Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) gyorsított eljárás keretében engedélyezte a lisocabtagén maraleucelt (liso-cel) felnőtt rrCLL, rrSLL kezelésére.

BEVEZETÉS
A központi idegrendszeri érintettség a krónikus lymphocytás leukaemia ritka, szövődött megjelenési formáját jelenti, irodalmi adatok szerint az idegszövet kimutatható érintettsége a CLL-betegek 0,8%-ára tehető. A különleges megjelenésű betegségforma a vér-agy gát átjárhatóságát is figyelembe vevő kezelési megközelítést igényel. A betegségformának jelenleg nem áll rendelkezésre egybehangzóan elfogadott prognosztikai vagy kezelési megközelítése. Az ibrutinib egy Bruton-féle tirozinkináz-gátló készítmény, mely mind relabáló vagy refrakter, mind újonnan felfedezett CLL kezelésében alkalmazható.

Az elsőként 2016-ban publikált krónikus lymphoid leukaemia nemzetközi prognosztikai index (CLL-IPI) öt tényező, az életkor, a stádium, a TP53 és IGHV mutációs státusz, valamint a szérum β2-mikroglobulin-szint alapján nyújt előrejelzést a betegség várható kimeneteléről. CLL-IPI hasznosságát számos országban és különféle vizsgálati keretben (akadémiai központok, nemzetközi populáció alapú kohorsz, klinikai vizsgálat) alátámasztották. Viszont a vizsgálati helyek az egyes kategóriákhoz tartozó átlagos túlélésekben kismértékű, de nem elhanyagolható különbségeket találtak, valamint kevés az információ arról is, hogy ez a módszer mennyire jó előrejelzője a diagnózistól az első kezelésig eltelt időnek.

AZ ÉV ELŐRELÉPÉSE: A RÁK IMMUNTERÁPIÁJA 

Bár a beszámolóban szereplő újabb eredmények mindegyike figyelemre méltó, a rákgyógyászatot egyik sem alakította át olyan mértékben, mint az immunterápia fejlődése, mely kiérdemelte ezzel az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság (ASCO) „az év előrelépése” értékelését. Az immunterápia elve egyszerű: felszabadítani az immunrendszert a gátló tényezők hatása alól, hogy az megtámadhassa a daganatot. Mégis évtizedek kutatómunkája volt szükséges a tényleges terápiás eredményt hozó kezelésmódok kifejlesztéséhez. Az utóbbi évtizedben felgyorsultak az események; néhány rövid év alatt a kutatók és a hatóságok több különböző immunterápiás stratégiát is a laborasztaltól a betegágyig juttattak.

GYAKORISÁG ÉS EPIDEMIOLÓGIA
A krónikus lymphocytás leukaemia (CLL) a leggyakoribb vérképzőszervi daganat a nyugati országokban, évente 4,2/100 000 eset incidenciával, amely mutató 30 fölé emelkedik 80 éves életkor felett. A diagnózis megállapításakor az életkori középérték 72 év, de a betegek mintegy 10%-a 55 év alatti. A CLL-re való hajlamnak az örökletes komponensére az érintettek családtagjainak 6–9-szeres kockázatemelkedése jellemző.

BEVEZETÉS
A non-Hodgkin lymphomák (NHL) alcsoportját képező köpenysejtes lymphoma (mantle cell lymphoma, MCL) az összes lymphomaeset kevesebb, mint 10%-át képviseli. A betegek között gyakrabban találunk kaukázusi rasszhoz tartozókat (2:1), férfiakat (2,5:1) és idősebbeket. 

BEVEZETÉS
A Bruton tirozin-kináz a krónikus lymphocytás leukaemia (CLL) patogenezisében központi szerepet játszó B-sejt-receptor (BCR) jelátviteli láncreakció (kaszkád) részét képezi. A hatékony BTK-gátló (az 50%-os gátló koncentráció 0,5 nM) ibrutinib a BTK aktivitását a kináz 481. pozíciójú cisztein aminosavával megvalósuló irreverzibilis kovalens kötődés révén gátolja.

A kiérett, autoreaktív B-sejtek által okozott krónikus lymphocytás leukaemia (CLL) kialakulásában kiemelkedő szerepe van a másodlagos nyirokszöveteknek és a csontvelőnek. Erre az a megfigyelés is utal, hogy a CLL-sejtek in vitro apoptosis révén elpusztulnak, ha nem kapnak olyan ingereket, amelyek a csontvelői mikrokörnyezetet utánozzák.

A köpenysejtes lymphoma (MCL) a non-Hodgkin lymphomák (NHL) elkülönülő entitása, amelyről régóta ismert a rossz prognózis. Az MCL az összes NHL mintegy 6%-át képviseli, a diagnózis megállapításakor 64 éves átlagéletkorral és férfi dominanciával. 

Két új célzott szer, amelyek valószínűleg megváltoztatják a krónikus limfocitás leukémia (CLL) kezelésének egész paradigmáját, nemsokára eljut Európába is.