hirdetés

Új terápiás lehetőség myeloma multiplex kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) javasolta a feltételes törzskönyvi engedély megadását a felnőttek visszatérő és refrakter myeloma multiplex betegségének kezelését szolgáló Darzalex részére. 

hirdetés

A Darzalex (daratumumab, Janssen-Cilag) egy monoklonális antitest, amely a szervezet bizonyos immunsejtjeinek (többek között CD4+, CD8+, B-limfociták és természetes ölősejtek) felszínén található CD38 nevű multifunkciós, úgynevezett ektoenzimhez kötődik. A CD38 ciklikus ADP-ribóz hidroláz aktivitással rendelkezik, a ciklikus ADP-ribóz szintézisét és hidrolízisét katalizálja NAD+ és ADP-ribózból kiindulva. Ez a folyamat az intracelluláris kalcium regulációban fontos. Szerepe van a sejtadhézióban, jelátvitelben és kalcium jelátviteli folyamatokban. A CD38 hiánya csökkent immunválaszt okoz. Abban az esetben indokolt a készítmény alkalmazása, ha a korábban proteaszóma inhibitorral és egy immunmodulátorral is kezelt betegek állapota rosszabbodott a kezelés ellenére.

A myeloma multiplex a plazmasejteket érintő ritka daganatos betegség, melynek következményeként a plazmasejtek osztódása kontrollálatlanná válik, abnormális, éretlen plazmasejtek szaporodnak és halmozódnak fel a csontvelőben. Az abnormális sejtek megzavarják a normális fehérvérsejtek, vörösvérsejtek és vérlemezkék termelődését, ezért a betegben a vér kalciumszint emelkedik és fertőzések, vérszegénység, csontfájdalom, csonttörések és veseelégtelenség alakul ki.

Ez a csontozat károsodásához és veseelégtelenséghez vezető, alapvetően gyógyíthatatlan betegség 2012-ben hozzávetőleg 39 ezer embert érintett az EU területén. A jelenleg elérhető terápia mellett a diagnosztizált betegek mintegy fele él csak öt évnél tovább. Emiatt új kezelési módszerek bevezetése szükséges a kiújuló esetek terápiájára.

A Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) gyorsított eljárásban bírálta el a Darzalex törzskönyvi beadványát és javasolta a feltételes engedélyezést. A gyorsított eljárás és feltételes engedélyezés az a két fő eszköz, amellyel az Ügynökség segíti a mielőbbi hozzáférést olyan gyógyszerekhez, amelyek eddig nem megoldott problémákat kezelnek. Az EMA új gyógyszert abban az esetben fogadhat el a feltételes engedélyezés keretében, ha közegészségügyileg a minél korábbi hozzáférés előnye meghaladja a szűkebb körű, viszonylag kis esetszámú vizsgálati eredményekből fakadó kockázatot.

A CHMP ajánlása két vizsgálaton alapult. Az elsőben 106 páciens kapta a Darzalexet és 29%-uknál a tumor összezsugorodott vagy eltűnt átlagosan 7,4 hónap után. A másik vizsgálatban 42 beteget kezeltek Darzalex-szel, a tumor mérete a betegek 36%-ánál csökkent vagy eltűnt.

A leggyakoribb mellékhatások az infúzió beadásból eredő komplikációk, fáradtság, láz, köhögés, émelygés, hátfájdalom, felső légúti fertőzés, anémia, neutropénia és trombocitopénia voltak.

A feltételes engedélyezésből fakadóan a gyártó köteles legalább két klinikai III fázisú vizsgálatból származó adatokat bemutatni, amelyben a Darzalexet vizsgálják a jelenlegi két standard terápiával (lenalidomide/dexamethasone és bortezomib/dexamethasone) kombináltan. Már mindkét vizsgálat folyik, a gyártó 2017 második felére várja a szükséges eredmények megszületését. A teljeskörű adatok beérkezéséig a CHMP évente felülvizsgálja a Darzalex előnyeit és veszélyeit, és dönt a feltételes engedélyezés fenntarthatóságáról.

A myeloma multiplex ritka előfordulásából adódóan a Darzalex 2013-ban orhan drug besorolást kapott a CHMP-től. Ez a kategória a ritka kórképek gyógyítására szolgáló gyógyszerek fejlesztését hivatott előmozdítani, az ide sorolt hatóanyagok 10 éves piaci exkluzivitást élveznek valamint a gyártók mérsékelt törzskönyvezési eljárási díj megfizetése mellett kérelmezhetik az engedélyezést.

A CHMP 2016 márciusi ülésén adta ki a javaslatát, amely köztes lépés a készítmény piaci bevezetéséhez. A javaslatot megküldték az Európai Bizottságnak, amely döntést hoz az EU-ban érvényes engedély megadásáról.

 

Forrás: EMA

 

 

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.