Új Bruton-féle tirozin-kináz gátló Waldenström-makroglobulinémiára

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) szeptember 13-16-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a Waldenström-makroglobulinémia (WM) kezelésére szolgáló Brukinsa (zanubrutinib, 80 mg-os kemény bevonatú kapszula) készítményre (kérelmező: BeiGene Ireland Ltd.) A teljes indikáció szerint a Brukinsa az alábbi javallatra alkalmazható:

Monoterápiában Waldenström-makroglobulinémia kezelésére olyan felnőtt betegeknél, akik korábban már legalább egy terápiában részesültek, illetve első vonalbeli kezelésként alkalmazható olyan betegeknél, akiknél kemo-immunterápia nem alkalmazható.

A hatóanyagról (zanubrutinib)

A Brukinsa hatóanyag a zanubrutinib (ATC kód: L01EL03), egy Bruton-féle tirozin-kináz gátló (BTK), mely a BTK aktivitását a B-sejtek proliferációjához, kemotaxisához és adhéziójához szükséges útvonalak blokkolásával gátolja. A Brukinsa klinikai vizsgálatok során történő alkalmazásakor klinikailag jelentős mértékben figyeltek meg a betegeknél igen jó részleges választ (VGPR, very good partial response) vagy teljes választ (CR, complete response). A leggyakoribb mellékhatások az alábbiak voltak: neutropénia, trombocitopénia, felsőlégúti fertőzések, vérzések/hematómák, kiütések, anémia, izomfájdalmak, hasmenés, tüdőgyulladás és köhögés.

Az ASPEN klinikai vizsgálatról

A nyílt elrendezésű, multicentrikus fázis III ASPEN klinikai vizsgálatban (NCT03053440) a zanubrutinib és az ibrutinib hatásosságát hasonlították össze Waldenström-makroglobulinémiában szenvedő betegeknél, akiket 1:1 arányban randomizáltak a két kezelésre. A vizsgálat eredményeit a 2020-as ASCO virtuális tudományos kongresszuson közölték, ekkor a teljes választ vagy igen jó részleges választ adó betegek aránya 28,4% (zanubrutinib) illetve 19,2% (ibrutinib) volt.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a szeptemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 13-16 September 2021

EMA positive opinion: Brukinsa

BeiGene Announces European Medicines Agency Acceptance of its Marketing Authorization Application for BRUKINSA® (Zanubrutinib) for the Treatment of Patients with Waldenström’s Macroglobulinemia

BeiGene Receives Positive CHMP Opinion for BRUKINSA® (Zanubrutinib) for the Treatment of Adults with Waldenström’s Macroglobulinemia

A Study Comparing BGB-3111 and Ibrutinib in Participants With Waldenström's Macroglobulinemia (WM) (ASPEN)