A mielodiszpláziás neoplasmákat klonális ineffektív diszpláziás vérképzés jellemzi, következményesen egy vagy több sejtsort érintő cytopeniával, az esetek harmadában akut mieloid leukaemiás transzformáció alakul ki. A betegség lehet kis vagy nagy rizikójú, melyet az IPSS és IPSS-R score rendszerek segítségével osztályozhatunk. Újabb ismeretek birtokában és a kezelési típusok hatékonyságának növelése érdekében szükségessé vált a korábbi WHO klasszifikáció megújítása 2022-ben. Hosszú évek után több szer is törzskönyvezést nyert, így a luspatercept, a decitabin + cedazuridin, és további szerek szerepelnek klinikai vizsgálatokban.

A myelodysplasiás szindróma (MDS) klinikai lefolyását tekintve igen heterogén betegség, melynek kezeléséhez nélkülözhetetlen a megfelelő rizikóbecslés. Az IPSS és az IPSS-R rendszerek alapján a betegek alacsony és magas kockázatú csoportokba sorolhatók, mely csoportosítás nagyban befolyásolja a további kezelést.

Az Egyesült Államok Élelmiszer és Gyógyszer Hatósága (FDA) 2020 júliusában az alábbi új készítmények forgalomba hozatalát engedélyezte.

Az ASCERTAIN fázis III vizsgálatban jó eredményeket mutatott a cedazuridin és a decitabin fix dózisú kombinációja mielodiszpláziás szindrómák és krónikus monocitás leukémia kezelésében.

Az FDA 2019. április 12-én engedélyezte az áttétes húgyhólyagrák kezelésére szolgáló Balversa (erdafitinib) készítményt.

BEVEZETÉS
Míg az AML 50 évvel ezelőtt inkurábilis betegség volt, jelenleg a 60 évnél nem idősebb betegek 35−40%-a meggyógyul, míg ugyanez a 60 évnél idősebbekben 5−15%-ra tehető. Az intenzív terápiára nem alkalmas idősebb betegek esetén csak 5−10 hónapos átlagos túlélés várható.

Az AML nagyfokú molekuláris heterogenitása, illetve annak prognosztikai szerepe már ismert, de ezen adatok csak most kezdenek jobb terápiás eredményekhez vezetni. Jelen összefoglaló a nem promyelocytás akut myeloid leukaemiák klasszifikációjának, prognosztikai faktorainak, illetve terápiájának újdonságait mutatja be.

Az epigenetikai kezelés – mindenekelőtt az 5-azacitidin és az 5-aza-2’deoxicitidin (decitabin) – ígéretes terápiás lehetőség a mielodiszpláziás szindrómában vagy korai akut mieloid leukémiában szenvedő idősebb, intenzív kezelésre nem alkalmas betegek számára.