hirdetés
hirdetés

Pozitív CHMP vélemény a thrombocytopenia kezelésére szolgáló Doptelet tablettára

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a thrombocytopenia kezelésére szolgáló Doptelet (avatrombopag) tablettát.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) április 26-án pozitív véleményt fogalmazott meg a krónikus májbetegségben szenvedő, műtéti beavatkozásra kiírt felnőtt betegek súlyos thrombocytopeniájának kezelésére szolgáló Doptelet (hatóanyag: avatrombopag, gyógyszerforma: 20 mg-os filmtabletta) készítménnyel szemben (kérelmező: Dova Pharmaceuticals Ireland Limited). Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága „priority review” eljárás keretében már tavaly május 21-én engedélyezte az AkaRx Inc. által gyártott készítmény forgalmazását, melynek elsődleges indikációja az USA-ban is azonos. Ezeknél a betegeknél műtéti beavatkozás során a csökkent véralvadási képesség miatt fennáll a fokozott, veszélyes mértékű vérzés veszélye, a Doptelet pedig képes növelni a vérlemezkeszámot. A gyógyszer használatával akár el is hagyható az ilyen betegek műtéti beavatkozásai előtt korábban alkalmazott vérlemezke-transzfúzió, melynek során fertőzés vagy egyéb nemkívánatos reakciók kockázata áll fenn. A krónikus májbetegségben szenvedő betegeknél a thrombocytopenia meglehetősen gyakori kórkép, ami vagy közvetlenül a májbetegség, vagy interferonnal végzett antivirális terápia következményeként alakul ki.

A hatóanyagról (avatrombopag)

A gyógyszer hatóanyaga, az avatrombopag (ATC kód: B02BX) a Dova Pharmaceuticals saját fejlesztése, egy orálisan adagolható, második generációs thrombopoietin receptor agonista (TPO-RA), mely a csontvelő progenitor sejtjeiből származó megakaryocyták proliferációjának és differenciálódásának stimulációjával növeli a vérlemezke-termelődést. Alkalmazást követően az avatrombopag a cytokin vérlemezke thrombopoietin receptorokhoz (TPOR – platelet thrombopoietin receptor) kötődve fejti ki stimulációs hatását, mely a vérlemezkeszám növekedését váltja ki. A Doptelet tablettában avatrombopag maleátként, azaz só formában van jelen, alkalmazásával a betegnél a műtéti beavatkozást megelőzően 50.000 vérmelezke/mikroliter vagy nagyobb vérlemezkeszám elérése kívánatos, ami még mindig elmarad a 150-300 ezres normál tartománytól, ám az operáció során fellépő fokozott mértékű vérzés kockázatát már jelentősen csökkenti. Tavaly szeptemberben a Dova Pharmaceuticals kiegészítő engedélykérelmet nyújtott be az FDA illetékes bizottságához, melyben kéri a készítmény indikációinak bővítését krónikus immunthrombocytopeniás purpura (ITP) javallatra (az Európai Unióban erre az indikációra a Revolade (25 mg eltrombopag, GlaxoSmithKline) engedélyezett). Az FDA a benyújtott kérelmet novemberben értékelésre befogadta, az engedély kiadásának várható dátuma (PDUFA date) 2019 júniusára tehető.

Mellékhatások és ellenjavallatok

A Doptelet alkalmazását kísérő leggyakoribb mellékhatások a következő voltak: láz, hasi fájdalom, émelygés, fejfájás, kimerültség, végtagödéma. A krónikus májbetegségben, illetve bizonyos véralvadási rendellenességekben szenvedő betegeknél a Doptelet alkalmazása során a vérrögképződés fokozott kockázatával kell számolni.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az áprilisi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított körülbelül 60 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

CHMP summary of positive opinion for Doptelet

Compound summary - Avatrombopag

Avatrombopag, a Novel Oral Thrombopoietin Receptor Agonist, Demonstrates Superiority to Placebo for the Treatment of Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura in a Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial

Doptelet® (avatrombopag) for the Treatment of Thrombocytopenia

Revolade SmPC (EMA)

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.