Embrionális őssejtekkel a macula-degeneráció ellen
Egy kaliforniai kutatócsoport humán embrionális őssejtekből előállított retina pigment epitheliumot ültetett be macula degenerációban szenvedő 2 beteg egy-egy szemébe. A beültetett sejtek megtapadtak, működtek és a kezelt szem jelentős látásjavulását eredményezték.
A humán embrionális őssejtek (hESC) alkalmazásával kapcsolatosan egy kaliforniai kutatócsoport átütő eredményekről számolt be a Lancet (2012; 379: 713): két betegnél (egy száraz típusú időskori sárgafolt degenerációban, illetve egy másik, fiatal kori makula-degenerációval járó betegségben: Stargardt-kórban szenvedő nőnél) sikeresen ültettek be hESC-ből előállított retina pigment epitheliumot (RPE) és ennek eredményeként javult a betegek látása.
Már állatkísérletek kapcsán felvetődött, hogy exogén RPE bejuttatásával a sárgafolt-elfajulással járó betegségek progressziója lassítható. A korábbi, kész RPE-lemezek átültetésével végzett humán tesztek eredménye azonban nem volt meggyőző, így a kutatók új megközelítést alkalmaztak.
Egy kereskedelmi forgalomban kapható hESC sejtvonalat egér embrionális fibroblasztokon differenciáltattak közel 100%-os tisztaságú RPE-szuszpenzióvá. A differenciáltatás során (a sejtek melanin-tartalma alapján megatározott) különböző érettségi fokú RPE sejteket állítottak elő. Ezek közül végül a kisebb melanin-tartalmú, kevésbé differenciált RPE sejteket választották ki beültetésre, ugyanis nagyobb mértékben tapadtak le, mint a differenciáltabb, nagyobb melanintartalmú RPE sejtek.
A beavatkozás során 50 000 életképes RPE sejtet juttattak a látóideg belépésének környékére, az üvegtest hátsó felszínéhez közeli olyan területre, ahol a látás még valamelyest megtartott volt. A betegeknek a műtét előtt egy hétig, majd utána hat héten át alacsony adagú takrolimuszt és mikrofenolát-mofetilt tartalmazó immunszuppresszív kezelést javasoltak.
Az RPE-sejtek kizárólag a beültetés területén proliferáltak: a betegek kezelt szemében az utánkövetés során egyetlen időpontban sem észleltek hiperproliferációt vagy kóros terime-növekedést, sem teratoma-képződésre utaló jelet. Intraocularis gyulladás vagy egyéb komoly szemészeti szövődmény sem mutatkozott, egyetlen mellékhatás a kismértékű kötőhártya-bevérzés és hyperaemia volt.
A beadott sejthalmaz az implantációt követően letapadt, majd egyenletesen, laposan elterült, nem jelentkezett olyan „kidudorodás”, ami a retina leválását idézhette volna elő. A felírt immunszuppresszív kezelést csak a fiatalabb beteg alkalmazta, az idősebb beteg nem. Ennek ellenére – talán, mivel az RPE-k a vérrel nem érintkeznek – mind a két betegben még 3 hónap elteltével is kimutathatóak voltak az egyre erősebben pigmentálódó RPE sejtek.
A legfontosabb klinikai eredmény, hogy a sejtek nemcsak megtapadtak, hanem működtek is. Az idősebb betegnél a 20/500-as látásélesség a 2. hétre 20/200-ra javult, majd 20/320 értéken stabilizálódott. A fiatal, Stargardt-kóros beteg látásélessége is javult: míg kezdetben csak a kéz mozgatását észlelte, két hét elteltével azt is felismerte, a vizsgáló hány számot mutat újjaival. A beteg látása a 3. hónap végére tovább javult és elérte a 20/800-as értéket. Emellett arról számolt be, hogy jobban el tudta különíteni a színeket, érzékelte a kontrasztot és adaptálódott a sötéthez. A betegek nem műtött szemében ezzel szemben semmiféle javulást nem tudtak kimutatni.
A két betegen végzett kisérleti sejtbeültetés alapján a hESC-ből differenciáltatott RPE feltehetően biztonsággal alkalmazható a macula degeneráció egy adott szakaszában – és egyszer talán valós gyógyulási esélyt hozhat a betegségben szenvedők számára.
