Pozitív CHMP vélemény a thrombocytopenia kezelésére szolgáló Doptelet tablettára
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a thrombocytopenia kezelésére szolgáló Doptelet (avatrombopag) tablettát.
Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) április 26-án pozitív véleményt fogalmazott meg a krónikus májbetegségben szenvedő, műtéti beavatkozásra kiírt felnőtt betegek súlyos thrombocytopeniájának kezelésére szolgáló Doptelet (hatóanyag: avatrombopag, gyógyszerforma: 20 mg-os filmtabletta) készítménnyel szemben (kérelmező: Dova Pharmaceuticals Ireland Limited). Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága „priority review” eljárás keretében már tavaly május 21-én engedélyezte az AkaRx Inc. által gyártott készítmény forgalmazását, melynek elsődleges indikációja az USA-ban is azonos. Ezeknél a betegeknél műtéti beavatkozás során a csökkent véralvadási képesség miatt fennáll a fokozott, veszélyes mértékű vérzés veszélye, a Doptelet pedig képes növelni a vérlemezkeszámot. A gyógyszer használatával akár el is hagyható az ilyen betegek műtéti beavatkozásai előtt korábban alkalmazott vérlemezke-transzfúzió, melynek során fertőzés vagy egyéb nemkívánatos reakciók kockázata áll fenn. A krónikus májbetegségben szenvedő betegeknél a thrombocytopenia meglehetősen gyakori kórkép, ami vagy közvetlenül a májbetegség, vagy interferonnal végzett antivirális terápia következményeként alakul ki.
A hatóanyagról (avatrombopag)
A gyógyszer hatóanyaga, az avatrombopag (ATC kód: B02BX) a Dova Pharmaceuticals saját fejlesztése, egy orálisan adagolható, második generációs thrombopoietin receptor agonista (TPO-RA), mely a csontvelő progenitor sejtjeiből származó megakaryocyták proliferációjának és differenciálódásának stimulációjával növeli a vérlemezke-termelődést. Alkalmazást követően az avatrombopag a cytokin vérlemezke thrombopoietin receptorokhoz (TPOR – platelet thrombopoietin receptor) kötődve fejti ki stimulációs hatását, mely a vérlemezkeszám növekedését váltja ki. A Doptelet tablettában avatrombopag maleátként, azaz só formában van jelen, alkalmazásával a betegnél a műtéti beavatkozást megelőzően 50.000 vérmelezke/mikroliter vagy nagyobb vérlemezkeszám elérése kívánatos, ami még mindig elmarad a 150-300 ezres normál tartománytól, ám az operáció során fellépő fokozott mértékű vérzés kockázatát már jelentősen csökkenti. Tavaly szeptemberben a Dova Pharmaceuticals kiegészítő engedélykérelmet nyújtott be az FDA illetékes bizottságához, melyben kéri a készítmény indikációinak bővítését krónikus immunthrombocytopeniás purpura (ITP) javallatra (az Európai Unióban erre az indikációra a Revolade (25 mg eltrombopag, GlaxoSmithKline) engedélyezett). Az FDA a benyújtott kérelmet novemberben értékelésre befogadta, az engedély kiadásának várható dátuma (PDUFA date) 2019 júniusára tehető.
Mellékhatások és ellenjavallatok
A Doptelet alkalmazását kísérő leggyakoribb mellékhatások a következő voltak: láz, hasi fájdalom, émelygés, fejfájás, kimerültség, végtagödéma. A krónikus májbetegségben, illetve bizonyos véralvadási rendellenességekben szenvedő betegeknél a Doptelet alkalmazása során a vérrögképződés fokozott kockázatával kell számolni.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által az áprilisi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított körülbelül 60 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
CHMP summary of positive opinion for Doptelet
Compound summary - Avatrombopag
Doptelet® (avatrombopag) for the Treatment of Thrombocytopenia
