PrimeC: új készítmény ALS kezelésére
A fázis IIb PARADIGM klinikai vizsgálat biztató eredményeket hozott az amiotrófiás laterálszklerózis terápiájában.
- ALS korai diagnózisa
- Mitokondriumok rendellenessége és ALS
- Új fehérjemarker ALS és frontotemporális demencia diagnózisára
- Új gyógyszercélpont az ALS terápiájában
- Amyotrophiás laterál sclerosis kutatása
- Fontos neurológiai tanulmányok 2021-ből
- Riluzol amiotrófiás laterálszklerózis kezelésére
- Gyorsan progrediáló ALS-ben hasznos lehet a rasagilin
A PrimeC nevű, szájon át szedhető kísérleti gyógyszer biztonságosnak és jól tolerálhatónak bizonyult az amiotrófiás laterálszklerózisban (ALS) szenvedő betegek körében egy fázis IIb klinikai vizsgálatban. A Mass General Brigham Neuroscience Institute és a Barrow Neurological Institute kutatóinak vezetésével zajló PARADIGM vizsgálat eredményeit a JAMA Neurology folyóirat közölte. A kutatás feltáró jellegű megállapításai arra utalnak, hogy a készítmény képes elérni a tervezett biológiai célpontokat, és potenciális klinikai előnyöket is nyújthat.
Az ALS egy rendszerint halálos kimenetelű progresszív neurodegeneratív betegség, amelyet a motoros neuronok pusztulása és az izomgyengeség fokozatos súlyosbodása jellemez. A PrimeC két hatóanyag, a celekoxib és a ciprofloxacin kombinációja, amelyet úgy fejlesztettek ki, hogy egyszerre célozza meg a betegségben szerepet játszó neuroinflammációt, a kóros vasfelhalmozódást és a rendellenes mikroRNS-aktivitást.
A multicentrikus vizsgálatban 68 résztvevőt randomizáltak 2:1 arányban PrimeC- vagy placebo kezelésre hat hónapon keresztül, majd egy 12 hónapos, nyílt elrendezésű kiterjesztett szakasz következett, amelyben minden beteg PrimeC-t kapott. Bár a gyógyszerhez köthető mellékhatások gyakoribbak voltak a PrimeC karon (20,0% ill. 4,3%), ezek többsége enyhe vagy közepes súlyosságú és átmeneti jellegű volt.
Noha a vizsgálat nem volt alkalmas a hatékonyság egyértelmű megítélésére, a PrimeC-t szedő betegek funkcionális állapota kedvezőbben alakult, különösen a beszéd és a nyelési képesség tekintetében, amit az ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R) pontszámai tükröztek. Hat hónap után a PrimeC-csoport átlagosan 2,23 ponttal magasabb értéket ért el, mint a placebót kapó betegek. Tizennyolc hónap elteltével az eredetileg a PrimeC karra randomizált résztvevők átlagosan 7,92 ponttal teljesítettek jobban. A korai és folyamatos kezelés emellett 64%-kal csökkentette az ALS-hez köthető szövődmények – például kórházi felvétel, légzési elégtelenség vagy halálozás – kockázatát.
A feltáró biomarker-vizsgálatok azt mutatták, hogy a PrimeC-vel kezelt betegek körében alacsonyabb volt a ferritin szintje, amely kulcsszerepet játszik a vas raktározásában. A kezelés továbbá csökkentette bizonyos ALS-sel összefüggésbe hozott mikroRNS-molekulák szintjét is. A könnyű láncú neurofilamentumok vérből kimutatható szintjében ugyanakkor nem mutatkozott különbség a két csoport között.
A kutatók szerint az eredmények megalapozzák egy nagyobb betegszámú fázis III klinikai vizsgálat elindítását, amely már a PrimeC hatásosságát és biztonságosságát elemzi.
Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:
Experimental oral therapy PrimeC shows safety and signals of clinical benefit in ALS
Safety and Efficacy of PrimeC in Amyotrophic Lateral Sclerosis
Irodalmi hivatkozás:
Safety and Efficacy of PrimeC in Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results from the PARADIGM Phase 2b, JAMA Neurology (2026). DOI: 10.1001/jamaneurol.2026.0230
