hirdetés

Cilta-cel kezelés myeloma multiplexben

A fázis III. CARTITUDE-4 vizsgálatban a standard terápiáknál jobb progressziómentes túlélési eredményeket mutatott a cilta-cel kezelés.

hirdetés

A Janssen január 27-én hozta nyilvánosságra, hogy a fázis III. CARTITUDE-4 klinikai vizsgálat első köztes eredményei szerint sikeresen teljesítette a progressziómentes túlélés (PFS; progression-free survival) elsődleges végpontot a ciltakabtagen autoleucel (cilta-cel), amelyet relapszáló, lenalidomidra refrakter myeloma multiplex kezelésében értékeltek. Az elsődleges végpont elérésének következtében a független adatvizsgáló bizottság elrendelte a vizsgálat maszkolásának feloldását. Ebben a klinikai vizsgálatban a cilta-cel hatóanyag hatásosságát és biztonságosságát PVd (pomalidomid, bortezomib és dexametazon) valamint DPd (daratumumab, pomalidomid és dexametazon) kombinációs terápiával hasonlították össze legalább negyedvonali kezelésként alkalmazva.

 

A hatóanyagról (cilta-cel, CARVYKTI)

Az Európai Unióban 2022. áprilisa óta engedélyezett CARVYKTI (ciltakabtagen autoleucel) egy genetikailag módosított, autológ sejtalapú készítmény, ami egy 4-1BB kostimulátor, valamint egy CD3-zéta szignalizációs doménhez kötött, két egydoménes antitestből álló, B-sejt-érési antigén elleni (anti-B cell maturation antigen, anti-BCMA) kiméra antigénreceptort (chimeric antigen receptor, CAR) kódoló, replikáció-inkompetens lentivirális vektor felhasználásával ex vivo transzdukált T-sejteket tartalmaz.

A CARVYKTI alkalmazása egy ötlépéses folyamat: ilyenkor a beteg saját T-sejtjeinek újraprogramozása történik egy olyan kiméra antigénreceptort (CAR) kódoló transzgénnel, ami azonosítja és eliminálja a BCMA-t expresszáló sejteket. A BCMA elsősorban a malignus myeloma multiplex B-sejt-vonal sejtjeinek felszínén, valamint a késői stádiumú B-sejtek és plazmasejtek felszínén expresszálódik. A CARVYKTI CAR-protein két, BCMA-t célzó, egydoménes antitestből – amelyet úgy terveztek meg, hogy nagy affinitással rendelkezzenek a humán BCMA-val szemben –, egy 4-1BB kostimulátoros doménből és egy CD3-zéta (CD3ζ) szignalizációs citoplazmatikus doménből áll. A BCMA-t expresszáló sejtekhez történő kötődéskor a CAR elősegíti a T-sejt-aktivációt, expanziót és a célsejtek eliminációját.

 

A CARTITUDE-4 klinikai vizsgálatról

A fázis III. randomizált CARTITUDE-4 klinikai vizsgálatban (NCT04181827) a cilta-cel hatóanyag hatásosságát és biztonságosságát a PVd illetve DPd (standard terápia) kezelésben részesülő betegeknél elért eredményekkel hasonlították össze. Az elsődleges végpont a progressziómentes túlélés (PFS) volt, a 18 másodlagos végpont esetében pedig többek között a kezelésre mutatott válaszarányok különböző változatait, a CAR-T sejtek aktivációs markereit, a T-sejtek perzisztenciáját, illetve a betegeknél bekövetkezett életminőségbeli változásokat mérték. Az első eredmények értékelése szerint a vizsgálati hatóanyag sikeresen teljesítette az elsődleges végpontot, azaz jobb PFS arányokat ért el a standard terápiákkal szemben. A részletes eredményeket a Janssen a közeljövőben egy tudományos kongresszuson mutatja be, egyben megosztja a gyógyszer-engedélyeztetési hatóságokkal. A CARTITUDE-4 vizsgálat az első olyan fázis III. vizsgálat, amelyet a cilta-cel hatóanyaggal végeztek, 2017-es amerikai és 2022-es európai engedélyeztetése egyaránt a multicentrikus, fázis II/b. MMY2001 vizsgálat eredményei alapján történt, és a készítmény alkalmazása jelenleg is fokozott felügyelet alatt áll.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Janssen Announces Unblinding of Phase 3 CARTITUDE-4 Study of CARVYKTI as Primary Endpoint Met in Treatment of Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma

EMA SmPC - Carvykti

European Commission Grants Conditional Approval of CARVYKTI® (Ciltacabtagene Autoleucel), Janssen’s First Cell Therapy, for the Treatment of Patients with Relapsed and Refractory Multiple Myeloma

A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.