A ritka, veleszületett fehérjehiányos májbetegség terápiájában elért eredmények túlmutatnak az ARC szindrómán, és a biztonságosabbá tehetik a génterápiás beavatkozásokat.

Az FMR1 gén 7-es izoformáját vírusvektorral bejuttatva egereknél erősödtek a szociális interakciók, és rugalmasabbá vált a kognitív működés.

Az első, bőrbetegségek kezelésére szánt CAR-T-sejt-készítmény jóváhagyása az év folyamán várható.

Az új modell magyarázatot adott arra, miért nem működnek a szokásosan alkalmazott gyulladáscsökkentő kezelések.

A CRISPR/Cas12a eljárással végzett génszerkesztés a betegek döntő többségénél sikeresnek bizonyult a RUBY klinikai vizsgálatban.

Egyszerre több olyan útvonalat is aktivál egy már engedélyezett hatóanyag, amelyek protektív hatásúak lehetnek neurodegeneratív kórképek ellen.

Új reményt adhat a gyógyíthatatlan, genetikai eredetű betegség kezelésében az egérmodellek esetén tett mostani felfedezés.

A Yale kutatói szerint két membránfehérje, az mGluR4 és az NPDC1 játszhat szerepet abban, hogy a hibás térszerkezetű fehérje el tud terjedni az agyban.

A NAD+ szint helyreállítása a betegség késői stádiumában is képes volt javulást eredményezni egér modellszervezetekben.