hirdetés

Új készítmény örökletes piruvát-kináz hiány kezelésére

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte az örökletes piruvát-kináz hiány kezelésére szolgáló Pyrukynd (mitapivat) készítményt.

hirdetés

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) szeptember 12-15-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg felnőtt betegek örökletes piruvát-kináz hiányának kezelésére szolgáló Pyrukynd (mitapivat, 5 mg + 20 mg, 5 mg, 20 mg, 20 mg + 50 mg és 50 mg filmbevonatú tabletta) készítményre (kérelmező: Agios Netherlands B.V.) A Pyrukynd az első betegségmódosító terápia a súlyos hemolitikus anémiát okozó ritka örökletes betegség kezelésében.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2022. február 17-én engedélyezte a készítményt azonos márkanéven, a kérelmező itt a Cambridge (Massachusetts) székhelyű Agios Pharmaceuticals Inc volt.

 

A piruvát-kináz hiányról (PK-hiány) részletesebben

A glikolízis enzimjei közül szinte mindegyiknek leírták már kóros működését, azonban mutációjuk előfordulása meglehetősen ritka. A glikolízis leggyakoribb enzimdefektusa a piruvát kináz enzim hiánya, mely elsősorban a vörösvértesteket érinti és élethosszig tartó krónikus hemolitikus anémiát okoz, mivel a betegség a vörösvérsejtek gyors pusztulását eredményezi. Megfigyelték, hogy a 2,3-biszfoszfoglicerát koncentrációja megemelkedik, míg az ATP koncentrációja csökken a betegek vörösvértestjeiben. A betegség súlyos szövődményekkel jár, beleértve az epekövek kialakulását, a pulmonális hipertóniát, az extramedulláris vérképződést, a csontritkulást, a vas akkumulációját és annak következményeit, amelyek a vérszegénység mértékétől vagy a transzfúziós terheléstől függetlenül jelentkezhetnek. A PK-hiány életminőségi problémákat is okozhat, beleértve a munka és az iskolai tevékenységek, a szociális élet és az érzelmi egészség terén jelentkező kihívásokat. A PK-hiány jelenlegi kezelési stratégiái, beleértve a vörösvérsejt-transzfúziót és a lépeltávolítást, egyaránt járnak rövid és hosszú távú kockázatokkal.

 

A hatóanyagról (mitapivat)

A Pyrukynd hatóanyaga, a mitapivat (ATC kód: B06AX04) egy piruvát-kináz aktivátor, mely a hibás enzimhez kötődve stabilizálja térszerkezetét, így segít funkciójának javításában, ami az örökletes betegség tüneteinek enyhítését eredményezi.

 

Klinikai vizsgálatok

Az EMA CHMP a Pyrukynd engedélyezés során az ACTIVATE és az ACTIVATE-T klinikai vizsgálatok eredményeire támaszkodott. A betegség ritkasága miatt a vizsgálatokat 27, illetve 80 beteg bevonásával végezték. Az adatok szerint a mitapivattal (AG-348) végzett kezelés a 16 hetes első, majd 24 hetes második vizsgálati időszak során jelentősen, több mint 33%-kal csökkentette a vértranszfúzió szükségességét, és szignifikáns módon, legalább 1,5 g/dl mértékben növelte a hemoglobin koncentrációját.

 

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a szeptemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 12-15 September 2022

EMA CHMP positive opinion for Pyrukynd

A szénhidrát-anyagcsere zavarai (SOTE, Buday László)

FDA Approves Pyrukynd (mitapivat) as First Disease-Modifying Therapy for Hemolytic Anemia in Adults with Pyruvate Kinase Deficiency

Agios Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Mitapivat for Treatment of Adults with Pyruvate Kinase Deficiency

Agios Submits New Drug Application to FDA for Mitapivat for Treatment of Adults with Pyruvate Kinase Deficiency

Agios Establishes Proof-of-Concept for Mitapivat in Non-transfusion-dependent Thalassemia Based on Preliminary Phase 2 Results

A Study Evaluating the Efficacy and Safety of AG-348 in Regularly Transfused Adult Participants With Pyruvate Kinase Deficiency (PKD)

A Study to Evaluate Efficacy and Safety of AG-348 in Not Regularly Transfused Adult Participants With Pyruvate Kinase Deficiency (PKD)

 

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.