hirdetés
hirdetés

Vérlemezkeszámot növelő gyógyszer

Az FDA engedélyt adott a májbetegek trombocitopéniájának kezelésére alkalmas a Doptelet nevű készítmény forgalmazására.

hirdetés

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága „priority review” eljárás keretében május 21-én engedélyezte az AkaRx Inc. által gyártott Doptelet nevű készítmény forgalmazását, melynek elsődleges indikációja a trombocitopénia (alacsony vérlemezkeszám) kezelése sebészeti vagy fogászati beavatkozásra váró, krónikus májbetegségben szenvedő felnőtt betegeknél. Ezeknél a betegeknél műtéti beavatkozás során a csökkent véralvadási képesség miatt fennáll a fokozott, veszélyes mértékű vérzés veszélye, a Doptelet pedig képes növelni a vérlemezkeszámot. A gyógyszer használatával akár el is hagyható az ilyen betegek műtéti beavatkozásai előtt korábban alkalmazott vérlemezke-transzfúzió, melynek során fertőzés vagy egyéb nemkívánatos reakciók kockázata áll fenn.

A trombociták (vérlemezkék) létfontosságúak a normál véralvadáshoz. A csontvelőben termelődnek, és a vérben keringenek amig szükség lesz rájuk. Ha érsérülés következik be, a vérlemezkék a sérülés helyére tapadnak (a von Willebrand faktor segitségével, amely "ragasztóként" működik), összecsapódnak más vérlemezkékkel, olyan anyagokat bocsátva ki, amelyek, aktiválják a további aggregációt, és egy laza vérlemezke-dugót alkotnak. Ezt a folyamatot nevezzük primer haemostasisnak. Ezzel egyidőben a vérlemezkék támogatják a véralvadási kaszkádot, olyan lépések sorozatát, amely az alvadási faktorok egymást követő aktiválódását foglalja magába. Ebben a másodlagos haemostasis folyamatban a fibrin fonalak képződnek, keresztkötéssel fibrin hálót alkotnak, majd a laza vérlemezke dugó köré szövődve és összepréselődve stabil rögöt alkotnak. Az így létrejött képződmény mindaddig helyben marad, amíg a sérülés be nem gyógyul. Amikor már a vérrögre nincs többé szükség, akkor egyéb faktorok lebontják a rögöt, és eltávolítják a sebgyógyulás útjából.

A trombocitaszám normál tartománya 150 000-300 000 /ml. Ha kevés vérlemezke van jelen, vagy elegendő vérlemezke van ugyan, de azok nem működnek normálisan, megnő a túlzott vérzés lehetősége. A vérlemezkék számát viszonylag könnyen meg lehet állapítani, az átfogó vérlemezke funkciót azonban már sokkal nehezebb. Egyelőre nem ismert olyan eljárás, amellyel egyértelműen meg lehetne állapítani a vérlemezkék működésének esetleges összes hibáját. Nincs megegyezés arról sem, hogy melyik vizsgálat a legalkalmasabb a különböző hiányosságok kimutatására.

A Doptelet biztonságosságát és hatásosságát két klinikai vizsgálatban (ADAPT-1 és ADAPT-2) tanulmányozták, melyekbe 435 krónikus májbetegség következtében kialakult súlyos trombocitopéniában szenvedő beteget vontak be. Ezek a betegek olyan sebészeti beavatkozásra voltak előjegyezve, melynek biztonságos elvégzéséhez vérlemezke-transzfúzió lett volna szükséges. A vizsgálatok során a Doptelet két különböző dózisának öt napon át tartó orális adagolását vizsgálták a placebo ellenében. Az eredmények szerint a placebóhoz képest a betegek magasabb arányánál emelkedett a vérlemezkeszám, és nem volt szükség sem vérlemezke-transzfúzió elvégzésére, sem sürgősségi terápia (rescue therapy) alkalmazására a műtét napján, illetve az azt követő hét napos időszakban sem.

A Doptelet alkalmazását kísérő leggyakoribb mellékhatások a következő voltak: láz, hasi fájdalom, émelygés, fejfájás, kimerültség, végtagödéma. A krónikus májbetegségben, illetve bizonyos véralvadási rendellenességekben szenvedő betegeknél a Doptelet alkalmazása során a vérrögképződés fokozott kockázatával kell számolni.

A készítmény engedélyezése az FDA-nál az úgynevezett „Priority Review” eljárás keretében zajlott. Ez azt jelenti, hogy ha egy gyógyszert ebbe a kategóriába sorolnak, akkor az FDA 6 hónapon belül döntést hoz az engedélyezésről. (Ennek ellentéte a Standard Review eljárás), ahol az elbírálás 10 hónapot vesz igénybe.) Egy gyógyszer akkor kerülhet ebbe a kategóriába, ha az FDA megítélése szerint a készítmény engedélyezése jelentősen javítani valamely súlyos betegség/állapot kezelésének biztonságosságát, hatásosságát, a diagnózist, vagy akár meg is gátolhatja a súlyos állapot kialakulását.

 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

FDA News Release - FDA approves new drug for patients with chronic liver disease who have low blood platelets and are undergoing a medical procedure

Trombocyta funkció – Labtests Online

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
hirdetés
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.