A Fierce Pharma minden évben összeállítja a legnagyobb árbevételű gyógyszeripari vállalatok listáját. A mostani sorrend a 2022-es teljes év forgalmi adatain alapul, amelyben 2021-hez hasonlóan a COVID-19 járvány komoly szerepet játszott.

A szerzők öt olyan lehetséges beavatkozási módot azonosítottak, amelyek révén az EMA elősegítheti, hogy a gyógyszerek elérhetőbbé/megfizethetőbbé váljanak a betegek számára – legalábbis az Európai Unióban.  

A noninferior vizsgálatokat a mai napig sokféleképpen értelmezik a klini­kusok. Riechelmann talán leginkább elfogadható megfogalmazása szerint „a noninferior klinikai vizsgálat célja, hogy megmutassa: a kísérleti terápiának előnyei vannak a standard kezeléshez képest, esetleges elfogadható mértékű hatásosságveszteség mellett.” A kérdés az: miként definiálhatjuk, garantálhatjuk a terápiás hatásosság összemérhetőségét, közben megmu­tatva a standard és az experimentális terápia különbségeit.

A reumatoid artritisz terápiájában a biológiai kezelés forradalmi változásokat hozott az elmúlt 15 évben. A jelenleg hazánkban hozzáférhető 9 gyógyszer 4 különböző támadáspontra hat. A legelső célfehérje – a tumornekrózis faktor alfa (TNF-alfa) – gátlására több készítmény érhető el. Ezek monoklonális an­titestek (mAb-ok), illetve egy fúziós protein (Cept). A TNF-gátlók szabadalmi védettsége hamarosan lejár, ezért napirenden van a követő szerek piaci be­vezetése. Az ezzel kapcsolatos kérdések megvitatására szakértői kerekasztalt szerveztek Berlinben 2012 áprilisában. A referált cikk az itt elhangzott leglé­nyegesebb információkat foglalja össze.

A jövőben a biológiai készítmények és követő készítményeik gyógyszerpiaca növekedni fog. A biohasonló termékek mellett újabban egyre nagyobb fi­gyelmet kapnak a biobetterek (javított hatású [módosított] biológiai készít­mények), amelyek előnyösebb innovációs lehetőséget kínálnak a teljesen új molekulákhoz képest. Jelenleg kb. 400 biohasonló és 360 biológiai készítmény áll fejlesztés alatt, jó piacra kerülési esélyekkel, mivel számos szaba­dalom jár le a következő években. A készítmények számának növekedése előnyös lehet nemcsak a finanszírozónak, hanem az originátornak is.

A biológiai terápia áttörést jelentett az artritiszek kezelésében, de a növekvő betegszám és költség feltétlenül indokolja más, alternatív stratégiák, köztük a biohasonló termékek bevezetését. A biohasonló molekula a referenciakészítményével azonos hatékonyság és biztonságosság igazolása után, az orvos által indikált helyettesíthetőség elveinek megfelelően alkalmazható az ugyanolyan originális molekula helyett. A gyógyszercsoporton belüli automatikus patikai helyettesíthetőség szakmailag nem támogatható. A cikkben tárgyaljuk az indikációextrapoláció és az immunogenitás kérdéseit is.

A gyógyszerek közfinanszírozására fordítható keretek szűkülése igazolja a biohasonló terápiák létjogosultságát. Elterjedésüknek gátat szab a terápiaváltás során esetleg fellépő immunogenicitási reakciótól, a terápiás hatás csökkenésétől való félelem, bár ezek incidenciájáról ma még kevés a jó minőségű tudományos bizonyíték. De novo betegek esetében a biosimilar készítmények segítségével javíthatjuk a betegek hozzáférését, illetve azonos kezelt betegszám esetén csökkenthetjük a terápiás költségeket. Az innovatív készítmények volumenkorlátai miatt ennek hazánkban a beteghozzáférés szempontjából kiemelt jelentősége van.

A biohasonló készítmények jogi és módszertani szabályozása az Európai Unióban lehetővé tette, hogy a forgalomba hozatal feltételei ismertek, tervezhetők legyenek a biohasonló készítményeket gyártó cégek számára. Ez a szabályozás Európában jól követhető, ami nemcsak az iparág fejlődését, de hosszú távon a társadalombiztosítási kiadások csökkenésével a betegek érdekeit is szolgálja. Ez a tanulmány igyekszik eligazítást nyújtani a forgalomba hozatali engedélyezés bonyolult rendszerének megértéséhez.

A biológiai gyógyszerek 30 éve kerültek be a terápiás arzenálba, az első biohasonló gyógyszert 2006-ban törzskönyvezték az Európai Unióban. Azóta a biotechnológiai-gyógyszeripari vállalatok komoly gyártási tapasztalatokat szereztek, és a törzskönyvezési hatóságok kialakították a biológiai gyógysze­rek összehasonlíthatóságának alapelveit. 

Az eredeti gyógyszerek hatóanyagát alkalmazó ún. követő gyógyszerek két csoportját: a „generikus” és a „biohasonló” készítményeket különböztetik meg. A makromolekuláris hatóanyagokat tartalmazó eredeti biológiai és a követő, ún. biohasonló gyógyszerek esetében a hatóanyagok azonossága a mai fizikai kémiai módszerekkel nem igazolható, csak jelentős hasonlóságuk bizonyítható. Farmakodinámiás hatásaik hasonlóságának mértékét összehasonlító vizsgálatokban kell megállapítani. A generikus gyógyszerek bizonyos kivételekkel szabadon, gyógyszertári szinten cserélhetők. A biológiai gyógyszerek hatóanyagai ellen ellenanyagok termelődhetnek a szervezetben, az eredeti és a követő készítmények immunogenitása eltérő lehet, ezért egy biológiai készítménnyel elkezdett kezelést mai tudásunk szerint csak klinikai indokok alapján, orvos felügyelete mellett szabad másik, hasonló biológiai készítményre átállítani.