Az Evaluate Vantage összeállította azon gyógyszerek tízes listáját, amelyek még a késői fejlesztési fázisban vannak ugyan, ám mégis „blockbuster” várományosok, azaz a közeljövőben vélhetően évi 1 milliárd dollárt meg­haladó árbevételt fognak generálni.

A klinikai vizsgálati fázis szerint a carfilzomib, dexamethason és daratumumab hármas kombináció jó eredményeket mutatott relabált vagy refrakter myeloma multiplexben.

A daganatos betegségek leküzdésére egyre több gyógyszer, illetve gyógy­szeres kezelési protokoll áll rendelkezésre. Nem biztos ugyanakkor, hogy minden új kezelési módszer alkalmazható az idős betegeknél is; a bősé­ges kezelési kínálat akár e páciensek „túlkezelésével” is járhat. Előfordul­hat, hogy bizonyos gyógyszerek és kezelési protokollok szerinti eljárások időskorban kevésbé hatásosak, vagy pedig az idős emberek rosszabbul tolerálják őket, mint a fiatalok. A cikk összefoglalja, hogy előrehaladott életkorban mely gyógyszerek alkalmazása nélkülözhető, és melyek azok, amelyeket egyáltalán nem lenne szabad használni.

Bevezetés
A myeloma multiplex kezelési lehetőségei jelentősen bővültek az elmúlt évtizedekben. Az újonnan felfedezett molekuláris célpontok megismerése hatékony myeloma-ellenes monoklonális antitest (mAb) kezelések elfogadásához vezetett.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) első vonalbeli kezelésének alapját az immunmoduláns készítmények (IMiD-ek), a proteaszóma-inhibitorok (PI-k), a glükokortikoszteroidok és az alkilezőszerek kombinációja képezi, ami az autológ átültetések egyre növekvő számával együtt jelentősen megnövelte a myelomás betegek túlélését. A betegek többsége ugyanakkor végül relabál, és az így megjelenő heterogén szubklónok kezelése más támadáspontú, új hatóanyagok bevonását igényli. Az utóbbi időben négy új myeloma ellenes készítményt törzskönyveztek az Egyesült Államokban: a daratumumabot, az elotuzumabot, az ixazomibot és a panobinostatot, míg a carfilzomib törzskönyvezése annyiban módosult, hogy magasabb dózisban és korábbi vonalban is alkalmazható.

A limfómák kezelése az elmúlt 10 évben soha nem látott fejlődésen ment keresztül. A klasszikus kemoterápiás gyógyszerek után megjelentek a célzott kezelések. Ezek hatékonysága sokszor felülmúlja a kemoterápiás kezelések eredményeit jelentősen kisebb toxicitás mellett, a beteg a kezelést sokkal jobban tolerálja. Az új kezelési lehetőségek a korábbi kezelésekre nem reagáló betegek esetén is lehetőséget adnak a betegség féken tartására. A szerző ismerteti a legfontosabb új gyógyszereket. A kemoterápiás szerek közül a pixantron és bendamustin alkalmazását ismerteti. A monoklonális antitestek közül megemlíti a rituximab-, ofatumumab-, obinotuzumabkezeléssel elért eredményeket és bemutatja a brentuximab vedotin, inotuzumab ozogamicin toxinnal konjugált antitesteket. Az immunválasz befolyásolása révén ható bispecifikus antitest, a blinatumomab hatása bemutatásra kerül és az immunellenőrzőpont-gátló gyógyszerek új csoportját (pembrolizumab, nivolumab) is bemutatja. Az epigenetikus szabályozás, mint terápiás target egyre jelentősebb hatással bír, számos eredmény van abexinostat, vorinostat, belinostat, panobinostat alkalmazásával. Az immunmoduláns hatású thalidomid, lenalidomid is ígéretes monoterápiában és kombinációban is. Ugyancsak fontos új terápiás célpont a proteaszómagátlás, ahol a bortezomid, carfilzomib és ixazomib alkalmazásával vannak adatok. Mindezen kezelések megjelenése számos új lehetőséget adott a kezelőorvosnak a limfómák kezelése során. Magy Onkol 61:89–96, 2017

Kulcsszavak: limfóma, proteaszóma, immunmoduláns, antitest, hiszton-deacetiláz

Bevezetés
Az elmúlt évtizedben a myeloma-ellenes kezelés hatásossága jelentősen javult a proteaszómagátló, illetve immunmoduláns (IMiD) készítmények alkalmazása mellett.

A daratumumab (DarzalexTM) az első, myeloma multiplexben adható célzott terápia. A mielómasejteken kifejeződő CD38 elleni IgG1 kappa monoklonális antitest alkalmazását többek között az USA-ban és az EU-ban is jóváhagy­ták. A cikk témája a szer monoterápiás alkalmazása az Európai Unióban.

Drugs Ther Perspect, 2016. szeptember

A mielóma multiplex (MM) a csontvelő leggyakoribb primer rosszindulatú daganatos megbetegedése. Elsősorban az idős emberek érintettek, és a nemzetközi adatok szerint a férfiak körében kétszer gyakoribb, bár hazánkban a korai férfihalálozás miatt ez nem észlelhető. A betegség gyakorisága az elmúlt 60 évben közel másfélszeresére emelkedett. A betegek 5 éves túlélési aránya a 70-es évekbeli 25%-ról napjainkban 40%-ra nőtt, köszönhetően a nagy dózisú kemoterápiát követő autológ őssejtátültetésnek és az alig több mint egy évtizede bevezetésre került új mielómaellenes szerek alkalmazásának, mint az immunmodulátor (IMiD) thalidomid, lenalidomid és újabban pomalidomid, illetve a proteaszómagátló (PI) bortezomib, carfilzomib és legújabban az ixazomib. A kezelési lehetőségek száma hatalmas iramban nő, és ez nemcsak a már elfogadott gyógyszerek új kombinációinak, hanem az új gyógyszerek nagy arányú fejlesztésének is köszönhető, melyek a klinikai vizsgálatok útján a betegek számára is elérhetők. Magyar Onkológia 60:154–163, 2016

Kulcsszavak: MGUS, SMM, MM, diagnosztika, kezelés

BEVEZETÉS
A myeloma multiplexre (MM) a plazmasejtek rosszindulatú szaporodása, a csontleépülés és az immunhiányos állapot jellemző. A diagnózis megállapításakor a betegek életkori középértéke 70 év körül van.