Forgalomba hozatal engedélyezése az EMA-nál
Korábbi cikkünkben ismertettük már, hogy a gyógyszerek forgalomba helyezésének engedélyezési eljárásait, most az eljárás folyamatát, időtartamát és a gyorsított értékelési eljárást ismertetjük.
Írtunk már arról is, hogy az Európai Unió tagállamaiban a gyógyszerek engedélyezése négyféle eljárás keretében történhet (centralizált, decentralizált, nemzeti eljárás, illetve kölcsönös elismerés). Korábban a „törzskönyvezés” szót használták erre, de az EU kizárólag a „forgalomba hozatal engedélyezése” kifejezést használja (marketing authorisation).
Az EU vonatkozó rendelete alapján (726/2004/EK) kizárólag centralizált eljárás folytatható le az olyan gyógyszerek esetében, amelyek új hatóanyagokat tartalmaznak, és a melyek terápiás javallata a HIV, a rák, a neurodegeneratív rendellenességek, a cukorbetegség, vírusos megbetegedések, vagy amelyeket biotechnológiai módszerekkel, állítanak elő, illetve a génterápia, őssejt-terápia során alkalmazott gyógyszereket, valamint a ritka betegségek kezelésére alkalmazott gyógyszereket (orphan medicines).
Az engedélyezés folyamata és időtartama
Az engedélyezés során a kérelem benyújtása az első lépés. Ezt azért fontos hangsúlyozni, mert a hatóságokhoz csak formai szempontból hiánytalan, teljes dokumentumok („full copy”) nyújthatók be, különben hiánypótlásra kötelezik a kérelmezőt.
Leggyakrabban az engedélyezési eljárást valamely gyógyszercég kérelmezi, és sikeres eljárás esetén a kérelmet benyújtó gyógyszercég lesz a forgalomba hozatali engedély birtokosa (MAH – Market Authorisation Holder).
Egyes esetekben valamely EU-tagállam hatósága (nálunk a GYEMSZI-OGYI) is indíthat engedélyezési eljárást (általában kölcsönös elismerési eljárást), ha különösen méltánylandó betegellátási érdek áll fenn, azaz fontos gyógyszerről van szó, illetve ha a készítmény más EU-tagállamban már engedélyezett ugyan, ám az ottani MAH nem kívánja a gyógyszert Magyarországon is forgalmazni. Ilyenkor a magyar államé lesz a termékfelelősség.
Ezt követően az értékelési szakasz következik, melyben az illetékességgel bíró hatóság először ún. termék-besorolási ellenőrzést végez, azaz megvizsgálja, hogy a kérelmező által benyújtott készítmény egyáltalán gyógyszernek minősül-e a gyógyszertörvény alapján. Ezt egy szakmai vizsgálat követi, ahol eldöntik, hogy a készítmény alkalmas-e gyógyszernek. Ellenőrzik a gyártást, a minőséget, a farmakológiai jellemzőket stb. Végül a bejegyzési szakaszban az értékelő összefoglaló, alkalmazási előirat, betegtájékoztató vizsgálatára kerül sor, azaz a szükséges dokumentáció birtokában, jogi, államigazgatási lépés keretében az adott hatóság és a forgalomba hozatali engedély jogosultja (MAH – Market Authorisation Holder) gyakorlatilag „szerződést” köt a gyógyszer forgalmazásáról. Látható, hogy ez egy viszonylag időigényes folyamat, hiszen rengeteg szempontot kell figyelembe venni, az értékelési folyamat normál átfutási ideje nettó 210 nap. A nettót itt fontos hangsúlyozni, mert az eljárás során az első 120 napban kell elkészíteni a különféle jelentéseket, és megfogalmazni a gyógyszerrel kapcsolatos kérdéseket. A 120. nap után a kérelmezőnél pattog a labda, mivel meg kell válaszolnia a kérdéseket, aggályokat. Ez az úgynevezett „Clock Stop” fázis, ami nem számít bele a „nettó” 210 napba (logikus is, hiszen ennek az időszaknak a hossza a kérelmezőn múlik). A nettó 210. napot követően a CHMP pozitív végső tudományos véleménye után az Európai Bizottságnak 67 napja van döntést hozni (decision). Ez a döntés a tulajdonképpeni forgalomba hozatali engedély, azaz a marketing authorisation.
Gyorsított értékelési eljárás
A 726/2004/EK 14(9) azonban lehetőséget ad úgynevezett gyorsított értékelési eljárás (accelerated assessment) lefolytatására is, ami egyrészt 150 nap alatt végezhető el, másrészt nincs benne „Clock Stop” fázis (tehát ez bruttó 150 nap).
726/2004/EK 14. (9): Ha olyan emberi felhasználásra szánt gyógyszerek vonatkozásában nyújtanak be forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet, amelyek közegészségügyi szempontból, és különösen a terápiás innováció szempontjából nagy jelentőséggel bírnak, a kérelmező gyorsított értékelési eljárást kérhet. A kérelmet részletesen meg kell indokolni.
Az eljárás lefolytatása után 67 napon belül kaphat a gyógyszer forgalomba hozatali engedélyt az Európai Bizottságtól. Engedélyből is többféle létezik, mivel a forgalomba hozatali engedély lehet
- ideiglenes: ez legfeljebb egy évre adható, és legfeljebb egy alkalommal, plusz egy évre hosszabbítható. Ennek tipikus esete, amikor az eddig észlelt előny/kockázat profil kedvező ugyan, de a hatásosság bizonyítása még nincs befejezve, vagy amikor valamilyen toxin, kórokozó, esetleg nukleáris sugárzás terjedését akadályozhatja meg a szer – 2006 márciusában ilyen engedélyt kapott például a madárinfluenza (H5N1) elleni vakcina.
- kivételes: általában ritka betegségek esetén fordul elő, mivel olyan kevés a beteg, hogy igen nehezen, vagy csak nagyon sokára lehetne minden kétséget kizáró előny/kockázati profilt készíteni, a hatásosságot bizonyítani.
- „közönséges”, normál engedély: ilyenkor a készítményt 5 év elteltével újraértékelik, majd korlátlan lejárati idejű, visszavonásig érvényes engedélyt ad ki a hatóság.
Az engedély kiadását követően kezdődik forgalomba hozatal utáni felügyelet, azaz a posztautorizációs szakasz, amelyről részletesen a következő cikkünkben számolunk be.
