A tirozin-kinázok a sejtműködésben alapvető szerepet játszó enzimek, me­lyek a sejtek közötti kommunikációban és olyan komplex széles spektrumú biológiai funkciók kontrollálásában játszanak szerepet, mint a sejtnöveke­dés, a sejtosztódás, a differenciáció és a metabolizmus. A tirozin-kinázok egyes receptorok (pl. növekedési faktorok receptorai) intracelluláris régióját képezik, melyek a receptor–ligand kötődés alkalmával aktiválódnak és indítanak be a sejt további sorsában lényegi eltérésekhez vezető kaszká­dokat. Ilyen kaszkád lehet például a sejtosztódást vagy apoptózist előidéző egymást erősítő folyamatok részjelensége, melyek circulus vitiosusként daganatos sejtdifferenciációt idézhetnek elő.

Még ma is hihetetlen szakadék van a molekuláris markerek tesztelésével kapcsolatos ismereteink és az előrehaladott nem kissejtes tüdőrák célzott kezelése között.

Korunkban a leggyakoribb rosszindulatú endokrin tumor a pajzsmirigyrák, mely sokáig észrevétlen maradhat. Terápia eddig rendszerint sebészeti beavatkozásból és jód radioizotóp terápiából, terápiarefrakter esetekben két tirozin-kináz-gátló alkalmazásából állt. A pajzsmirigyrákok genetikailag korlátozott számú mu­tációra vezethetők vissza, többek között a tropomiozinreceptor-kinázokat kódoló NTRK gének átrendeződésére. Ilyen betegpopulációban ígére­tesnek tűnik egy új generációs tirozin-kináz-inhibitor gyógyszercsalád.

A fázis II VISION klinikai vizsgálat eredményeire alapozva az EMA megkezdte a MET exon 14 skipping (METex14) mutációval rendelkező nem-kissejtes tüdőrák (NSCLC) kezelésére szolgáló tepotinib értékelését.

A tüdőrák hazánkban és a világon vezető daganatos halálok. Sokáig csak kemoterápiás kezelési lehetőségünk volt. A 2005-ös év áttörést hozott a nem kissejtes tüdőrák célzott kezelésében az EGFR-TKI-k megjelenésével. 

Az ARROW klinikai vizsgálat eredményei alapján az FDA engedélyezésre befogadta a RET mutációt hordozó medulláris pajzsmirigyrák kezelésére szolgáló pralszetinibet (BLU-667.)

A molekuláris daganatdiagnosztika és -terápia az elmúlt években rohamos fejlődésen ment keresztül: ismeretanyagunk bővülése mellett technológiai szinten is hatalmas vívmányokra tettünk szert, melyek a standard klinikai gyakorlatba is számos változást hoztak. 

A fázis I-II LIBRETTO-001 vizsgálat eredményei szerint a szelperkatinib 68%-os objektív válaszarányt mutatott korábban több különböző kezelésben részesült nem kissejtes tüdőrákban szenvedő betegeknél.

Az FDA 2019. augusztus 15-én a nem kissejtes tüdőrák egyik formájának kezelésére engedélyezte a Rozlytrek (entrektinib) onkológiai készítményt, mely hatását az érintett szövet típusától függetlenül képes kiváltani.