hirdetés

Hatásos kezelés sclerodermában?

A Scleroderma Research Foundation a közelmúltban hozta nyilvánosságra a Johns Hopkins Egyetem kutatásának eredményét, melynek nyomán hatásos módszer kerülhet a birtokunkba a scleroderma kezelésére. Az integrinmodulálással akár a már kialakult fibrosis is visszafordítható lehet.

hirdetés

A Nature október 10-i számában közzétett vizsgálatban a kutatók állatkísérletekben tesztelték az új módszert, melynek során azt tapasztalták, hogy az integrinmoduláló szerek képesek voltak lassítani a fibrosis kialakulását, sőt − ami még ennél is fontosabb – képesek voltak a visszájára fordítani a már kialakult fibrosist. Bár hangsúlyozzák, hogy még sok évnek kell eltenie addig, amíg a mostani állatkísérletes eredmények törzskönyvezett gyógyszerben öltenek testet, az új megfigyelések gyökeresen ellentmondani látszanak annak a korábbi hagyományos vélekedésnek, miszerint a scleroderma irreverzibilis változásokkal halad előre és ellenáll mindenfajta terápiás próbálkozásnak. A mostani kutatást a scleroderma-kutatási alapítvány támogatta.

A szisztémás sclerosis (vagy más néven scleroderma) egy ritka autoimmun betegség, melynek jellegzetessége a bőr fibrosisa, megkeményedése, ám a betegség tipikusan érinti a tüdőt, vesét és más szerveket is, és ez vezet az életveszélyes szövődmények kialakulásához. Sok más komplex, felnőttkori kezdetű autoimmun betegséghez hasonlóan a sclerodermára is igaz, hogy állatkísérletekben a betegség számos, de nem az összes körülménye reprodukálható. Ez a tény nehezíti a sclerodermával kapcsolatos kutatásokat.

A Nature cikkében a vizsgálatot vezető dr. Hal Dietz, a Johns Hopkins Egyetem genetikus professzora ezt írja: „Kutatásainkban a kongenitális fascialis dystrophiával foglalkoztunk, mely az örökletes scleroderma-szerű bőr-fibrosis egyik igen ritka formája. Ez alapján igyekeztünk tapasztalatokat szerezni a szisztémás sclerosisban kialakuló fibrosisról, mely ehhez igen hasonló kórállapot. Ha megértjük, hogy a fibrillin-1 (FBN1) fehérjében kialakuló egyetlen pontmutáció miként vezethet fibrosishoz kongenitális fascialis dystrophiában (SSS, Skin Stiff Syndrome), akkor ez alapján következtethetünk a szisztémás sclerosis létrejöttében szerepet játszó biológiai folyamatokra, mely egy tipikusan szerzett, felnőttkori kezdetű autoimmun betegség. Felmerül, hogy létezik egy olyan közös út, melynek során a sejtek elvesztik normális szabályozásukat. Bár az egyik kórkép genetikailag öröklődik, a másik pedig nem, a háttérben álló mechanizmusok jórészt azonosak lehetnek. SSS egérmodelleken lépésről lépésre nyomonkövethettük, mi történik a szövetekkel a genetikai hajlamtól egészen a végstádiumú szervi elégtelenség kialakulásáig. Egészen alapvető folyamatokról van szó: a SSS egérmodell sejtjei elveszítik azt a képességüket, melynek segítségével képesek az extracelluláris mátrixhoz tapadva érzékelni környezetüket. Ezek a sejtek aztán aktiválódva immunreakciókat stimulálnak, melyek nyomán a környező sejtek feleslegesen nagy mennyiségben kezdenek kollagént termelni, ami a bőr fibrosisához vezet. A legizgalmasabb az egészben, hogy felfedeztünk egy olyan stratégiát, melynek segítségével gátolni tudjuk a kóros immunsejteket. Azt is megfigyeltük, hogy nemcsak megakadályozni, hanem megszüntetni is képesek vagyunk a fibrosist.”

SSS egérmodellekben a specifikus integrinkötő antitestek, valamint TGF-béta-neutralizáló antitestek adásával elejét vették a fibrosis kialakulásának, és egy másik kísérletben képesek voltak azt visszájára is fordítani. Dietz munkacsoportja ugyanezt a terápiás stratégiát tesztelte szisztémás sclerosisban szenvedő betegektől származó bőrsejttenyészetekben is, és azt találta, hogy a SSS egereknél már hatásosnak bizonyult kezelés a sclerodermás betegek sejtjeiben is gátolja a kollagéntermelést. Dietz úgy véli, hogy „e terápiás stratégiák némelyike igen rövid idő alatt eljuthat a betegekhez, mivel ezt a célpontot a gyógyszergyárak már jelenleg is tanulmányozzák más betegségek, köztük a rosszindulatú daganatok potenciális kezelésében”.

„A vizsgálat alapvető megállapítása az a váratlan felfedezés, hogy a fibrosis nem irreverzibilis folyamat, ami nagy előrelépést jelent abban, amit eddig a fibrosisról gondoltunk. Azt jelzi, hogy a fibrosis valójában egy eléggé dinamikus folyamat, ezért ha a szer sikeres lesz a kollagéntermelés elleni prevencióban, akkor ezzel együtt a már meglévő fibrosist is csökkenti – teszi hozzá a fentiekhez dr. David Botstein a Princeton Egyetem kutatója, a Scleroderma Research Foundation tudományos tanácsadója. – A kutatók már nyolc hetes kezeléssel teljesen normalizálták a fibrotikus bőrt egérmodellben olyan mértékben, hogy az már nem volt megkülönböztethető a normális szövettől.”

„Ugyanilyen meglepő az is, hogy a SSS egereknél megfigyelhető immunválasz célpontja ugyanaz a fehérje (topoizomeráz-I), ami szisztémás sclerosisban is. Reményeink szerint a patomechanizmusok hasonlósága nagyban hozzásegíthet bennünket a szisztémás sclerosis patológiai hátterének pontosabb megismeréséhez is” – mondja dr. Antony Rosen, a Scleroderma Research Foundation másik szakértője.

Dr. S. I.
a szerző cikkei

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.