Olyan sok új információ látott napvilágot e tárgyban, hogy az összefoglaló közel sem lehet teljes. A tisztán immunológiai terápiák (bispecifikus antites­tek, CAR T-sejtek) és a kismolekulák (pl. venetoclax, ibrutinib, lenalidomid, pomalidomid, pomatinib) betörtek a mindennapi gyakorlatba, sokszor a korábbi kemoterápiákénál is jobb eredményt érünk el velük, néha más kezelésre nem reagáló esetekben is. Ezeket a nagy hatású kezeléseket igyekszünk minél korábban, akár első vonalban alkalmazni, hogy a még nem kimerült immunrendszert hatásosabban modulálhassuk. Ehhez el­engedhetetlen a betegségek pontosabb feltérképezése, melyet a ma már rutinszerű részletes genetikai elemzés is segít.

A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2022-es teljes év forgalmi adatain alapul, amelyben 2021-hez hasonlóan a COVID-19 járvány komoly szerepet játszott.

A fázis III. CARTITUDE-4 vizsgálatban a standard terápiáknál jobb progressziómentes túlélési eredményeket mutatott a cilta-cel kezelés.

Az Evaluate Vantage összeállította azon gyógyszerek tízes listáját, amelyek még a késői fejlesztési fázisban vannak ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok, azaz a közeljövőben vélhetően évi 1 milliárd dollárt meg­haladó árbevételt fognak generálni.

2020. június 25-én a luszpaterceptet törzskönyvezték azon transzfúzió dependens felnőtt betegeknél, akiknél az anaemia hátterében alacsony kockázatú gyűrűs seideroblastokkal járó myelodysplasiás szindróma, ill. béta-thalassemia áll. A közlemény célja a luszpatercept törzskönyvezésének hátterét adó tudományos eredmények áttekintése.

A gyűrűs seideroblastokkal járó myelodysplasiás szindróma (MDS-RS)általában kedvező túléléssel jár.Az akut myeloid leukémiába való transzformáció kockázata is alacsony, azonban a betegség okozta anaemia kezelése nem megoldott.

Ha végigkísérjük az alvadásgátló gyógyszerek „életpályáját” a felfedezésük­től napjaink mindennapi gyakorlatáig, mindenképpen észre kell vennünk, hogy az indikációk fejlődése és új indikációkra történő törzskönyvezésük bizonyos szabályokat követ.

A vénás thromboemboliák (akut mélyvéna-thrombosis és/vagy akut pulmonalis embolia) gyakori megbetegedések, népbetegségnek tekinthetők. E két betegség hátterében a legfontosabb rizikófaktorok a veleszületett vagy szerzett thrombophiliák. A közlemény a veleszületett és szerzett thrombophiliákat mint a VTE legfontosabb kockázati tényezőit tárgyalja.

A myelodysplasiás szindróma (MDS) egy ineffektív hematopoesissel, cytopeniával és az akut myeloid leukaemia fokozott kockázatával járó kórkép. A betegség igen változatos klinikai lefolyása különböző rizikócsoportok meghatározását tette szükségessé. Az IPSS, illetve a módosított IPSS-R beosztás alapján alacsony, intermedier és magas kockázati csoportokat különíthetünk el. Az alacsony és intermedier csoportokat együttesen alacsony kockázatú MDS-ként definiálhatjuk.