A központi idegrendszer szerzett gyulladásos betegségei közé tartozik a sclerosis multiplex (SM), a neuromyelitis optica spektrum betegségek (NMOSD), az akut disszeminált encephalomyelitis (ADEM), az opticus neuritis (ON), a myelitis transversa és egyéb kevésbé gyakori betegségek. Átfedő klinikai jellemzők esetén a diff erenciáldiagnosztika kihívást jelenthet. Az aquaporin-4-ellenes antitest (AQP4-AT) jelenléte NMOSD-re utal, és súlyos immunmediált astrocytakárosodással függ össze.

A neuromyelitis optica (NMO) spektrum betegségek (SD) a központi idegrendszeri demielinizációs betegségek bővülő csoportjához tartoznak, amelyekben a látóideg és a gerincvelő mellett az agy és ritkán az izmok is érintettek lehetnek. Az NMOSD típusos agyi léziói azokon a területeken jelennek meg, ahol a célantigén, az AQP4, nagy mennyiségben található meg. A betegségek spektrumának bővülésével fontosabbá válik az egyre specifikusabb AQP4 antitest kimutatása. A szerzők áttekintik az elmúlt évtized eredményeit és ismertetik az újabb immunterápiás lehetőségeket is.

A nyújtott hatóanyag-leadású dimetil-fumarát (DMF) a relapszáló-remittáló SM- (RRSM) betegek orális immunmoduláló terápiája. A két éven át tartó fázis III vizsgálatokban (DEFINE, CONFIRM) a DMF szignifikánsan csökkentette a klinikai és az MR-aktivitást, valamint biztonságossági profilja is elfogadható volt. Az ENDORSE a korábbi vizsgálatok 12 éves kiterjesztése a DMF hosszú távú hatásosságának és biztonságosságának megítélésére. A szerzők az 5 éves időközi elemzés eredményeit ismertetik.

Célkitűzés
A vizsgálat célja az volt, hogy felmérjék a két évnél hosszabb natalizumabterápia hatását a sclerosis multiplexes betegek rokkantságának progressziójára. Azt a hipotézist kívánták tesztelni, hogy a natalizumabnak a rokkantság progressziójára gyakorolt hatása változhat az idővel, különösen a 2. kezelési év után, ha összehasonlítjuk a megerősített EDSS-progresszió arányát egy adott betegpopuláció egyes kezelési időszakai között.

Mind a natalizumab (NAT), mind a fingolimod (FTY) kiváló klinikai és MRI-aktivitást csökkentő hatást mutatott a placebóval szemben relapszáló-remittáló sclerosis multiplexes (RRSM) betegekben; az FTY esetén ezt a hatást a heti egyszer alkalmazott 30 μg dózisú interferon-β-1a-val (IFN-β-1a) szemben is megerősítették. Mindkét terápia elérhető Európában első vonalbeli terápiákra nem reagáló, illetve gyorsan romló, terápianaiv betegek számára.

Sclerosis multiplexben (SM) a neuropátiás fájdalom előfordulási aránya korábbi tanulmányok szerint 29%-os, a betegség korai stádiumában pont prevalenciája 14%, élettartam-prevalenciája 28%. SMben a neuropátiás fájdalom jelentkezhet végtagfájdalom, trigeminus neuralgia, vagy Lhermitte-jel formájában, melyek feltételezetten a szenzoros rendszerek (spinothalamicus pálya, a trigeminus ideg belépési zónája, a nyaki gerincvelő hátsó köteg) demielinizációjának következményei, és ezáltal az SM patológiájával közvetlenül összefüggőnek tekinthetők. A jelen tanulmány a neuropátiás fájdalom előfordulási arányának felmérését, valamint megjelenésével összefüggő demográfi ai, rokkantsági és emocionális faktorok feltérképezését célozta korai stádiumú SM-ben.

Szövettani és MRI-vizsgálatok alapján bebizonyosodott, hogy a sclerosis multiplex (SM) patológiájában a fehérállományi léziók mellett a kortikális gyulladás és degeneráció is fontos szerepet játszik. A kortikális léziók már a betegség elején megjelenhetnek, fokozódhatnak a betegség előrehaladtával és szignifikáns szerepet játszhatnak az SM-es betegeknél kialakuló fizikai és kognitív hanyatlásban. A kortikális léziókat összefüggésbe hozták az SM-ben fellépő epilepsziás rohamokkal, de eddig nem vizsgálták az akutan kialakuló kortikális léziók szerepét a relapszusok hátterében.

A hagyományos MR-vizsgálat továbbra is központi szereppel bír a sclerosis multiplexes betegek korai diagnosztikájában és követésében egyaránt. A fehérállományi eltérések mellett a szürkeállomány érintettsége is nyilvánvalóvá vált, beleértve a kortikális léziókat, valamint az atrófiát. A fejlettebb MR-szekvenciák, mint a magnetizációs transzfer (MTI, magnetization transfer imaging), a diffúziós tenzor képalkotás (DTI, diffusion tensor imaging), az MR-spektroszkópia érzékenyebben ábrázolják az épnek látszó fehérállomány és a szürkeállomány eltéréseit.

Mindig is fontos célja volt az SM diagnosztikájának, hogy azonosítsuk azokat a CIS (klinikailag izolált szindróma) betegeket, akiknek feltehetően második relapszusuk is lesz. Habár az MR-vizsgálat a legmegbízhatóbb prognosztikai tényező, és az oligoclonalis gammopathia is fontos szerepet kap ennek meghatározásában, a betegség változatossága megakadályozza, hogy személyre szabottabb prognózisunk legyen. Ezért is lenne fontos olyan biomarkerek meghatározása, amelyek közelebb vihetnek az SM heterogenitásának megértéséhez. Bár több biomarkert is sikerült már meghatározni, közülük csak néhány bizonyult hasznosnak.