Új gyógyszer myeloma multiplexre

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) javasolja a törzskönyvi engedély megadását az Empliciti (elotuzumab, Bristol-Myers Squibb) számára, a myeloma multiplex kezelésére. Az Empliciti 300 mg és 400 mg infúziós oldathoz való por formájában lesz elérhető. Hatóanyaga az elotuzumab immunstimuláns, humanizált IgG1 monoklonális antitest (ATC kód: L01XC), amely specifikusan a SLAMF7 (signalling lymphocyte activation molecule family member 7) proteint célozza. Ez a fehérje nagymértékben termelődik myeloma multiplex sejtekben is. Az elotuzumab aktiválja az immunrendszert, amely így képes elpusztítani a myeloma sejteket. Alkalmazási előirata szerint minden esetben lenalidomiddal és dexamethasonnal kombináltan kell alkalmazni.

A myeloma multiplex egy ritka, de rosszindulatú betegség, amely a fehérvérsejtek egy csoportját, az ún. plazmasejteket érinti. A plazmasejtek osztódása kontrollálatlanná válik, abnormális, éretlen plazmasejtek lepik el a csontvelőt. Ez zavarja a vér többi alakos elemének a termelődését (fehérvérsejtek, vörösvérsejtek, vérlemezkék), és fertőzések, anémia, csontfájdalom, törések, emelkedett vér kalcium szint és vesefunkció zavarok lépnek fel.

A myeloma multiplex alapjában véve gyógyíthatatlan betegség, amely csontkárosodáshoz és veseelégtelenséghez vezet. 2012-ben hozzávetőleg 39 ezer ember szenvedett myeloma multiplexben az EU területén. A diagnosztizált betegek csupán fele éli túl az öt évet a jelenlegi terápia segítségével. Emiatt szükség van új hatóanyagok bevezetésére a terápiába a visszaeső betegek kezelésére.

A CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) gyorsított eljárásban vizsgálta az Empliciti törzskönyvi beadványát. A gyorsított eljárás hivatott elősegíteni az olyan gyógyszerek minél korábbi elérhetőségét, amelyek az eddigi, nem kellőképpen eredményes terápiákhoz képest előnyt mutatnak.

A pozitív véleményt egy randomizált, nyílt, fázis III klinikai vizsgálat alapján fogalmazták meg. Ebben az Emplicitit vizsgálták lenalidomiddal és dexamethasonnal együtt adva, összehasonlítva lenalidomid és dexamethason kombinált terápiával olyan betegekben, akik kiújuló vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedtek. A vizsgálatban 646 beteg vett részt, akiknél visszatért a betegség vagy nem reagáltak az előző terápiára. Az Emplicitit is kapó pácienseknél a betegség lassabban progrediált (4,2 hónap különbség volt a mediánban) összehasonlítva a csak lenalidomiddal és dexamethasonnal kezelt betegekkel.

Ezen túl az Empliciti kezelést kapó betegek 78,5%-ában teljes vagy részleges tumor visszafejlődést tapasztaltak szemben a csak lenalidomid és dexamethason kezelt páciensekkel.

Az Empliciti kezelés leggyakrabban előforduló mellékhatása (kezelt betegek kevesebb, mint 10%-ában) az infúzió beadás helyének irritációja, hasmenés, köhögés, övsömör, orr- és torokgyulladás, tüdőgyulladás, felső légúti fertőzések, csökkent limfocitaszám és súlyvesztés.

Mivel a myeloma multiplex ritka kórkép, az Empliciti orphan drug besorolást kapott 2012-ben a Committee for Orphan Medicinal Products (COMP)-tól. Ez a besorolás hivatott elősegíteni a ritka kórképek kezelésére szánt gyógyszerek fejlesztését. Ilyen besorolású gyógyszerek tíz éves piaci exkluzivitást élveznek. Ezen kívül csökkentett költséggel jár a törzskönyvezés lefolytatása.

A CHMP 2016 januárjában fogadta el a pozitív véleményt, amely fontos lépés a készítmény piacra jutásában. Az EU-ban történő engedélyezésről a végső döntést az Európai Bizottság hozza meg. Az engedély megadása esetén tagállami hatáskörben történik a készítmény árának meghatározása és támogatásba befogadása az adott tagállam egészségügyi rendszerének függvényében.

A COMP felülvizsgálja az orphan drug besorolást fenntartását a CHMP kedvező véleménye után.

Forrás: European Medicines Agency