A remények szerint génszerkesztéssel orvosolható lehet a veleszületett értelmi fogyatékosság második leggyakoribb oka, a fragilis X-szindróma.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Az omaveloxolon lehet az első olyan készítmény, amely 6 hónapon belül FDA engedélyt kaphat Friedreich ataxia kezelésére.

A transzglutamináz-2 enzimnek a coeliakia kialakulásában központi sze­repe van, így az enzim blokkolása ígéretes terápiás lehetőség. A direkt és specifikus, újgenerációs transzglutamináz-2-inhibitor ZED1227 az első nem diétás kezelés, mely humán klinikai vizsgálatban alkalmasnak bizonyult a gluténterhelés mellett bekövetkező nyálkahártya-károsodás megelőzésére.

A primer mitochondrialis betegségek talán a leggyakoribb metabolikus kórképek. A klinikailag igazolt primer mitochondrialis betegségek mini­mális prevalenciája földrajzi régiótól függően 1:4300 és 1:8000 közötti értékre tehető. A betegség gyakorisága vélhetően jóval több, és a fejlődő diagnosztika miatt várhatóan a felismert esetek száma nőni fog. A primer mitochondrialis betegeknél multiszisztémás és sokszor nehezen értelmez­hető tüneteik miatt sok esetben hosszú diagnosztikus út végén születik meg a kórisme. A betegség felismeréséhez elengedhetetlen a holisztikus szemlélet.

A hallucinogének csoportjába tartozó anyagok, például bizonyos gombák, a lizergsav-dietil-amid (LSD) és a fenil-ciklohexil-piperidin (PCP) megváltoztatják az észlelést, a gondolkodást vagy a hangulatot.

Dr. Christoph Diener (University of Duisburg-Essen) 5 különböző ideggyógyászati indikációt érintő hat vizsgálatról számol be röviden.

Az osteoporosis a csonttömeg csökkenésével, a csontszerkezet károsodásával, a csont minőségének romlásával jellemezhető kórkép, amelyben a csontbontás mértéke/sebessége meghaladja a csontépítését. Az osteoporosis korai felismerése alapvetően fontos, csakúgy, mint a csonttörések kialakulásának lehetőség szerinti elkerülése.

A Persidis testvérek Biovista nevű cége a mesterséges intelligencia segítségével hat olyan szert azonosított, amelyek bevethetőek a COVID-19 ellen.