A betegség progressziójának ütemét, várható súlyosságát képes megjósolni egy új biomarker.

Az Eiger BioPharmaceuticals bejelentette, hogy az FDA 2020 novemberében forgalmazási engedélyt adhat ki a progéria kezelésére szolgáló új készítményére (Zokinvy, lonafarnib).

Az FDA 2019. szeptember 6-án intersticiális tüdőbetegség kezelésére engedélyezte az Ofev (nintedanib) készítményt.

A szkleroderma autoimmun betegség, szinte bármelyik szervet érinthe­ti. Bár a diagnózis riasztóan hangzik, életmódjával a beteg is sokat tehet állapota és életminősége javításáért. A szkleroderma olyan idült állapot, amivel meg kell tanulni hosszan együtt élni.

Az új, hatásos terápiák megjelenésével a gyulladásos reumatológiai kórké­pek kimenetele jelentősen javult az utóbbi években. Kisebb az irreverzibilis szervkárosodás, a mozgáskorlátozottság aránya, a betegségek hosszabb távon remisszióban tarthatók. Emiatt több beteg vállalhat gyermeket, és megfelelően kontrollált betegség, gondosan megválasztott gyógyszeres kezelés mellett csökkenthető a terhességgel kapcsolatos anyai és magzati kockázat. A feladat mindenképpen multidiszciplináris, a gondozó orvos, a társszakmák képviselői és a beteg szoros együttműködése a siker záloga.

A szisztémás szklerózis változatos megjelenésű szisztémás autoimmun be­tegség, melynek kezelésében és kimenetelében alapvető a betegség időben történő felismerése, a belszervi érintettségekre utaló elváltozások szűrése és ezek kialakulása esetén a korai, gyakran immunszuppressziót igénylő terápia indítása, mely a folyamat progresszióját lassíthatja, esetleg meg is állíthatja.

A szisztémás szklerózis autoimmun betegség, mely részben a bőrt, részben a belső szerveket érinti. A betegség alapja, hogy az immunrendszer a szer­vezet saját szerveit, szöveteit idegenként ismeri fel, és immunreakciót indít velük szemben.

Betegeink vizsgálata közben pillantsunk rá kézujjaikra is. Kopogtatópárnák láttán gondolnunk kell más kötőszöveti rostok, közöttük a kollagén rostok felszaporodásával járó elváltozásokra, betegségekre is. Kötőszöveti rost­jaink, így a kollagén rost mennyiségi és minőségi termelése genetikusan programozott tulajdonságunk. A jövőben bizonyára választ fogunk kapni arra a kérdésünkre is, hogy ezen öröklött tulajdonságunkon kívül vannak-e olyan újabb tényezők, amelyek fokozzák vagy csökkentik a rostok, közöttük az „enyvadó” rostok termelését.

Az immunrendszer fő feladata a szervezetbe kerülő idegen fehérjék, antigé­nek, fertőző ágensek elleni harc, de a szervezeten belül kialakuló daganatos folyamatok elleni küzdelemben is fontos szerepe van. Az immunrendszer reagál a környezeti fizikai (hő, ultraibolya sugárzás, radioaktivitás) és kémiai ágensekre (dohányzás, környezetszennyezés, gyógyszerek) is. Ezek az ágen­sek stimulálhatják a működést (túlérzékenységi reakciók, autoimmunitás), vagy gátolhatják azt (fokozott hajlam a rákra vagy fertőzésekre). Ezekkel a jelenségekkel foglalkozik az immuntoxikológia.

A korai belszervi érintettséggel és gyors progresszióval jellemezhető dif­fúz kután szkleroderma (dcSSc) kezelésében nem áll rendelkezésre oki terápia. A jelenlegi kezelési stratégia immunszuppresszió alkalmazását jelenti. Az 50 centrumban lefolytatott ESOS nemzetközi vizsgálat nagyon korai dcSSc nagy kohorszában elemezte az immunszuppresszív szereknek a bőrpontszámokra és a túlélésre gyakorolt hatását.

Annals of the Rheumatic Diseases, 2017. február