Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a givinosztátot (Duvyzat) a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb betegeknél.

FLT3-mutációt hordozó AML kezelésében ígéretes eredményeket hozott a crenolanibbal kombinált kemoterápia alkalmazása.

Az MIT kutatói több olyan mechanizmust is feltártak, amely segíthet az Alzheimer-kór elleni küzdelemben. 

A sclerosis multiplexes (SM) betegek rokkantsága származhat relapszushoz társuló állapotromlásból (RAW) vagy relapszustól független progresszióból (PIRA). A jelen tanulmány szerzői megvizsgálták, hogy a relapszusok milyen mértékben járulnak hozzá a rokkantsághoz a betegség lefolyása során, hogyan kezdődik a korai progresszió, és mennyire késlelteti az SM gyógyszeres kezelése a rokkantság kialakulását.

A neurofilamentum-könnyűlánc szérumkoncentrációjaelőre jelzi a terápiás hatékonyságot sclerosis multiplexben aktív betegség esetén, azonban szerepe vitatott a betegségaktivitástól független progresszió prognosztikájában. A gliális fibrilláris savas fehérje ezzel szemben megfelelő biomarkernek bizonyult a betegség progressziójára nézve, így ennek mérése többletinformációval szolgálhat a neurofilamentum-könnyűlánc vizsgálata mellett.

Az elmúlt évtizedben a sclerosis multiplex (SM) lefolyásának spektruma megváltozott. A természetes kórlefolyás enyhébbnek tűnik, a demielinizációs megbetegedés első jeleitől kezdve a progresszív szakaszáig. Ez valószínűleg több tényező kölcsönhatásának eredménye, beleértve a diagnosztikai kritériumoknak és a sclerosis multiplex epidemiológiai jellemzőinek változását, a korai és megfelelő betegségmódosító kezelések hatását, és a népesség általános egészségi állapotának javulását.