A szerzők a hyperlipoproteinaemiák kezelésének lehetőségeit foglalják össze. Bemutatják, hogy az elmúlt időszakban ezen a téren milyen jelentős előrelépések történtek, a hagyományos koleszterincsökkentő sztatin-és ezetimibterápia mellett egyéb új koleszterincsökkentők jelentek meg. A hypertriglyceridaemiák kezelésének új alternatívái az apolipoprotein C3-gátló volanesorsen és az angiopoietin-like 3-gátló evinacumab készítmények. Bár egy részük jelenleg nem érhető el hazánkban, mégis fontosnak tartjuk, hogy a szakmai közönség ezekről is megfelelő ismeretekkel rendelkezzen.
A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinib terápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfogat csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a mediánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat további elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind pedig a tünetek enyhítése terén.
A ruxolitinib hatékony terápiás lehetőség myelofibrosisban, azonban a kezelést nem toleráló, illetve az arra refrakter betegek további ellátása továbbra is kihívást jelent. A JAKARTA-2 2. fázisú vizsgálatban a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát vizsgálták ezen betegeknél. Az értékelt betegek 55%-ánál észleltek terápiás választ, azaz lépméret csökkenést a kezelés mellett, a mellékhatásprofil pedig megfelelt a korábbi tanulmányokban tapasztaltaknak. A vizsgálat eredményei alapján a fedratinib hatékony terápiás lehetőség lehet a korábban ruxolitinibbel kezelt myelofibrosisos betegeknél.
A myelofibrosis kifejezés heterogén betegségcsoportot jelöl, melyet alapvetően primer és szekunder formákra oszthatunk fel. A különbségtételnek klinikai és prognosztikai relevanciája van. A MF eseteinek többségében szomatikus mutációk mutathatók ki a JAK2, CALR vagy MPL génekben, sokszor egyéb mutációkkal társulva. A genetikai variánsok mindkét kategóriája befolyásolja a fenotípust és a prognózist. A genetikai információkat a klinikai változókkal együtt értékelve prognosztikai modellek dolgozhatók ki, melyek jelenleg széles körben használatosak a terápiás döntések meghozatalához, illetve klinikai vizsgálatokban a betegek beválasztásához.
A myelofibrosis ritka hematológiai betegség, jellegzetessége a krónikus lefolyás, ami a progresszív betegség okozta halálozáshoz, a betegséggel és/vagy a kezeléssel összefüggő szövődményekhez vezethet. Myelofibrosis eseteiben a JAK-STAT út túlzott aktiválódása mieloproliferációt, illetve a proinflammatorikus citokinek expresszióját eredményezi. E felfedezés nyomán fogalmazódott meg az az elképzelés, hogy JAK-inhibitorok adásával talán gyógyítható lehet a betegség, ám kiderült, hogy ez a terápia nem befolyásolja jelentősen a betegségterhet vagy a JAK-mutációt hordozó klónokat, mivel ezek nem specifikusak JAK2-mutációra.
A myelofibrosis ruxolitinibkezelésének sikertelenségét követően többféle stratégia kínálkozik, ezen belül a dózis emelése vagy a ruxolitinib más szerrel kombinációban történő alkalmazása. A fedratinib közelmúltbeli engedélyeztetése előtt nem volt elérhető alternatív JAK-inhibitor szer. A fedratinib és a klinikai gyógyszerfejlesztés előrehaladott stádiumában lévő két másik JAK2-inhibitor, a pacritinib és a momelotinib képes klinikai választ indukálni és a tüneteket enyhíteni korábban ruxolitinibbal kezelt betegek esetében.
A myelofibrosis megjelölés heterogén betegségcsoportot jelöl, melyet alapvetően primer és szekunder formákra oszthatunk fel. A különbségtételnek klinikai és prognosztikai relevanciája van. A MF eseteinek többségében szomatikus mutációk mutathatók ki a JAK2, CALR vagy MPL génekben, sokszor egyéb mutációkkal társulva. A genetikai variánsok mindkét kategóriája befolyásolja a fenotípust és a prognózist. A genetikai információkat a klinikai változókkal együtt értékelve prognosztikai modellek dolgozhatók ki, melyek jelenleg széles körben használatosak a terápiás döntések meghozatalához, illetve klinikai vizsgálatokban a betegek beválasztásához.
A myelofibrosis egy ritka hematológiai betegség, melynek jellegzetessége a krónikus lefolyás, ami a progresszív betegség okozta halálozáshoz, a betegséggel és/vagy a kezeléssel összefüggő szövődményekhez vezethet. Myelofibrosis eseteiben a JAK-STAT út túlzott aktiválódása mieloproliferációt, illetve a proinflammatorikus citokinek expresszióját eredményezi. E felfedezés nyomán fogalmazódott meg az az elképzelés, hogy JAK-inhibitorok adásával talán gyógyítható lehet a betegség, ám kiderült, hogy a JAK-inhibitor terápia nem befolyásolja jelentősen a betegségterhet vagy a JAK-mutációt hordozó klónokat, mivel ezek nem specifikusak JAK2-mutációra.
A Yale kutatói összefoglaló cikket jelentettek meg az alopecia areatakezelésében vizsgált JAK-gátlók - köztük az engedélyezés felé tartó 3. hatóanyag - hatásosságáról.
A kóroktanilag heterogén gyulladásos bélbetegségek (IBD) kezelésében fő törekvésünk az optimális gyulladáscsökkentés. Az IBD-betegek kezelésében a célzott terápiás lehetőségek a jövőben egyre fontosabb szerephez juthatnak. Az egyéni terápiás válasz előrejelzésének problémája még megoldásra vár.
Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.
Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.
Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.
Számtalanszor előkerült már a krónikus melléküreggyulladás kezelésének kérdése, és mindig az volt a végső konklúzió, hogy krónikus betegség esetén antibiotikumnak csak felülfertőződés esetén, alkalmilag van jelentősége.