2020. június 25-én a luszpaterceptet törzskönyvezték azon transzfúzió dependens felnőtt betegeknél, akiknél az anaemia hátterében alacsony kockázatú gyűrűs seideroblastokkal járó myelodysplasiás szindróma, ill. béta-thalassemia áll. A közlemény célja a luszpatercept törzskönyvezésének hátterét adó tudományos eredmények áttekintése.

A gyűrűs seideroblastokkal járó myelodysplasiás szindróma (MDS-RS)általában kedvező túléléssel jár.Az akut myeloid leukémiába való transzformáció kockázata is alacsony, azonban a betegség okozta anaemia kezelése nem megoldott.

A myelodysplasiás szindróma (MDS) egy ineffektív hematopoesissel, cytopeniával és az akut myeloid leukaemia fokozott kockázatával járó kórkép. A betegség igen változatos klinikai lefolyása különböző rizikócsoportok meghatározását tette szükségessé. Az IPSS, illetve a módosított IPSS-R beosztás alapján alacsony, intermedier és magas kockázati csoportokat különíthetünk el. Az alacsony és intermedier csoportokat együttesen alacsony kockázatú MDS-ként definiálhatjuk.

A myelodysplasiás szindróma (MDS) klinikai lefolyását tekintve igen heterogén betegség, melynek kezeléséhez nélkülözhetetlen a megfelelő rizikóbecslés. Az IPSS és az IPSS-R rendszerek alapján a betegek alacsony és magas kockázatú csoportokba sorolhatók, mely csoportosítás nagyban befolyásolja a további kezelést.

A per os daprodustat a szokásos eritropoézis-stimuláló gyógyszerekhez mérhető hatásossággal és biztonságosan javítja a krónikus vesebetegségben szenvedők anémiáját.

Az EMA emberi felhasználásra szánt gyógyszerekkel foglalkozó bizottsága (CHMP) pozitívan véleményezte a progresszív familiáris intrahepatikus kolesztázis (PFIC) kezelésére szolgáló Bylvay (odevixibat) készítményt.

A vashiány a szívelégtelenségben szenvedő betegek közel 50%-ánál figyel­hető meg, az anaemia leggyakoribb oka, az anaemiától függetlenül rontja a betegek terhelési kapacitását, életminőségét és életkilátásait. A vas(III)- karboximaltóz hatékony, biztonságos, új terápiás lehetőség a vashiányos, krónikus szisztolés szívelégtelenségben szenvedő betegek kezelésére. A mindennapi gyakorlatban a vashiány (a ferritin és a transzferrinszaturáció) rutinszerű mérése, szükség esetén korrigálása nagymértékben hozzájárul­hat az optimális gyógyszeres kezelés ellenére panaszos betegek panaszai­nak csökkentéséhez, életminőségük, terhelhetőségük javításához.

A cikk bemutatja a csökkent ejekciós frakcióval járó szívelégtelenség (HFrEF) standard terápiájára vonatkozó adatokat a krónikus vesebetegség különböző stádiumaiban levő betegek esetében, majd az újabb kezelési lehetőségeket veszi szemügyre. Csak a HFrEF kórjóslatának javítása cél­jából alkalmazott készítményekre koncentrál. A tünetek kontrollálására alkalmazott kiegészítő szereket – főleg a kacs- és a tiazidszerű vízhajtókat, valamint a digitalis-készítményeket – nem tárgyalja.

A daganatos betegek életminőségét leginkább rontó vérszegénység szer­teágazó okokkal magyarázható, köztük a kemoterápia fontos negatív etiológiai tényező. 

A Geron Corporation imetelstat nevű hatóanyaga biztató eredményeket ért el relabáló/refrakter mielofibrózis kezelésében.