Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ebben a hónapban két, ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló kezelést hagyott jóvá.

A vénás thromboemboliák (akut mélyvéna-thrombosis és/vagy akut pulmonalis embolia) gyakori megbetegedések, népbetegségnek tekinthetők. E két betegség hátterében a legfontosabb rizikófaktorok a veleszületett vagy szerzett thrombophiliák. A közlemény a veleszületett és szerzett thrombophiliákat mint a VTE legfontosabb kockázati tényezőit tárgyalja.

A betegségek jellegzetességeit és lefolyását értékelő frissen megjelent két eset-tanulmány szerint nagyon eltérő kezeléseket alkalmaznak a palmoplantáris pustulosis (PPP) és a generalizált pustularis psoriasis (GPP) kezelésére.

A hipermobilis Ehlers–Danlos-szindróma (EDS) és a hipermobilitási spekt­rum zavarok a klinikai gyakorlatban leggyakrabban előforduló, tüneteket okozó ízületi hipermobilitási állapotok. A háziorvosok kulcsfontosságú szerepet játszanak az ilyen állapotú betegek ellátásában, a kezdeti diag­nózistól egészen a folyamatos gondozásig.

Különböző okok és patológiai folyamatok vezethetnek vastagbélnyálkahár­tya-gyulladáshoz, a colitisek kialakulásához. A klinikai tünetek (székelési zavarok, gyakran hasmenés, véres széklet, alhasi görcsös jellegű fájdal­mak, tenesmus) egyértelműen a vastagbélre terelik a gyanút, ugyanak­kor a kolonoszkópos lelet a perdöntő, ahol a makroszkópos kép mellett a szövettani vizsgálat, valamint a bakteriológiai és székletvírus-vizsgálatok segítenek a diagnózis megfogalmazásában.

Egy klinikai vizsgálat korai eredményei szerint 6 hónapos abatacept kezelés késleltetheti a tüneteket okozó rheumatoid arthritis megjelenését a betegség szempontjából nagy kockázatú személyekben.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a Streptococcus pneumoniae okozta tüdőgyulladás okozta tüdőgyulladás megelőzésére szolgáló Vaxneuvance (konjugált vakcina) készítményt.

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a kolangiokarcinóma kezelésére szolgáló Pemazyre (pemigatinib) készítményt.

Melanoma adjuváns kezelésére az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) által jóváhagyott és Magyarországon is egyedi méltányosság keretében a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő által finanszírozott gyógyszerek jelenleg a dabrafenib + trametinib kombináció, a nivolumab és a pembrolizumab, melyek metasztázis eltávolítását követően, klinikailag és képalkotó vizsgálatokon tumormentes melanomás betegeknek adhatók, III. stádiumban emellett a nivolumab IV. stádiumban is. A BRAF V600E/K mutáció kimutathatósága előfeltétele a célzott kombináció alkalmazhatóságának. A 2020-ban közölt, frissített klinikai vizsgálati eredmények mindhárom kezelésnél igazolták hosszabb utánkövetési idő mellett is a relapszus, illetve halálozás rizikójának szignifikánsan alacsonyabb voltát a placebóhoz, nivolumab esetében az ipilimumabhoz képest, és nem jelentettek új biztonságosságot érintő eseményt egyik vizsgálatban sem. 

Az EMA CHMP pozitívan véleményezte a korai és áttétes emlőrák kezelésére szolgáló Phesgo (pertuzumab/trasztuzumab) készítményt.