Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszereinek bizottsága (CHMP) 2019 június 24-27-i ülésén az alábbi készítményeket véleményezte.

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a thrombocytopenia kezelésére szolgáló Doptelet (avatrombopag) tablettát.

Bevezetés
A súlyos szerzett aplasztikus anaemia (SAA) egy ritka hematológiai betegség, jelentős morbiditással és mortalitással. A SAA-t a hematopoetikus sejtek immunmediált pusztulásának eredményeként értékeljük a betegek nagy részében, de a későbbi klonális eltérések 10–20%-os előfordulása immunszuppresszív terápia (IST ) alkalmazása után felveti a lehetőséget, hogy egyes esetekben premalignus állapottal állunk szemben. Ezt támasztja alá az is, hogy a betegek jelentős részében a telomeráz gének (az RNS-komponens, illetve katalitikus alegység) szomatikus mutációját, illetve myeloid malignitásokkal összefüggésbe hozott gének eltéréseit észlelték.

 Az aplasztikus anémia ritka, nem malignus, súlyos esetekben az életet veszélyezte­tő vérképzőszervi betegség, melynek hátterében heterogén molekuláris és össze­tett klonális összefüggések bontakoznak ki. Új tapasztalatokkal gazdagodtunk mind az allogén őssejt-transzplantációs, mind pedig az immunszuppresszív kezelés terén.

Az eltrombopag a krónikus immun-throm-bocytopenia (ITP) kezelésére törzskönyvezett szer. Mind ez ideig nem került sor az eltrombopaggal kezelt ITP-s betegek thrombocyta-funkciójának elemzésére a szteroiddal kezelt és nem kezelt csoportok összehasonlításában. A bemutatott vizsgálat célja az eltrombopag thrombocyta-funkcióra gyakorolt potenciális hatásainak meghatározása volt.

Az immunthrombocytopenia (ITP) elnevezés autoimmun betegségek heterogén csoportját jelöli, amelynek jellegzetessége a keringésben lévő thrombocyták számának csökkenése bőr- és nyálkahártyavérzésekkel vagy anélkül. Az újabb kutatások az ITP incidenciájának és prevalenciájának emelkedését jelezték az idősebb korcsoportokban, és az egyidejűleg fennálló egyéb betegségek még inkább megnehezítik a terápiás döntések meghozatalát.

A primer immunthrombocytopenia (ITP) az autoimmun betegségek közé tartozik, azonban a patogenezisre vonatkozó elképzelések megújulásával a személyre szabott kezelés lehetőségei jelentősen bővültek.

Az antitestek hatására felgyorsult thrombocyta-pusztulással és csökkent termelődéssel jellemezhető autoimmun kórképben, az immunthrombocytopeniában (ITP) különböző mértékű thrombocytopenia, illetve vérzéses tünetek alakulnak ki. 

Bevezetés
A csökkent thrombocyta-számmal (fokozott pusztulás és csökkent termelődés) jellemzett, autoimmun kórkép, az immunthrombocytopenia (ITP) felnőtteknél általában lappangva kezdődik és krónikus lefolyású.

Bevezetés
Immunthrombocytopeniában (ITP) a betegek többségénél a vérlemezke-lebomlást elősegítő autoantitestek vannak jelen, amelyek egyúttal a megakaryocyták vérlemezke-termelését is zavarhatják. Az esetek kisebb részében CD8+ citotoxikus lymphocyták is ronthatják a megakaryocyták vérlemezke termelését.