Széklet mikróbák transzplantációjával gyógyítható a fekélyes vastagbélgyulladás

A fázis I klinikai vizsgálatot a Helen DeVos Gyermekkórházban végezték, s ez volt az első olyan vizsgálat az Egyesült Államokban, amelyben gyerekeken végeztek széklet mikróba transzplantációt. Ennek az eljárásnak az a lényege, hogy egy egészséges donor székletét a beteg belébe infundálják, hogy a páciensben helyreállítsák az egészséges bélflórát.

Ha betegség kezelésére használják, akkor az emberi széklet biológiai gyógyszernek tekintendő. Ezért kísérleti felhasználásához engedélyt kellett kérni az Egyesült Államok Élelmiszer-és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA).

A vizsgálat eredményeit a Journal of Pediatric Gastroenterology & Nutrition online kiadásában tették közzé, s nyomtatásban júniusban jelenik meg.

„Már korábban felvetették, hogy C. difficile fertőzésben és talán colitis ulcerosában ígéretes új kezelés lehet a széklet mikróba transzplantáció” – mondta dr. Sachin Kunde, gyermek gasztroenterológus, a vizsgálat vezetője. „Mi úgy gondoljuk, hogy ezzel a kezeléssel elérhető, hogy az abnormális baktériumok helyét normálisak foglalják el. Rövid távú vizsgálatunkban a széklet mikróba transzplantáció biztonságosságát és tolerálhatóságát tanulmányoztuk ebben a betegcsoportban.”

A colitis ulcerosa a gyulladásos bélbetegségek közé tartozik, s a vastag- és a végbél nyálkahártyáját érinti. Van, amikor a tünetek (hasi fájdalom, görcsök, véres hasmenés, genny a székletben, láz, végbélfájdalom, fogyás, hányinger, hányás, ízületi fájdalom, léziók a bőrön és a szájban, s a gyermekeknél lassú növekedés) lassan alakulnak ki, máskor hirtelen jelentkeznek. A gyerekek számára a betegség gyakran azt jelenti, hogy sokat hiányoznak az iskolából, és társasági aktivitásuk is akadályozott, és emiatt izolálódhatnak kortársaiktól. Ez jelentős pszichológiai teher lehet a gyermek és családja számára.

Dr. Kunde elmondta, hogy ebben a pilóta vizsgálatban 10 gyermek és fiatal felnőtt vett részt (7–20 évesek), s valamennyiüknek enyhe-mérsékelt fekélyes vastagbélgyulladása volt. A laboratóriumban előkészített székletmintákat, amelyeket egy felnőtt, egészséges donortól nyertek, beöntésben adták be a betegeknek. Naponta, összesen öt alkalommal kaptak beöntést a páciensek, egy héten belül.

A klinikai választ a Gyermek Colitis Ulcerosa Aktivitás Index-szel (PUCAI) mérték. Akkor állapítottak meg klinikai választ a széklet mikróba transzplantációra, ha a PUCAI pontszám legalább 15-tel csökkent. A PUCAI pontszámokat meghatározták a kezelés előtt, majd pedig a kezelés után hetente, négy héten át.

Az eredmények szerint a betegek 78%-ában alakult ki klinikai válasz egy héten belül, és a személyek 67%-ában a kezelés után egy hónappal is fennmaradt. A páciensek 33%-ának teljesen elmúltak a tünetei a széklet mikróba transzplantáció után. A PUCAI pontszám is szignifikánsan csökkent a kezelés előtti értékhez képest. Semmilyen komolyabb mellékhatás nem fordult elő. Egy beteg nem tudta benntartani a beöntést.

„A betegek sokszor nehéz döntés előtt állnak, amikor ki kell választaniuk, hogy melyik gyógyszerrel kezeljék őket – és e gyógyszereknek jelentős mellékhatásaik vannak. Ha viszont nem kezelik a colitis ulcerosát és az progrediál, akkor a vastagbél műtéti eltávolítása válhat szükségessé” – mondta dr. Kunde. „Vizsgálatunk kimutatta, hogy a székletet tartalmazó beöntéseket jól tolerálták a beteg gyerekek. A mellékhatások enyhék-mérsékeltek voltak, elfogadhatóak, önkorlátozók és a beteg számára elviselhetők.”

Dr. Kunde arról is beszélt, hogy meg kell ismertetni és el kell fogadtatni az orvosokkal és a betegekkel a széklet mikróba transzplantációt mint egy terápiás lehetőséget. A vizsgálatban résztvevő személyek nem látták, nem szagolták a székletmintát, és nem kerültek vele fizikai kontaktusba, kivéve a beöntést. Ez csökkentette a betegek szorongását és kellemetlen érzését a terápiával kapcsolatban.

Forrás: Science Daily