Duveliszib leukémia és limfóma kezelésére
Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a krónikus limfocitás leukémia (CLL) és a follikuláris limfóma (FL) bizonyos formáinak kezelésére szolgáló Copiktra (duveliszib) készítményt.
- Új limfóma elleni szer
- Higiéne és az akut gyermekkori leukémia
- A krónikus lymphoid leukaemia kezelési algoritmusa 2018-ban
- Az ibrutinib refrakter CLL kezelése
- Az ibrutinib és az idealisib nemsokára Európában is elérhető lesz
- Új protein-kináz gátló krónikus limfocitás leukémia kezelésére
- A krónikus limfocitás leukémia genetikai háttere az újgenerációs szekvenálás korszakában
- Jó vizsgálati eredményeket mutatott a krónikus limfocitás leukémia elleni acalabrutinib
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) március 25-én pozitív véleményt fogalmazott meg a felnőtt betegek relapszáló vagy refrakter krónikus limfocitás leukémiájának (CLL) vagy refrakter follikuláris limfómájának (FL) kezelésére szolgáló Copiktra (duveliszib, 15 mg-os és 25 mg-os kemény kapszula) készítményre (kérelmező: Verastem Europe GmbH). Klinikai vizsgálatok eredményei szerint a Copiktra harmadik vonalbeli alkalmazása az ofatumumabhoz képest meghosszabbítja a progressziómentes túlélési időszakot, és újabb terápiás opciót kínál azoknak a betegeknek, akiknél legalább két korábbi kezelést követően progresszió jelentkezik.
Az Egyesült Államokban az FDA már 2018 októberében engedélyezte a készítményt azonos márkanévvel. A gyógyszer engedélyezése elsőbbségi felülvizsgálat (priority review) és gyorsított engedélyezési eljárás (accelerated approval) keretében történt, és megkapta a ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítést.
A hatóanyagról (duveliszib)
A Copiktra hatóanyaga, a duveliszib (ATC kód: L01EM04) egy foszfoinozitid-3-kináz gátló, specifikusan a delta és a gamma izoformák gátlására fejlesztette ki a University of California (San Francisco) spin-off cégeként 2007-ben alapított Intellikine (innen az IPI-145 klinikai vizsgálati kód). Ez volt az első olyan szer, amely mindkét izoformát képes volt blokkolni (a Gilead Sciences által kifejlesztett és forgalmazott, másodvonalbeli kezelésre engedélyezett Zydelig (idelaliszib) csak a delta izoformát blokkolja). A szer jogait 2016-ban szerezte meg a Verastem Oncology a korábbi üzleteihez képest viszonylag olcsón: mindössze 6 millió dollárt kértek a fázis III CLL vizsgálatok sikerességéhez kötve, illetve 22 millió dollárt az FDA-engedély kiadását követően. Tavaly szeptemberben a hatóanyag amerikai forgalmazását a Verastem már 70 millió dollárért adta el a Secure Bio Inc-nek, és ebben még nincsenek benne a mérföldkövekhez és royalty-khoz kötött kifizetések.
Klinikai vizsgálatok, mellékhatások
A duveliszibbel végzett DYNAMO (NCT02204982) és DUO (klinikai vizsgálatokról korábbi cikkünkben számoltunk be részletesebben: Új limfóma elleni szer.
A készítmény alkalmazása során tapasztalt leggyakoribb mellékhatások az alábbiak voltak: légúti fertőzések, neutropénia, anémia, trombocitopénia, fejfájás, légszomj, köhögés, csökkent étvágy, hasmenés/kolitisz, émelygés, hányás, hasi fájdalom, székrekedés, kiütések, izomfájdalom, ízületi fájdalom, láz, kimerültség és transzamináz-szint emelkedés.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a márciusi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 22-25 March 2021
Summary of opinion (EMA) - Copiktra
FDA Accepts New Drug Application for Duvelisib and Grants Priority Review
A Phase 3 Study of Duvelisib Versus Ofatumumab in Patients With Relapsed or Refractory CLL/SLL (DUO)
