-Line Treatment for Blepharospasm (Involuntary Blinking) in Adult Patients

Blepharospasm

Inkobotulinumtoxina (Xeomin)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.