hirdetés

Heti egyszeri injekció a hemofília A kezelésére

Az FDA engedélyezte az efanezoktokog alfát tartós VIII-as faktor helyettesítő terápiaként a hemofília A típusában szenvedő felnőttek és gyermekek számára.

hirdetés

A hetente egyszeradandó efanezoktokog alfa (Altuviiio) rutin profilaxisra és igény szerinti kezelésre javallott a vérzéses epizódok megfékezésére, valamint a műtét során fellépő vérzés szabályozására (perioperatív kezelés). A gyártó Sanofi szerint ez az első és egyetlen hemofília A kezelés, amely a hét nagy részében normálistól a normálishoz közeli (több mint 40%-os) faktoraktivitási szintet biztosít heti egyszeri adagolással, és jelentősen csökkenti a vérzést a korábbi VIII-as faktor profilaxisokhoz képest.

Az XTEND-1 kísérlet eredményeit a közelmúltban tették közzé online a The New England Journal of Medicine -ben.

A fázis 3. XTEND-1 vizsgálatot 12 éves vagy annál idősebb, súlyos hemofíliás A-ban szenvedő betegek bevonásával végezték. Az A csoportban a betegei hetente egyszer kaptak profilaktikus alfa-efanezoktokogot (50 NE/ttkg) 52 héten keresztül. A B csoport betegeinek 26 héten át igény szerint adták az alfa-efanezoktokogot, majd az ezt követő 26 héten keresztül hetente egyszeri profilaxist kaptak az alfa-efanezoktokoggal. Az elsődleges végpont az átlagos éves vérzési arány volt az A csoportban; a kulcsfontosságú másodlagos végpont a betegnél 1 éven belül jelentkezett vérzések aránya a profilaxis során a VIII. faktor profilaxis előtti éves vérzéshez képest. További végpontok közé tartozott a vérzéses epizódok kezelése, a biztonság, a farmakokinetika, valamint a fizikai egészség, a fájdalom és az ízületi egészség változásai.

Az A csoportban (133 beteg) a medián éves vérzési arány 0 volt (interkvartilis tartomány, 0-1,04), és a becsült átlagos éves vérzési arány 0,71 (95%-os konfidencia intervallum [CI], 0,52-0,97). Az átlagos éves vérzési arány 2,96-ról (95% CI, 2,00-4,37) 0,69-re (95% CI, 0,43-1,11) csökkent, ez tehát jobbnak bizonyult, mint a vizsgálat előtti más VIII-as faktor profilaxis esetén tapasztalt (P<0,001). A B csoportba összesen 26 beteget vontak be. A teljes populációban szinte minden vérzéses epizód (97%) megszűnt egyetlen alfa-efanezoktokog injekcióval. Az alfa-efanezoktokoggal végzett heti profilaxis a hét nagy részében több mint 40 NE/dl VIII-as faktor aktivitást eredményezett, a 7. napon pedig ez 15 NE/dl volt. Az efanezoktokog alfa-profilaxis 52 hétig (A csoport) javította a fizikai egészséget (P<0,001), csökkentette a fájdalom intenzitását (P=0. 03), és javította az ízületek állapotát (P=0,01). A teljes vizsgálati populációban az alfa-efanezoktokog elfogadható mellékhatásprofillal rendelkezett, és nem mutatták ki a VIII-as faktor inhibitorainak kialakulását. Az alfa-efanezoktokog hatékonysága, biztonságossága és farmakokinetikája a korábban kezelt súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek vérzéses epizódjainak megelőzésében és kezelésében nem tisztázott.

Az eredmények azt mutatják, hogy súlyos hemofília A-ban szenvedő betegeknél a VIII-as faktor terápiájára alkalmas alfa-efanezoktokog egyetlen injekciója megoldotta a teljes betegpopulációban szinte az összes vérzéses epizódot (97%), és a heti profilaxis a VIII-as faktor átlagos aktivitását a hét nagy részében a normál vagy a normálishoz közeli tartományban (> 40 NE/dl) tartotta, ami igen jelentős eredmény annak fényében, hogy az eddig rendelkezésre álló VIII-as faktor terápiákat gyakran kell alkalmazni.

A Sanofi az Altuviiiot várhatóan 2023 áprilisában hozza lesz forgalomba. A vállalat azt is közölte, hogy a terméket az Eloctate termékkel (antihemofil faktor [rekombináns], Fc fúziós fehérje) történő profilaxis éves költségével egyező áron fogja árazni.

Forrás:

https://www.medscape.com/viewarticle/988712?src=

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2209226

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.