Ocrelizumab PPSM-ben

A Queen Mary University of London vezetésével végzett nagy elemszámú, multicentrikus, fázis III. klinikai vizsgálat kimutatta, hogy az ocrelizumab – egy, a sclerosis multiplex (SM) bizonyos formáiban már alkalmazott monoklonális antitest – jelentősen lassítja a rokkantság, funkcióvesztés progresszióját primer progresszív sclerosis multiplexben (PPSM) szenvedő betegeknél. A kedvező hatás nemcsak a fiatalabb, hanem az idősebb, előrehaladott állapotú, már kerekesszéket használó betegek körében is megfigyelhető volt.

Az ORATORIO-HAND vizsgálatba 22 országból több mint ezer beteget vontak be, így mindezidáig ez a legnagyobb placebo-kontrollált klinikai kutatás, amelyet eddig PPSM-ben szenvedő betegpopuláción végeztek. Az eredményeket a The Lancet folyóirat közölte, és összességében azt mutatták, hogy az ocrelizumab több rokkantságot mérő mutatóban is szignifikánsan lassította a betegség progresszióját. A gyógyszerrel kezelt betegek körében 30 százalékkal csökkent a rokkantság súlyosbodásának kockázata a placebót kapó csoporthoz képest.

A kezelés 12 hét alatt 41 százalékkal mérsékelte a kéz- és felső végtagi funkciók romlását, és 52 százalékkal csökkentette annak esélyét, hogy a vizsgálat kezdetén még nem kerekesszékhez kötött betegek idővel elveszítsék járóképességüket. A kutatók azt is megfigyelték, hogy az ocrelizumab hatása még kifejezettebb volt azoknál, akiknél a kezdeti MRI gyulladásos aktivitást jelzett: ebben a csoportban 55 százalékkal csökkent a rokkantság progressziójának kockázata.

A PPMS a sclerosis multiplex azon formája, amelyben a rokkantság fokozatosan, relapszusok nélkül súlyosbodik, és a betegek mintegy 10-15 százalékát érinti. A relapszáló formákkal ellentétben a PPSM terápiás lehetőségei korlátozottak, és régóta vita tárgyát képezi, hogy az előrehaladott állapotú betegek profitálhatnak‑e érdemben a kezelésből. Az ORATORIO-HAND klinikai vizsgálatot kifejezetten arra tervezték, hogy választ adjon erre a dilemmára. A korábbi nagy betegszámú klinikai vizsgálatok gyakran kizárták az 55 év feletti vagy súlyos rokkantsággal élő betegeket, ezzel szemben ebben a kutatásban 65 éves korig vontak be résztvevőket, köztük sok, már jelentős mobilitási korlátozottsággal élő pácienst. A kutatók a járóképesség mellett kiemelten vizsgálták a felső végtagi funkciókat is, a 9-Hole Peg Test segítségével, amely a kéz és kar finommotoros teljesítményét méri. Ennek különös jelentősége van, mivel a kézfunkció megőrzése alapvető szerepet játszik az önállóság, a kommunikáció és az életminőség fenntartásában az előrehaladott PPSM-ben élők számára.

Egy, a Queen Mary kutatócsoportja által végzett külön felmérésben a romló állapotú SM-betegek maguk is a kéz- és felső végtagi funkciók megőrzését jelölték meg legfontosabb prioritásként, megelőzve az alsó végtagi funkciókat. Indoklásukban az önellátás, a személyes higiéné és a mindennapi tevékenységek elvégzésének képessége szerepelt.

A kutatók szerint eredményeik arra utalnak, hogy az ocrelizumab a jelenleginél szélesebb betegkör számára is előnyös lehet, ami várhatóan változásokat hoz a terápiás gyakorlatban, és hatással lesz a jövőbeli progresszív SM-vizsgálatok tervezésére is. Gavin Giovannoni neurológus professzor hangsúlyozta, hogy a vizsgálat eredményei bizonyítják: a kezelés az előrehaladottabb állapotú betegek számára is jól kimutatható előnyöket nyújthat, különösen a kéz- és karfunkciók megőrzésében, amelyek az önállóság és a mindennapi életvitel szempontjából kulcsfontosságúak. Mint fogalmazott, a kutatás arra ösztönöz, hogy újragondoljuk, mit tekintünk sikeres kezelésnek az előrehaladott SM esetében, és ne feltételezzük automatikusan, hogy bizonyos betegcsoportok már nem profitálhatnak a terápiából.

Mivel az ocrelizumab jelenleg az aktív relapszáló SM és a korai PPSM kezelésére engedélyezett, az új eredmények lehetővé tehetik, hogy a gyógyszerhez több olyan primer progresszív SM-ben szenvedő beteg is hozzáférjen, akik számára eddig nem állt rendelkezésre hatékony terápiás lehetőség. A következő lépés annak biztosítása, hogy ezek az eredmények mielőbb beépüljenek a klinikai gyakorlatba.

Írásunk az alábbi közlemények alapján készült:

Ocrelizumab cuts disability progression in primary progressive MS trial

Irodalmi hivatkozás:

Efficacy and safety of ocrelizumab in primary progressive multiple sclerosis, including older patients and those with more advanced disease (ORATORIO-HAND): a multicentre, double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 3b study, The Lancet (2026).