FLT3-mutációt hordozó AML kezelésében ígéretes eredményeket hozott a crenolanibbal kombinált kemoterápia alkalmazása.

A sejtek energiaellátásának blokkolása érzékenyebbé teszi a rákos sejteket a kemoterápiás kezelésekre.

A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinib terápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfogat csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a mediánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat további elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind pedig a tünetek enyhítése terén.

A ruxolitinib hatékony terápiás lehetőség myelofibrosisban, azonban a kezelést nem toleráló, illetve az arra refrakter betegek további ellátása továbbra is kihívást jelent. A JAKARTA-2 2. fázisú vizsgálatban a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát vizsgálták ezen betegeknél. Az értékelt betegek 55%-ánál észleltek terápiás választ, azaz lépméret csökkenést a kezelés mellett, a mellékhatásprofil pedig megfelelt a korábbi tanulmányokban tapasztaltaknak. A vizsgálat eredményei alapján a fedratinib hatékony terápiás lehetőség lehet a korábban ruxolitinibbel kezelt myelofibrosisos betegeknél.

Bár a ruxolitinib gyakran alkalmazott terápiás lehetőség myelofibrosisban, a kezelés mellett progrediáló betegségnek, valamint a gyógyszerrel szembeni intoleranciának nincs egyértelmű definíciója. Ma már elérhetőek újabb JAK gátló készítmények, azonban a ruxolitinibről újabb terápiára való átállásról sem rendelkezünk egységes irányelvekkel. Ezekre a hiányosságokra egy hematoonkológusokból álló testület próbált megoldást találni, megkönnyítve ezzel a mindennapi betegellátást és megteremtve egy jövőbeni klinikai irányelv alapjait.

Az EMA jóváhagyta a kemoterápiával kezelt felnőttek neutropéniájának kezelésére a Ryzneutát, a más gyógyszerrel stabilizált szkizofrénia kezelésére pedig a Niapelfet.

A transzplantációt követő CMV-fertőzés profilaxisának új koncepciója felerősíti a szervezet immunrendszerét, de a transzplantációt nem befolyásolja.

A Streptococcus pyogenes baktérium sejtmembránjának kardiolipinre adott emberi immunválasz új lökést adhat az onkológiai immunterápiás módszerek tökéletesítéséhez.

A myelofibrosis ruxolitinibkezelésének sikertelenségét követően többféle stratégia kínálkozik, ezen belül a dózis emelése vagy a ruxolitinib más szerrel kombinációban történő alkalmazása. A fedratinib közelmúltbeli engedélyeztetése előtt nem volt elérhető alternatív JAK-inhibitor szer. A fedratinib és a klinikai gyógyszerfejlesztés előrehaladott stádiumában lévő két másik JAK2-inhibitor, a pacritinib és a momelotinib képes klinikai választ indukálni és a tüneteket enyhíteni korábban ruxolitinibbal kezelt betegek esetében.

A TRANSCEND vizsgálatban 47%-os válaszarányt és 18%-os remissziót sikerült elérni a liso-cel CAR-T terápiával.