hirdetés

Gyorsított engedélyezés az FDA-nál

Egy korábban már bemutatott készítmény példáján mutatjuk be, hogy az  Egyesült Államokban az FDA-nál  hogyan folyik  a közegészségügyi szempontból jelentős gyógyszerek engedélyezésének meggyorsítása, támogatása.

hirdetés

Korábban beszámoltunk arról, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) meggyorsította a myeloma multiplex kezelésére javallott egyik gyógyszer, az Empliciti (elotuzumab) befogadását (Új gyógyszer myeloma multiplexre). Azt is áttekintettük, hogy mit is jelent pontosan ez a gyorsított eljárás, és mennyivel gyorsítja fel az engedélyezést. Most azt vesszük górcső alá, vajon mivel érdemelte ki ez a készítmény, hogy esetében a szokásosnál rövidebb idő alatt folytassák le az engedélyezési folyamatot, illetve milyen kivételes eljárások állnak rendelkezésre az Egyesült Államokban a gyorsított engedélyezésre.

Az Empliciti engedélyezési eljárásához szükséges, hatásosságot bizonyító adatok elsősorban az ELOQUENT-2 fázis III., randomizált, nyílt elrendezésű klinikai vizsgálatból származnak. Az eredményeket a The New England Journal of Medicine közölte (373. szám, 2015. augusztus 13.), majd 2015. december 5-én az Amerikai Hematológiai Társaság 57. Éves Találkozóján (Orlando, Florida, USA) újabb hosszú távú adatokat hoztak nyilvánosságra. A vizsgálatban az Emplicitit lenalidomiddal és dexametazonnal együtt adva hasonlították össze a lenalidomid és dexametazon kombinált terápiával olyan betegekben, akik kiújuló vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedtek. A vizsgálatban 646 olyan beteg vett részt, akiknél visszatért a betegség, vagy nem reagáltak az előző terápiára. Az Emplicitit is kapó pácienseknél a betegség lassabban progrediált, de talán a leginkább reménykeltő észrevétel az volt, hogy a kontroll csoporthoz képest a progressziómentes túlélésben jelentkező különbség a vizsgálat későbbi időpontjaiban sem csökkent.

Gyakori ugyanis, hogy a myeloma kezelési formáinak összehasonlítására végzett vizsgálatokban a túlélési arányban jelentkező különbségek a vizsgálat kezdő időpontjától eltelt idő függvényében csökkenést mutatnak. Például a vizsgálat kezdő időpontja után egy évvel a túlélési arányban jelentkező 15%-os különbség egy újabb év elteltével már csak 10%, majd ismét egy év múlva 5%. Az Empliciti esetében azonban a két év elteltével észlelt túlélési arány magasabb volt, mint a vizsgálat első évének végén, ami igen figyelemre méltó eredmény.

2012-ben hozzávetőleg 39 ezer ember szenvedett myeloma multiplexben az EU tagállamaiban, ám a jelenleg rendelkezésre álló terápiával a betegek öt éves túlélése csak 50% körüli. Világszerte évente 114 ezer páciensnél diagnosztizálják a betegséget, és körülbelül 80 ezer ember hal meg a betegségben. Az Empliciti az eddigi eredmények szerint előnyt mutat a mostani, nem kellőképpen eredményes terápiákhoz képest, ezért a CHMP engedélyezte a gyorsított értékelési eljárást.

A gyógyszert már korábban engedélyezte az FDA, szintén kivételes eljárással, mivel az Egyesült Államokban is léteznek hasonló eljárások a közegészségügyi szempontból jelentős gyógyszerek engedélyezésének meggyorsítására, támogatására. 2012-től négy ilyen kivételes eljárás, kategória létezik:

1. Fast Track – Az FDA már a gyógyszer fejlesztése során segítséget nyújt, később pedig az engedélyezési folyamatot is felgyorsítja, ha az új szer súlyos állapotok (pl. AIDS, Alzheimer-kór, szívelégtelenség, rákos megbetegedések, epilepszia, depresszió, cukorbetegség, de egyedi elbírálás alapján más állapot is lehet) kezelésére szolgál, vagy ha kielégítetlen gyógyászati szükségletet lát el.

2. Breakthrough therapy – azaz „áttörést jelentő terápia” kategória olyan gyógyszerek részére, amelyek egyedül vagy kombinációban életet veszélyeztető betegség vagy állapot ellen alkalmazhatók, vagy amelyeknél a fejlesztés korai fázisából származó preklinikai bizonyítékok arra utalnak, hogy a meglévő kezeléseknél egy vagy több klinikailag jelentős végpont esetében hatásosabbak. A breakthrough therapy csoportba kerülést kérvényezni kell, és az FDA 60 napon belül döntést kell, hogy hozzon. Az Empliciti esetében pozitív döntést hoztak. (Csaknem 100 ilyen kérés érkezik az FDA-hoz évente, átlagosan ezek egyharmadát fogadják el, a felét elutasítják, a beadott kérelmek 10-20%-át pedig a benyújtó vonja vissza.)

3. Accelerated Approval – Az FDA már a fázis IV vizsgálatok előtt ideiglenes engedélyt adhat a gyógyszernek, ha olyan bizonyíték merül fel, amelynek alapján valószínűsíthető, hogy az új szer hatásos lesz. Például ha egy gyógyszer hatására a tumorok zsugorodnak, akkor valószínűsíthető valamilyen klinikai előny (pl. hosszabb túlélés). Később a gyógyszer gyártójának ettől függetlenül el kell végeznie a fázis IV vizsgálatokat, de a kivételes eljárás indoka pont az, hogy a betegek már azelőtt megkaphassák az új gyógyszert, mire hosszadalmas vizsgálatok során bebizonyosodik, hogy a gyógyszer hatására valóban meghosszabbodik a túlélési időszak.

4. Priority Review – Ha egy gyógyszert ebbe a kategóriába sorolnak, akkor az FDA 6 hónapon belül döntést hoz az engedélyezésről. Ennek ellentéte a Standard Review, ahol az elbírálás 10 hónapot vesz igénybe.

Az Empliciti már 2014-ben megkapta a „breakthrough therapy” jelölést, tavaly szeptember 1-jén pedig „fast track” és „priority review” besorolást is kapott az FDA-tól, és az Egyesült Államokban 2015. december 1-től forgalmazható. A tavalyi évben az FDA az Emplicitin kívül a myeloma multiplex kezelésére további három gyógyszernek adott engedélyt: februárban a Farydak (panobinosztát), novemberben pedig a Darzalex (daratumumab) és a Ninlaro (ixazomib) forgalmazása vált lehetségessé.

hirdetés
Olvasói vélemény: 0,0 / 10
Értékelés:
A cikk értékeléséhez, kérjük először jelentkezzen be!
Ha hozzá kíván szólni, jelentkezzen be!
 
hirdetés

blog

Egy 57 éves, frissen kezelni kezdett hypertoniás, dohányzó férfibetegnél korábban, hegymenetben jelentkezett már anginaszerű panasza, ami miatt kardiológushoz előjegyezték. Most favágás közben jelentkezett retrosternalis szorító-markoló fájdalom.

Amennyiben a képalkotó szakemberek számára rendelkezésre áll egy iPhone vagy egy iPad készülék, rengeteg minőségi radiológia-orientált alkalmazás közül választhatnak. A más operációs rendszert használók számára jelenleg sokkal korlátozottabbak a lehetőségek.

Úgy látszik, a fül- orr- gégészetet egyre szorosabb szálak fűzik össze a babasamponnal. Most kiderült, hogy alkalmas nasenendoscopia, azaz orrtükrözés során páramentesítésre is, legalábbis thaiföldi kollégák szerint.

Azok számára, akik tudják, mik a gyógyszer hatóanyagai, a mélyvénás trombózis miatti halálesetekről szóló hír nem annyira meglepő. A Diane kombinációban tartalmaz ciproteron-acetátot és az etinil-ösztradiolt.