A melanoma incidenciája az europid rasszban gyorsabban növekszik minden más daganaténál. Mortalitása jelentősen kisebb mértékben, de szintén növekszik. Az elmúlt 10 évben a terápia forradalmi változásokon ment keresztül, az újonnan bevezetett célzott molekuláris és immunterápiáknak köszönhetően a disszeminált daganatban szenvedő betegek egy része hosszú távú túlélővé válhat.

Az elmúlt években rendkívüli fejlődésnek lehettünk tanúi a melanoma terápiájában a mitogén aktivált proteinkináz (MAPK) útvonalat célzó terápiák – pl. a BRAf-gátlók – és az immunellenőrzőpont-inhibitorok – pl. a citotoxikus T-limfocita-asszociált protein 4 (CTLA-4) gátló ipilimumab – felfedezésének eredményeként. Azonban a fenti terápiák mellett fellépő progresszió esetén a választható kezelési modalitások a klasszikus kemoterápiákra és interleukin-2-re korlátozódnak. Egy korábbi I.b fázisú vizsgálatban a pembrolizumab, mely egy programozott sejthalál receptor 1 (PD-1) elleni antitest, tumorellenes aktivitást mutatott elfogadható mellékhatásprofil mellett előrehaladott melanomás betegeken.

Új szer törzskönyvezését javasolja a CHMP az inoperábilis, illetve áttétes melanoma malignum terápiájára. A trametinib az első olyan daganatellenes szer, amely szelektíven hat a MEK proteinkinázra.