Génterápia
A gének az öröklődésben alapvető szerepet játszó struktúrák, melyek az élő szervezetek örökítőanyagából, azaz DNS-ből (dezoxiribonukleinsavból) épülnek fel. A gének szabályozzák a szervezetet felépítő fehérjék képződését, egyszersmind felelősek azért, hogy a szülők genetikai állománya átörökítődjön utódaikba. Ezek a gének szabályozzák az egyének összes tulajdonságát, a hajszíntől a testmagasságon át a külső és belső egyedi jellegzetességekig.
Krónikus mieloid leukémia
A krónikus mieloid leukémia (CML) a vért és a csontvelőt is érintő malignus hematológiai betegség. A kórkép lényege, hogy a csontvelő túlzott mennyiségben termel fehérvérsejteket, úgynevezett granulocitákat. Ezek a – blasztoknak is nevezett – sejtek a csontvelőt fokozatosan elfoglalva akadályozzák a vérsejtek képződését. Ezen túlmenően a blasztok a csontvelőből a keringésbe kerülnek és azzal a szervezet legtávolabbi pontjaira is eljuthatnak.
Mielodiszpláziás szindróma
A mielodiszpláziás szindróma (MDS) gyűjtőfogalom, olyan betegségeket ölel fel, melyek hátterében a vérsejtek nem megfelelő képződése vagy működése áll. Ennek oka a vérsejtek keletkezési helyeként szolgáló csontvelő funkciózavara.