Antitest-terápia neuroblasztómában

A BEACON fázis II. klinikai vizsgálat során azt kutatták, hogy a kemoterápiára nem reagáló, magas kockázatú neuroblasztómában szenvedő gyermekeken segít-e a kezeléshez adott antitest-terápia.  A nemzetközi kutatócsoportnak a Journal of Clinical Oncolog-ban december 12-én eredményei a dinutuximab-béta (dB) monoklonális antitest alkalmazása a hagyományos kezelés mellett hat ciklus után a daganatok zsugorodásához vezetett.

Azoknál a betegeknél, akik a dB-t a kemoterápia kiegészítéseként kapták, szignifikánsan javult az objektív válaszarány: a hagyományos kezelés mellett ez az arány 18,2% volt, míg a dB hozzáadásával 30,2%-ra emelkedett. A progressziómentes időszak átlagos hossza 11 hónap volt, a teljes túlélés pedig közel 26 hónap, szemben a kontrollcsoportban mért 4 hónapos progressziómentes időszakkal és 17 hónapos teljes túlélési idővel.

A kutatók szerint ezek az eredmények biztatóak, és hozzájárulhatnak a neuroblasztómás gyermekek számára hatékonyabb kezelési lehetőségek kidolgozásához. A neuroblasztóma elsősorban ötéves kor alatti gyermekeket érint, és az Egyesült Királyságban évente mintegy száz, 0–14 éves kor közötti gyermeket diagnosztizálnak ezzel a betegséggel. A daganat éretlen idegsejtekből indul ki, leggyakrabban a hasüregben, és kis csomók formájában jelenik meg, amelyek tapintható duzzanatként érzékelhetők. Az esetek mintegy felében a betegség áttétet képez, és a csontokra, a bőrre vagy a májra terjed át.

A BEACON vizsgálatba 65 beteget vontak be, átlagosan négyéves életkorral. Közülük 28 gyermeknél refrakter neuroblasztóma állt fenn, vagyis nem reagáltak az első vonalbeli kezelésre, míg 37 gyermeknél relapszus, azaz a betegség kiújulása következett be. A vizsgálat során nemcsak az objektív válaszarányt és a túlélési időt mérték, hanem a kezelések neurotoxicitását is. A dB-t kapó betegek körében körülbelül egyharmadnál jelentkeztek enyhébb mellékhatások, például álmosság, míg a kontrollcsoportban ez az arány 9% volt. Súlyosabb, 3. fokozatú mellékhatások ritkán fordultak elő: a dB-csoportban ezek aránya 2,3%, míg a kontrollcsoportban 4,5% volt.

Korábbi, a BEACON konzorcium által közölt eredmények szerint a bevacizumab daganatellenes hatóanyag kemoterápiával kombinálva szintén a daganatok zsugorodását eredményezte, és ezek az adatok már hatással voltak a brit gyermekonkológiai gyakorlatra is. A BEACON-2 vizsgálat jelenleg annak feltárására irányul, hogy a bevacizumab és a dinutuximab-béta kombinációja milyen előnyöket nyújthat a kemo-immunterápia részeként.  

Az eddigi tapasztalatok alapján a dinutuximab-béta hozzáadása a hagyományos kezeléshez ígéretes lehetőség a refrakter vagy kiújult neuroblasztómában szenvedő gyermekek számára, és új távlatokat nyithat a betegség kezelésében. 

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Dinutuximab beta plus chemotherapy shrinks neuroblastoma tumors in children

Dinutuximab Beta Added to Temozolomide-Based Chemotherapy for Children With Relapsed and Refractory Neuroblastoma: Results of the ITCC-SIOPEN BEACON Immuno Phase II Trial

Irodalmi hivatkozás:

Gray, J. C., et al. (2025). Dinutuximab Beta Added to Temozolomide-Based Chemotherapy for Children With Relapsed and Refractory Neuroblastoma: Results of the ITCC-SIOPEN BEACON Immuno Phase II Trial. Journal of Clinical Oncology. doi: 10.1200/jco-25-01868. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO-25-01868