Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a mieloid leukémia kezelésére szolgáló Scemblix (asciminib) készítményt.

A tirozin-kináz-inhibitorokat ma már széles körben alkalmazzák szolid tumo­rok és hematológiai betegségek terápiájában. Óriási előnyük, hogy elkerülhe­tővé teszik a hagyományos kemoterápiák mellékhatásait, de lehetnek speci­fikus toxikus hatásaik – leggyakrabban dermatológiai és gasztrointesztinális területen; hipotireózis és kardiotoxicitás ritkábban fordul elő. A betegek túlélése és a célzott terápiák alkalmazása között egyértelmű összefüggés van, így a mellékhatások megfelelő ellátása igen fontos a felesleges terápialeállítások és dóziscsökkentések elkerülése érdekében.

Az imatinib, majd számos más tirozin-kináz-gátló megjelenése áttörést ho­zott a krónikus mieloid leukémia kezelésében, ma az esetek döntő többsé­gében sikerül hematológiai, citogenetikai és molekuláris remissziót elérni. A betegek túlélését egyre inkább a kísérőbetegségek határozzák meg, így a kezelés megválasztásában a különböző tirozin-kináz-gátlók metabolikus mellékhatásai egyre fontosabb szempontnak számítanak.

A vérképzőrendszer betegségeinek gyógyításában az elmúlt húsz év olyan lélegzetelállító eredményeket hozott, amelyek korábban elképzelhetetlenek voltak. Különösen igaz ez a rosszindu­latú hematológiai kórképek esetében, ezért a továbbiakban erre fogom irányí­tani az olvasó figyelmét. A változások több területet érintettek, de két fő cso­portba sorolhatók. Az egyik a betegsé­gek molekuláris patomechanizmusának pontosabb megismerése, a másik pe­dig az őssejtátültetéssel kapcsolatos is­mereteink bővülése.