Új készítmény neuromyelitis optica spektrum betegség kezelésére

Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) november 8-11-i ülésén pozitív véleményt fogalmazott meg a neuromyelitis optica spektrum betegség (NMOSD; neuromyelitis optica spectrum disorder) kezelésére szolgáló Uplizna (inebilizumab, 100 mg-os koncentrátum oldatos injekcióhoz) készítményre (kérelmező: Viela Bio). A teljes indikáció szerint az Uplizna monoterápiában javallott AQP4-IgG (anti-akvaporin 4 immunglobulin G) szeropozitív, neuromyelitis optica spektrum betegségben szenvedő felnőtt betegek kezelésére.

Az Egyesült Államokban az FDA már 2020. június 11-én engedélyezte a készítmény forgalmazását azonos márkanév alatt (a kérelmező itt is a Viela Bio volt). Korábban a gyógyszer már áttörést jelentő terápia (breakthrough therapy) és ritka betegségek gyógyszere (orphan drug) minősítést is kapott. Bár az NMOSD ritka betegségnek számít (az Egyesült Államokban nagyjából 10 ezer beteget tartanak nyilván), a betegek körülbelül 80%-ánál kimutathatók az anti-AQP4 antitestek.

A hatóanyagról (inebilizumab)

Az Uplizna hatóanyaga, az inebilizumab (ATC kód: L04AA) egy immunszuppresszáns (genetikailag módosított humanizált monoklonális antitest), mely a B-sejt specifikus CD19 felületi antigénhez kötődve a B-sejtek deplécióját idézi elő – ezek a sejtek jelenlegi ismereteink szerint központi szerepet játszanak az NMOSD patogenezisében. Az inebilizumab az antitesteket kiválasztó plazmablasztok és egyes plazmasejtek deplécióját is végzi, amelyek általában CD19-pozitívak és CD20-negatívak. A gyógyszert néhány kezdeti dózist követően fenntartó kezelésként évente két alkalommal kell adagolni.

Az N-MOmentum klinikai vizsgálatról

Az Amerikai Egyesült Államokban az FDA a forgalmazási engedélyt a multicentrikus, randomizált, kettős maszkolású, placebo-kontrollos fázis II/III N-MOmentum klinikai vizsgálat (NCT02200770) alapján adta ki. A 231 beteg bevonásával végzett vizsgálatban a betegek 89%-a maradt relapszusmentes a kezelési időszak 6 hónapja alatt, szemben a placebóval kezelt betegek 58%-ával. Ezen felül az Uplizna meglehetősen kedvező biztonságossági profilt mutatott, a leggyakrabban tapasztalt mellékhatások (10% felett) a húgyúti fertőzések (20%), a nasopharyngitis (13%), az infúzió beadásának helyén jelentkező reakciók (12%), ízületi fájdalmak (11%) és fejfájás (10%) voltak.

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által a novemberi ülésen adott pozitív vélemény a forgalmazási engedély kiadásának érdekében lefolytatott eljárás egyik legfontosabb állomása. A CHMP állásfoglalása most az Európai Bizottság elé kerül, és az intézmény dönt az uniós forgalomba hozatali engedély kiadásáról a CHMP pozitív véleményének kiadásától számított 67 napon belül. A termék alkalmazásával kapcsolatos részletes információkat az alkalmazási előirat (SmPC - Summary of Product Characteristics) tartalmazza majd, mely az Európai Unió összes hivatalos nyelvén elérhető lesz, amint az Európai Bizottság kiadja a forgalomba hozatali engedélyt. A forgalomba hozatali engedély kiadását követően az egyes uniós országok tagállami szinten döntenek majd a készítmény áráról és támogatásáról, figyelembe véve a gyógyszernek az adott ország nemzeti egészségügyi rendszerében betöltött várható szerepét, felhasználását.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 8-11 November 2021

EMA positive opinion: Uplizna

FDA Approves Uplizna (inebilizumab-cdon) for the Treatment of Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

N-MOmentum: A Clinical Research Study of Inebilizumab in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders

Inebilizumab for the treatment of neuromyelitis optica spectrum disorder (N-MOmentum): a double-blind, randomised placebo-controlled phase 2/3 trial

Disability Outcomes in the N-MOmentum Trial of Inebilizumab in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder