Plakkos psoriasis elleni oldat

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2019. április 25-én engedélyezte a felnőtt betegek plakkos psoriasisának kezelésére javallott Duobrii (hatóanyag: 0,01% halobetazol-propionát és 0,045% tazarotén, gyógyszerforma: topikális oldat, külsőleg) nevű készítményt (kérelmező: Bausch Health Companies Inc és annak dermatológiai üzletága, az Ortho Dermatologics). A Duobrii az első és mindezidáig egyetlen olyan topikális oldat, amely a két hatóanyagot egyetlen oldatban tartalmazza. A halobetazol-propionát egy szteroid gyulladásgátló, mely hatásos a plakkok feltisztításában, míg az A-vitamin-származék tazarotén a plakkok kialakulását előidéző sejtek növekedésének gátlásával teszi teljesebbé a tisztítási folyamatot. A vényköteles készítmény naponta egyszer, legfeljebb 52 hétig használható, és vékonyan kell felvinni az érintett bőrfelületre.

A plakkos psoriasisról

A psoriasis krónikus gyulladásos bőrbetegség, mely általában jól körülírt területen plakkos elváltozásokkal jár, számos típusánál pedig ízületi érintettség is diagnosztizálható. A betegek jelentős része állandó, kiterjedt bőrtünetektől szenved, funkcionális képességük, életminőségük, általános egészségi állapotuk rendkívül kedvezőtlen. Az európai országokban a betegség az össznépesség 1,4-2%-át érinti, Magyarországon 140-200 ezer ember szenved manifeszt vagy látens módon, az Egyesült Államokban pedig körülbelül 7,5 millió ember szenved a psoriasis valamely formájában, melyek közül a plakkos psoriasis a leggyakoribb: a betegek 80%-át érinti.

A psoriasis kezelését alapvetően a bőrtünetek kiterjedtsége, lokalizációja és jellege, illetve az egyéb kísérő tünetek (arthropathia) jelenléte határozza meg. A kezelést elsősorban a rendelkezésre álló lokális, szisztémás és fototerápia jelenti. A kis kiterjedésű betegség esetén (a testfelület kevesebb, mint 15%-a) a lokális kezelés preferálható. A nagyobb kiterjedésű psoriasisban (PASI>15, a testfelület több, mint 15%-a) a fototerápia és a szisztémás kezelés (metotrexát, ciklosporin, retinoidok) alkalmazása kerül előtérbe. A súlyos szisztémás kezelésre nem reagáló, továbbra is aktív kórfolyamatokban a biológiai terápia szűk betegcsoport számára indokolt lehet. A Bőrgyógyászati Szakmai Kollégium állásfoglalása szerint, a hagyományos lokális és szisztémás kezelésekre nem, vagy nehezen reagáló betegek aránya 1-5%-ra becsülhető. Tekintettel arra, hogy a biológiai terápia standard kezeléssel szembeni hosszú távú veszélyei és előnyei csak részben ismertek korai és széles körű alkalmazása középsúlyos és súlyos psoriasisban nem indokolt.

Klinikai vizsgálatok, mellékhatások

A naponta egyszer használatos Duobrii hatásosságát és biztonságosságát két fázis III, prospektív, multicentrikus, randomizált, kettős-vak klinikai vizsgálatban értékelték 18 éve vagy idősebb, közepes-súlyos plakkos psoriasisban szenvedő betegeknél. Az összesen 418 beteg bevonásával végzett vizsgálatok során a Duobrii konzisztensen jobbnak bizonyult a placebónál a 8. héten mért elsődleges végpont tekintetében, de az első vizsgálatban már a negyedik, a második vizsgálatban pedig már a második héten statisztikailag is igazolható előnyt mutatott. A nyolcadik hétre a két vizsgálatban a betegek 36 illetve 45%-ánál sikerült elérni az elsődleges hatásossági végpontot, míg ugyanez a placebo esetében 7 illetve 13% volt. A készítményre terápiás választ adó betegek többségénél a négyhetes utókezelési időszakban sem következett be visszaesés, a terápiás válasz fennmaradt. A klinikai vizsgálatok során leggyakrabban tapasztalt mellékhatások a következők voltak: bőrpír, viszketés, duzzanat, égő érzés, szúró érzés, fájdalom az alkalmazási felületen, folliculitis, bőrelvékonyodás (atrophia), hámlás és kiütések. Egy harmadik, fázis III, multicentrikus, nyílt elrendezésű vizsgálat a Duobrii hosszú távú, egy évnél hosszabb ideig tartó biztonságosságát vizsgálta. A betegek naponta egyszer, nyolc héten át kezelték a készítménnyel, majd egy éven keresztül minden negyedik héten újraértékelték az eredményt, illetve folyamatos kezelést legfeljebb 52 héten keresztül alkalmaztak.

Piaci viszonyok, a termék ára

A Duobrii (100 grammos tubus) listaára 825 dollár (csaknem 240 ezer forint), ami elképesztőnek tűnik, de még így is 50%-kal olcsóbb, mint az Egyesült Államokban a piacon elérhető engedéllyel rendelkező készítmények. A vállalat által biztosított gyógyszer-hozzáférési programban ráadásul a legtöbben 25-40 dollár (7300-11500 forint) közötti áron juthatnak hozzá a gyógyszerhez.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

FDA Approves Duobrii

Duobrii Label (FDA)

FDA approves Duobrii for plaque psoriasis

FDA OKs New Topical Treatment Duobrii for Plaque Psoriasis

A plakkos psoriasis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja