A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

Egyes COVID-19 elleni vakcinák kapcsán beszédtéma lett az adenovírusok vektorként való – a sejtbe genetikai információt juttató – használata. Ez a technológia azonban nem új, évtizedek óta használják kiterjedten, többek között idegrendszeri folyamatok, lehetséges terápiák kutatására is.

A géntoxikológia azokat a DNS szintjén bekövetkező változásokat foglalja magába, amelyek a nukleinsavak szerkezetének megváltozásához, mutá­ciókhoz vezetnek. Amennyiben a mutációk sorozata olyan változásokat okoz, hogy azok a sejt túlélését ugyan nem befolyásolják, de károsíthatják a fiziológiás kontrollmechanizmusokat, és a mutáns sejt függetlenedik a környezetétől, karcinogenezisről beszélünk. A géntoxikológia és a kar­cinogenezis folyamata nem azonos, de szorosan összefügg egymással.

Sok vírus képes a hepatociták megfertőzésére. A fertőzés mechanizmusának megértése hozzájárulhat a májsejtek fertőződésének megelőzéséhez, de génterápiás beavatkozásokban is hasznosítható. A hepatitisz C vírus májsejtekbe való bejutása legalább négy sejtfelszíni receptor közreműködését feltételezi. A folyamat inhibítorai megakadályozhatják a májtranszplantációt követô reinfekciót. A hepatitisz B és D vírusnak a sejtekbe való belépéséről kevesebbet tudunk, de ez immunizálással blokkolható, és egy specifikus lipopeptid inhibítor is fejlesztés alatt áll. A génterápiában hasznosítható hepatotrop vírusok közül különösen az adenoasszociált vírus tűnik ígéretes vektornak.