A génterápiák fejlődése az elmúlt két évtizedben példátlan ütemű volt: a génpótló kezelésektől a precíziós génszerkesztési technológiákig mára valós klinikai lehetőségekké váltak azok az eljárások, amelyek korábban csupán elméleti ígéretként léteztek. A forgalomban lévő in vivo és ex vivo terápiák köre folyamatosan bővül, miközben a CRISPR-alapú beavatkozások új korszakot nyitnak a ritka betegségek célzott kezelésében. Jelen összefog­laló áttekinti, hol tart ma a génszerkesztés klinikai alkalmazása, és milyen technológiai, biztonsági és etikai kihívások határozzák meg a jövő irányát.

Az új, rendkívül precíz ultrahangos eljárás hatékonyan képes célzottan kezelni a korai prosztatarákot, miközben megőrzi a betegek életminőségét.

Az RNS-splicing folyamat hibája okozza a tau-fibrillumok megjelenését a betegség során - ebben pedig döntő szerepe van a NAD⁺ mennyiségének.

Egy újonnan felfedezett anyagcsere-mechanizmus lassításával vagy blokkolásával jelentősen enyhíthetők lehetnek az asztma során fellépő allergiás reakciók.

Egy korábban gyógyszerezhetetlennek tartott fehérjecsalád, a kromatint szabályozó hisztonok lehetnek egy új leukémia elleni terápia alapjai.

A különbségre az agy központi dopaminerg régiójának, a ventrális tegmentális területnek a vizsgálata során bukkantak rá a kutatók.

Az izmok által kibocsátott myokin molekulák nyújthatnak segítséget a kognitív funkciók hanyatlása ellen például Alzheimer-kór terápiájában.

Még a műtét előtt újraaktiválható az immunrendszer a prosztatarákos tumorok ellen.

Az alkohol nem csupán közvetlenül károsítja a májat, hanem a szervezet cukoranyagcseréjét is „eltéríti”, ezzel fokozva az alkoholfogyasztást és súlyosbítva a májkárosodást.

A colitiszes betegek többségénél sikerült kimutatni egy olyan baktériumtoxint, amely halálos a bélbarriert védő immunsejtek számára.