Gyorsított engedélyezés az EMA-nál

A PRIME program olyan gyógyszerek számára válik elérhetővé, amelyek esetében főbb terápiás előny várható a már létező kezelésekhez képest, vagy olyan betegek számára lehetnek hasznosak, akiknél nem áll rendelkezésre kezelési lehetőség. A program nem pusztán az engedélyezést gyorsítja meg, hanem proaktívan nyújt támogatást: már a vizsgálatok megtervezése során tanácsokkal szolgál a gyógyszer előnyeire és kockázataira vonatkozó adatok begyűjtéséhez. Már a kísérletek és vizsgálatok megtervezése és beállítása során segíti, hogy jó minőségű adatok szülessenek, amelyek később megkönnyíthetik, meggyorsíthatják a forgalomba hozatali engedély értékelési eljárását, illetve lehetővé teszik a korlátozott erőforrások lehető legjobb kihasználását.

Vytenis Andriukaitis, az EU egészségügyi és élelmiszerbiztonsági biztosa szerint a PRIME elsősorban azon betegek illetve családjaik számára jelent nagy előrelépést, akik abban reménykednek, hogy korábban juthatnak hozzá hatásos és biztonságos készítményekhez olyan betegségek esetén, mint egyes ritka rákbetegségek, Alzheimer-kór vagy a demencia egyéb formái. A program új antibiotikum-hatóanyagcsoportok kifejlesztésében is hasznosnak bizonyulhat, ami az egyre gyakoribbá váló antibiotikum-rezisztencia miatt lehet fontos. Arról nem is beszélve, hogy a könnyebb és gyorsabb engedélyeztetési folyamat közvetve kedvező hatással lehet az innovációra, új munkahelyek teremtésére, a gazdasági növekedésre és versenyképességre.

Ez olyannyira igaz, hogy az Egyesült Államok gyógyszerügyi hatóságánál, az FDA-nál már 2012 óta működik egy hasonló program Breakthrough Therapy néven, és ezt még három program segíti: Accelerated Approval (1992 óta), Fast Track (1997 óta) illetve Priority Review (2007 óta). Ezekről a programokról korábbi cikkünkben részletesebben is írtunk, nagy vonalakban az EMA mostani programja a Breakthrough Therapy és a többi három program egyes elemeit gyúrja össze.

Ahhoz, hogy a fejlesztés alatt álló gyógyszert felvegyék a PRIME programba, a készítmény potenciális előnyét korai klinikai adatokkal kell igazolni. Amennyiben a felvétel sikeres, a PRIME során az EMA:

• egy jelentéstevőt nevez ki a CHMP (emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága) vagy a CAT (fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság) bizottságból, hogy folyamatos támogatást és segítséget nyújtson a gyógyszerrel kapcsolatos ismeretek beszerzésében még a forgalomba hozatali engedélyezési eljárás előtt;
• egy indító ülést szervez a CHMP/CAT jelentéstevő és az EMA több szakterületén illetve munkacsoportjában dolgozó szakértőinek részvételével, hogy iránymutatást dolgozzanak ki az átfogó fejlesztési terv és az engedélyeztetési stratégia vonatkozásában;
• egy EMA kapcsolattartási pontot jelöl ki;
• a fő fejlesztési mérföldköveknél tudományos tanácsokkal szolgál, és a tanácsadásba bevonja a technológiai értékelő testületeket is annak érdekében, hogy a betegek minél hamarabb hozzájuthassanak a készítményhez;
• a forgalomba hozatali engedélyeztetési eljárás indításának időpontjáig igazolást ad a gyorsított értékelési eljárásba történő besorolás indokoltságáról.

A PRIME program az előzetes klinikai bizonyítékok alapján minden vállalat számára elérhető, de a mikro-, kis- és középvállalatok (SME-k). valamint az akadémiai, felsőoktatási szektor szereplői már figyelemre méltó nem-klinikai adatok és a kezdeti klinikai vizsgálatok tolerabilitási adatai alapján is pályázhatnak a programba. Ezen felül az SME-k és a tudományos intézmények kérvényezhetik a tudományos tanácsadási díjak alóli mentességet, valamint mivel jellemzően ezek a szereplők nem mozognak otthonosan az engedélyeztetési eljárások dzsungelében, különösen hasznos lehet számukra a PRIME-tól érkező iránymutatás.