Az orvosok és kutatók továbbra is foglalkoznak az autizmus eredetével kapcsolatos, bizonyítatlan és cáfolt állításokkal – legfőképpen azzal, hogy a vakcinák és a szülés előtti acetaminophen-használat növelheti a rendellenesség kockázatát.

Előrehaladott GIST kezelésében a terápiarezisztencia letörhető az AURKB gén kikapcsolásával.

Az immunrendszer elkerülésében a daganatok jól vizsgáznak: mi lenne, ha ezt az elkerülő mechanizmust az 1-es típusú cukorbetegség gyógyításában használnánk?

A vírus Pp1ab fehérjéjéből származó töredékek mutathatók ki az extracelluláris vezikulumokban.

A génexpressziós mintázatokra gyakorolt hatás alapján azonosított letrozol és az irinotekán jó eredményeket mutatott állati modellszervezetekben.

A tumorok mikrokörnyezetének átalakításával könnyebben érhetik el a daganatot az immunsejtek és a gyógyszer-hatóanyagok.

A fibroblaszt növekedési faktor 21 (FGF21) zsírszövetben történő aktiválása számos pozitív változást okozott a kísérleti egerek anyagcseréjében.

Sikerült több ok-okozati variánst azonosítani, és ezeket összekapcsolni az agy fejlődésében és a szinaptikus jelátvitelben bizonyítottan szerepet játszó génekkel.

 A sclerosis multiplex egy demielinizációval és az azt követő axonvesztéssel járó, krónikus autoimmun betegség, amelynek kezelésére ugyan több be­tegségmódosító terápia is rendelkezésünkre áll, a kórkép azonban továbbra sem gyógyítható. A betegség patofiziológiájának pontosabb megismeré­sével egyre több terápiás célpont és kezelési lehetőség leírására került sor, köztük a T- és B-sejteket, mikrogliát, ferroptózist és a bélmikrobiomot célzó farmakológiai, sejtalapú és életmódot érintő kezelésekére is. Az alábbi­akban a már elérhető és a még vizsgálat alatt álló terápiás lehetőségeket foglaljuk össze.

Antiszensz transzkriptumok segítségével replikációra képtelen dormanciába taszítható a HIV vírus, és csak egyszeri kezelésre van szükség.