Az első terápia IgG4-RD betegségre

Ez az első és egyetlen kezelés, amelyet erre a ritka autoimmun betegség, az immunglobulin G4-gyel kapcsolatos kórkép (IgG4-RD) kezelésére engedélyezett az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA). A terméket gyártó Amgen sajtóközleménye szerint az Egyesült Államokban becslések szerint 200 000 ember él IgG4-RD-vel.

„Az inebilizumab-cdon (Uplizna, Amgen) FDA engedélye jelentős fordulópontot jelent az IgG4-RD betegek és orvosok számára, mert most már van egy olyan bizonyítottan hatásos kezelés, amely a betegség egyik fő kiváltó tényezőjét célozza, csökkentve a fellángolások kockázatát és a káros hosszú távú szteroidhasználatra való utaltságot” - mondta a közleményben Dr. Jay Bradner, az Amgen kutatás-fejlesztésért felelős ügyvezető alelnöke. „Büszkék vagyunk arra, hogy egy olyan terápiát biztosíthatunk a társadalom számára, amely képes jelentősen javítani az IgG4-RD-ben szenvedő betegek ellátását, és továbbra is bátorít bennünket az Uplizna szélesebb körű potenciálja más immunmediált betegségekben, köztük a neuromyelitis optica spektrumzavarban és a generalizált myasthenia gravisban.”

Ennek a CD19+ B-sejtekre irányuló célzott terápiának a jóváhagyását a MITIGATE fázis 3, randomizált, kettős vak vizsgálat eredményei alapján adták meg. A vizsgálatban az inebilizumab-cdon-nal kezelt betegeknél 87%-kal csökkent a fellángolás kockázata a placebocsoporthoz képest. Az eredményeket a New England Journal of Medicine november 14-i online számában tették közzé, és az American College of Rheumatology éves találkozóján mutatták be.

Az inebilizumab-cdon-t az FDA korábban, már 2020-ban, az Európai Gyógyszerhatóság (EMA) pedig  2022-ben engedélyezte a neuromyelitis optica spektrumzavar (NMOSD) kezelésére anti-aquaporin-4 antitest pozitív felnőtteknél. Emellett az FDA a generalizált myasthenia gravis kezelésére szolgáló ritka betegségek gyógyszerének minősítette.

Az inebilizumab-cdon kezdeti adagja 300 mg, amelyet intravénás infúzióban adnak be, majd 2 héttel később egy második 300 mg-os intravénás infúzió következik. E két kezelés után 6 havonta egyszeri 300 mg-os intravénás infúzió adására kerül sor.

Az IgG4-RD miatt kezelt betegeknél az inebilizumab-cdon leggyakoribb mellékhatásai a húgyúti fertőzések és a limfopénia voltak. Az NMOSD kezelésében a leggyakoribb mellékhatások a húgyúti fertőzések és az arthralgia voltak.

A gyógyszer ellenjavallt aktív hepatitis B-fertőzésben, aktív vagy kezeletlen látens tuberkulózisban szenvedő betegeknél, valamint inebilizumab-cdonra adott korábbi életveszélyes infúziós reakcióban szenvedő betegeknél.

„A CD19+ B-sejtek Upliznával történő célzott kezelése rendkívül hatékony megközelítésnek bizonyult az IgG4-RD patofiziológiájának terápiájában” - mondta John Stone (Harvard Medical School és Massachusetts General Hospital, Boston MA) a MITIGATE vizsgálat vezetője az Amgen sajtóközleményében. „A klinikai közösségnek most egy FDA által jóváhagyott terápiás innováció áll a betegek rendelkezésére, amely a betegség mögöttes mechanizmusait célozza meg, és az IgG4-RD-ben a fellángolások csökkentésével segít a betegség aktivitásának ellenőrzésében” - tette hozzá.

Forrás: FDA, Amgen sajtóközlemény

Inebilizumab for Treatment of IgG4-Related Disease https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2409712