A JAK-gátlókat, ezeken belül a tofacitinibet, a baricitinibet, az upadacitinibet és a filgotinibet egyre szélesebb körben alkalmazzák a gyulladásos kórké­pek kezelése során. Ezeket és más törzskönyvezett szereket a regisztrált indikációk mellett számos más betegségben is kipróbálták. Ebben a közle­ményben – a teljesség igénye nélkül – áttekintjük azokat a reumatológiai, bőrgyógyászati, gyomor-bél rendszeri, neurológiai, szemészeti és más kór­képeket, amelyekben a JAKi-k már bizonyítottak, vagy elvi lehetőségként felmerülnek.

A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinibterápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2-szelektív inhibitor fedratinib hatékony­ságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfo­gat-csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a me­diánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat to­vábbi elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind a tünetek enyhítése terén.

American Journal of Hematology, 2020. június

A JAKARTA2 vizsgálat ruxolitinib terápiára refrakter vagy intoleráns myelofibrosisban értékelte a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát. A vizsgálat eredményeinek hosszabb távú és pontosabb értékelése szerint a kezelni tervezett betegek 31%-a ért el legalább 35%-os léptérfogat csökkenést, a terápiás válasz időtartama pedig még nem érte el a mediánt. A résztvevők 27%-ánál észlelték a tünetek javulását. A vizsgálat további elemzése tehát alátámasztotta a fedratinib hatékonyságát mind a lép méretének csökkentése, mind pedig a tünetek enyhítése terén.

A ruxolitinib hatékony terápiás lehetőség myelofibrosisban, azonban a kezelést nem toleráló, illetve az arra refrakter betegek további ellátása továbbra is kihívást jelent. A JAKARTA-2 2. fázisú vizsgálatban a JAK2 szelektív inhibitor fedratinib hatékonyságát vizsgálták ezen betegeknél. Az értékelt betegek 55%-ánál észleltek terápiás választ, azaz lépméret csökkenést a kezelés mellett, a mellékhatásprofil pedig megfelelt a korábbi tanulmányokban tapasztaltaknak. A vizsgálat eredményei alapján a fedratinib hatékony terápiás lehetőség lehet a korábban ruxolitinibbel kezelt myelofibrosisos betegeknél.

Bár a ruxolitinib gyakran alkalmazott terápiás lehetőség myelofibrosisban, a kezelés mellett progrediáló betegségnek, valamint a gyógyszerrel szembeni intoleranciának nincs egyértelmű definíciója. Ma már elérhetőek újabb JAK gátló készítmények, azonban a ruxolitinibről újabb terápiára való átállásról sem rendelkezünk egységes irányelvekkel. Ezekre a hiányosságokra egy hematoonkológusokból álló testület próbált megoldást találni, megkönnyítve ezzel a mindennapi betegellátást és megteremtve egy jövőbeni klinikai irányelv alapjait.

A myelofibrosis ruxolitinibkezelésének sikertelenségét követően többféle stratégia kínálkozik, ezen belül a dózis emelése vagy a ruxolitinib más szerrel kombinációban történő alkalmazása. A fedratinib közelmúltbeli engedélyeztetése előtt nem volt elérhető alternatív JAK-inhibitor szer. A fedratinib és a klinikai gyógyszerfejlesztés előrehaladott stádiumában lévő két másik JAK2-inhibitor, a pacritinib és a momelotinib képes klinikai választ indukálni és a tüneteket enyhíteni korábban ruxolitinibbal kezelt betegek esetében.

A BMS a Celgene-nel erősítve indította újra a hazai képviseletét hazánkban néhány év szünetet követően. A vállalat előremutató kutatási és terápiás portfóliójáról Krystyna Grygier ügyvezető igazgatót kérdeztük.

Egy ritka hematológiai betegség, a mielofibrózis kórképéről és terápiás lehetőségeiről szervezett sajtótájékoztatót a Bristol Myers Squibb biotechnológiai gyógyszercég június elsején Prof. Dr. Borbényi Zita és Dr. Bátai Árpád közreműködésével.

Az Európai Bizottság törzskönyvezte a fedratinib hatóanyag tartalmú készítményt olyan mielofibrózisban szenvedő felnőttek részére, akik betegségét újonnan diagnosztizálták vagy akik már korábban részesültek kezelésben.

Cikkünkben azokat a készítményekt soroljuk fel, melyek engedélykérelme január 6-áig beérkezett az  EMA CHMP-hez.