hirdetés

Bíztató eredmények mielofibrózisban pacritinibbel

Mielofibrózis indikációban a fázis III PERSIST-2 vizsgálat eredményei alapján az FDA elsőbbségi felülvizsgálat keretében fogja vizsgálni a gyógyszerjelölti státuszba vett pacritinib hatóanyagot.

hirdetés

A Seattle székhelyű CTI BioPharma Corp. június 1-jén bejelentette, hogy az FDA a fázis III PERSIST-2 klinikai vizsgálat eredményei alapján gyógyszerjelölti státuszba vette a súlyos trombocitopéniát mutató mielofibrózisos betegek kezelésére szolgáló pacritinib hatóanyagú készítményét. Az FDA az engedélyeztetési eljárást elsőbbségi felülvizsgálat (priority review) keretében folytatja le, ami azt jelenti, hogy a normál eljárásnál szokásos 10 hónap helyett a hatóság 6 hónapon belül döntést hoz, így a készítmény forgalomba hozatalának várható időpontja (PDUFA date) november 30.

 

A hatóanyagról (pacritinib)

A pacritinib egy vizsgálati fázisban levő orálisan adagolható makrociklikus Janus-kináz gátló, mely specificitást mutat a JAK2, az IRAK1 és a CSAF1R irányába, de nem specifikus a JAK1-re. A JAK enzimcsalád központi eleme olyan szignáltranszdukciós útvonalaknak, amelyek kritikus fontosságúak a normális vérsejtképződés és -fejlődés, valamint a gyulladásos citokinek expressziója és az immunválasz szempontjából. Kimutatták, hogy ezeknek a kinázoknak a mutációi közvetlenül asszociálhatók különféle vérrel kapcsolatos rákos megbetegedések kialakulásával, ideértve a mieloproliferatív elváltozásokat, a leukémiát és a limfómát. A pacritinib kinázprofilja potenciális terápiás hasznosságot sugall a mielofibrózis mellett olyan betegségekben is, mint az akut mieloid leukémia (AML), a mielodiszpláziás szindróma (MDS), a krónikus mielomonocitás leukémia (CMML) és a krónikus limfocitás leukémia (CLL).

 

A klinikai vizsgálati programról

A CTI Biopharma klinikai vizsgálati programjában egy fázis II (PAC203) és két fázis III (PERSIST-1 és PERSIST-2) befejezett vizsgálat szerepel, míg két további fázis III értékelés (PRE-VENT és PACIFICA) még folyamatban van. A 327 beteg bevonásával végzett PERSIST-1 (NCT01773187) vizsgálatban a pacritinib kezelés hatásosságát a rendelkezésre álló legjobb terápiával hasonlították össze (ruxolitinib, más engedélyezett JAK2-gátlók, hidroxiurea, glükokortikoidok stb.), de itt még nem kifejezetten az alacsony vérlemezkeszámmal rendelkező betegeket vizsgálták (csak a résztevők 16%-ánál volt 50.000/µl alatti). A 311 beteg részvételével lefolytatott PERSIST-2 (NCT02055781) vizsgálatban viszont már a betegek 45%-át azok közül válogatták be, akiknek vérlemezkeszáma kórosan alacsony volt. Bár a pacritinib klinikai előnyt mutatott a lép volumenének legalább 35%-os csökkenése - mint elsődleges végpont - tekintetében, a betegeknél súlyos, szívet érintő és vérzéses mellékhatások jelentkeztek (lásd korábbi cikkünket: Felfüggesztették a pacritinib klinikai vizsgálatát). Az FDA 2016-ban le is állította a klinikai vizsgálatokat, de 2017-ben egy új dóziskereső vizsgálattal újból engedélyezte az értékelést. Ez volt a fázis II PAC203 randomizált dóziskereső vizsgálat (NCT01773187), melynek célja a pacritinib alkalmazása során előfordult súlyos szív-érrendszeri és vérzéses események kockázatának vizsgálata és a bekövetkezési valószínűség mérséklése érdekében új kialakított új adagolási rend megtalálása volt.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

CTI BioPharma Announces Acceptance of NDA Granted with Priority Review of Pacritinib for Treatment of Patients with Myelofibrosis

CTI BioPharma Announces Completion of Rolling Submission of New Drug Application (NDA) for Pacritinib in Myelofibrosis Patients with Severe Thrombocytopenia

CTI BioPharma Initiates Rolling Submission of New Drug Application (NDA) for Pacritinib in Myelofibrosis Patients with Severe Thrombocytopenia

CTI BioPharma Provides Update on Clinical Hold of Investigational Agent Pacritinib and NDA

CTI BioPharma To Submit NDA For Pacritinib In Q4 Based Primarily On Data From Single Pivotal Persist-1 Trial

Shire wants out of that $172M Baxalta deal with CTI Bio

EMA endorses Teva's migraine drug; Disaster prone CTI BioPharma rescinds EU application for pacritinib

Struggling CTI reveals new pacritinib data, misses a primary endpoint

A Phase 3 Study of Pacritinib in Patients With Primary Myelofibrosis, Post Polycythemia Vera Myelofibrosis, or Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis (PACIFICA)

Determining the recommended dose of pacritinib: results from the PAC203 dose-finding trial in advanced myelofibrosis

Oral Pacritinib Versus Best Available Therapy to Treat Myelofibrosis With Thrombocytopenia (PAC326)

Pacritinib Versus Best Available Therapy to Treat Myelofibrosis

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.