Vérlemezkeszámot növelő gyógyszer
Az FDA engedélyt adott a májbetegek trombocitopéniájának kezelésére alkalmas a Doptelet nevű készítmény forgalmazására.
Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága „priority review” eljárás keretében május 21-én engedélyezte az AkaRx Inc. által gyártott Doptelet nevű készítmény forgalmazását, melynek elsődleges indikációja a trombocitopénia (alacsony vérlemezkeszám) kezelése sebészeti vagy fogászati beavatkozásra váró, krónikus májbetegségben szenvedő felnőtt betegeknél. Ezeknél a betegeknél műtéti beavatkozás során a csökkent véralvadási képesség miatt fennáll a fokozott, veszélyes mértékű vérzés veszélye, a Doptelet pedig képes növelni a vérlemezkeszámot. A gyógyszer használatával akár el is hagyható az ilyen betegek műtéti beavatkozásai előtt korábban alkalmazott vérlemezke-transzfúzió, melynek során fertőzés vagy egyéb nemkívánatos reakciók kockázata áll fenn.
A trombociták (vérlemezkék) létfontosságúak a normál véralvadáshoz. A csontvelőben termelődnek, és a vérben keringenek amig szükség lesz rájuk. Ha érsérülés következik be, a vérlemezkék a sérülés helyére tapadnak (a von Willebrand faktor segitségével, amely "ragasztóként" működik), összecsapódnak más vérlemezkékkel, olyan anyagokat bocsátva ki, amelyek, aktiválják a további aggregációt, és egy laza vérlemezke-dugót alkotnak. Ezt a folyamatot nevezzük primer haemostasisnak. Ezzel egyidőben a vérlemezkék támogatják a véralvadási kaszkádot, olyan lépések sorozatát, amely az alvadási faktorok egymást követő aktiválódását foglalja magába. Ebben a másodlagos haemostasis folyamatban a fibrin fonalak képződnek, keresztkötéssel fibrin hálót alkotnak, majd a laza vérlemezke dugó köré szövődve és összepréselődve stabil rögöt alkotnak. Az így létrejött képződmény mindaddig helyben marad, amíg a sérülés be nem gyógyul. Amikor már a vérrögre nincs többé szükség, akkor egyéb faktorok lebontják a rögöt, és eltávolítják a sebgyógyulás útjából.
A trombocitaszám normál tartománya 150 000-300 000 /ml. Ha kevés vérlemezke van jelen, vagy elegendő vérlemezke van ugyan, de azok nem működnek normálisan, megnő a túlzott vérzés lehetősége. A vérlemezkék számát viszonylag könnyen meg lehet állapítani, az átfogó vérlemezke funkciót azonban már sokkal nehezebb. Egyelőre nem ismert olyan eljárás, amellyel egyértelműen meg lehetne állapítani a vérlemezkék működésének esetleges összes hibáját. Nincs megegyezés arról sem, hogy melyik vizsgálat a legalkalmasabb a különböző hiányosságok kimutatására.
A Doptelet biztonságosságát és hatásosságát két klinikai vizsgálatban (ADAPT-1 és ADAPT-2) tanulmányozták, melyekbe 435 krónikus májbetegség következtében kialakult súlyos trombocitopéniában szenvedő beteget vontak be. Ezek a betegek olyan sebészeti beavatkozásra voltak előjegyezve, melynek biztonságos elvégzéséhez vérlemezke-transzfúzió lett volna szükséges. A vizsgálatok során a Doptelet két különböző dózisának öt napon át tartó orális adagolását vizsgálták a placebo ellenében. Az eredmények szerint a placebóhoz képest a betegek magasabb arányánál emelkedett a vérlemezkeszám, és nem volt szükség sem vérlemezke-transzfúzió elvégzésére, sem sürgősségi terápia (rescue therapy) alkalmazására a műtét napján, illetve az azt követő hét napos időszakban sem.
A Doptelet alkalmazását kísérő leggyakoribb mellékhatások a következő voltak: láz, hasi fájdalom, émelygés, fejfájás, kimerültség, végtagödéma. A krónikus májbetegségben, illetve bizonyos véralvadási rendellenességekben szenvedő betegeknél a Doptelet alkalmazása során a vérrögképződés fokozott kockázatával kell számolni.
A készítmény engedélyezése az FDA-nál az úgynevezett „Priority Review” eljárás keretében zajlott. Ez azt jelenti, hogy ha egy gyógyszert ebbe a kategóriába sorolnak, akkor az FDA 6 hónapon belül döntést hoz az engedélyezésről. (Ennek ellentéte a Standard Review eljárás), ahol az elbírálás 10 hónapot vesz igénybe.) Egy gyógyszer akkor kerülhet ebbe a kategóriába, ha az FDA megítélése szerint a készítmény engedélyezése jelentősen javítani valamely súlyos betegség/állapot kezelésének biztonságosságát, hatásosságát, a diagnózist, vagy akár meg is gátolhatja a súlyos állapot kialakulását.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Trombocyta funkció – Labtests Online
