Általános védelmet nyújthat a kis interferáló RNS-eken alapuló csecsemőknél és legyengült immunrendszerű személyeknél is alkalmazható oltóanyag.

A génterápia folyamatosan fejlődő speciális kezelési eljárás. Módszere a be­tegségért felelős hiányzó gén pótlása, a genetikai információ átíródását gátló tényezők kiiktatása, a kórosan működő gén kiütése, és különféle gén­szerkesztési eljárások. A közlemény a neurodegeneratív és neuromuscularis betegségek génterápiás lehetőségeit ismerteti.

A fejlett országok morbiditási és mortalitási adatainak vezető betegségcso­portját változatlanul az ateroszklerotikus hátterű megbetegedések alkot­ják. Kiterjedt és intenzív kutatások fokozatosan feltárták az atherosclerosis legfontosabb rizikótényezőit és azok befolyásolási lehetőségeit. Az elmúlt három évtizedben a hypercholesterinaemia kezelésében elsődleges szerepet játszó sztatinok, illetve sztatin + ezetimib kombinált terápia alkalmazása le­hetővé tette az atherosclerosis progressziójának megállítását, kedvező eset­ben akár a plakk-képződés regresszióját is. A szűk mellékhatásspektrummal rendelkező és igen hosszú, akár egyszeri adag 180 napig tartó, 50%-os LDL-koleszterin-csökkenést eredményező inclisiran klinikai alkalmazása egy új korszak kezdetét jelenti az atherosclerosis elleni küzdelemben.

Fázis Ib/II klinikai vizsgálati eredmények szerint a kavrotolimod vizsgálati hatóanyag teljes választ mutatott metasztatikus Merkel-sejtes karcinómában

Az utóbbi években számos klinikai vizsgálat zárult annak hangsúlyozásával, hogy a gyógyszerfejlesztések felgyorsításához mennyire fontos a megfelelő betegkiválasztás. A vemurafenib például – egy kis molekulatömegű vegyület, mely a szerin-treonin kináz B RAF mutáns formáját (V600E) blokkolja, mely a melanomák akár 50%-ában is jelen lehet – jelentős klinikai hatásosságot mutatott olyan melanomák esetében, melyek ilyen mutációkat tartalmaznak.