Egyszeri kezelés a koleszterinszint csökkentésére

A University College London kutatói betegek egy kis csoportjánál egy olyan úttörő génszerkesztési terápiát alkalmaztak, amely egyetlen infúzió után képes tartósan csökkenteni a „rossz” LDL‑koleszterin szintjét. A kezelést egy klinikai vizsgálat részeként végezték el, és az első eredmények azt mutatják, hogy a módszer hosszú távon kiválthatja a mindennapos gyógyszerszedést a szív‑ és érrendszeri betegségek kockázatának mérséklésében. A korai fázisú vizsgálat eredményeit a New England Journal of Medicine közölte.

A szívinfarktus és a stroke továbbra is a vezető halálokok közé tartoznak az Egyesült Királyságban, és ezek hátterében gyakran a magas LDL‑koleszterinszint áll. Bár több mint hétmillió ember szed koleszterincsökkentő gyógyszert – például sztatinokat –, a napi tablettaszedés vagy a rendszeres injekciók hosszú távon végzett beadása sokak számára nehézséget jelent. A betegek akár fele is abbahagyja a kezelést az első évben, részben mellékhatások, részben a tartós gyógyszerszedés terhe miatt.

Az új terápia, a VERVE‑102, egyetlen infúzió formájában adható. A kezelés kikapcsolja a májban azt a gént, amely a PCSK9 nevű fehérje termeléséért felelős. Ez a fehérje normál esetben gátolja az LDL‑koleszterin lebontását, így, ha a gén működése megszűnik, a szervezet hatékonyabban képes eltávolítani a vérben keringő LDL‑t. Azok az emberek, akik veleszületetten inaktív PCSK9‑génnel élnek, egész életükben alacsony koleszterinszinttel rendelkeznek és jóval kisebb eséllyel kapnak szívrohamot – a terápia ezt a természetes védelmet igyekszik utánozni.

A fázis 1b vizsgálat célja elsősorban a kezelés biztonságosságának felmérése volt. A kutatók 35 olyan felnőttet kezeltek, akik öröklött, súlyosan emelkedett koleszterinszinttel (heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiával) éltek, vagy a szokásosnál fiatalabb életkorban diagnosztizált koszorúér‑betegségük volt. A legmagasabb dózis akár 62%-kal csökkentette az LDL‑szintet, és a hatás a 18 hónapos utánkövetés során is tartósnak bizonyult. Súlyos mellékhatást nem figyeltek meg, csupán enyhe infúziós reakciókat és átmeneti, kisfokú májenzim‑eltéréseket.

Riyaz Patel professzor, a vizsgálat egyik vezetője szerint a mostani eredmények mérföldkőnek számítanak. A technológia biztonságosnak tűnik, és olyan mértékű koleszterincsökkentést valósít meg, amely a jelenlegi gyógyszerekkel is elérhető, ám mindezt egyetlen kezeléssel. A módszer hosszú távon „egyszeri és végleges” megoldást kínálhat egy rendkívül gyakori állapotra, és alapvetően alakíthatja át a szív‑ és érrendszeri betegségek megelőzését.

A vizsgálat tovább folytatódik, és nagyobb betegcsoportokon végzett kutatások is előkészítés alatt állnak. Az eredményeket az Európai Ateroszklerózis Társaság athéni kongresszusán is bemutatták. A klinikai programot a Verve Therapeutics – az Eli Lilly tulajdonában álló vállalat – finanszírozza.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

One-time gene editing treatment lowers 'bad' cholesterol by up to 62%

In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholesterolemia

Irodalmi hivatkozás:

Scott B. Vafai et al, In Vivo Base Editing of PCSK9 with VERVE-102 for Hypercholesterolemia, New England Journal of Medicine (2026). DOI: 10.1056/nejmoa2601283