EMA javaslatok a gyógyszerárak csökkentésére

Az Európai Gyógyszerügynökséggel kapcsolatban gyakran fogalmazódik meg, hogy magas szintű követelményeket és rugalmatlan szabályokat ír elő, melynek egyik következménye a gyógyszerészeti kutatás-fejlesztés megdrágulása, végső soron pedig a gyógyszerek árának emelkedése lesz. Valóban felelősek a szabályozó hatóságok a gyógyszerárak emelkedéséért? Ezt a kérdést vizsgálták nemrég megjelent cikkükben tekintélyes szakemberek, köztük az EMA igazgatója és helyettese, a Holland Gyógyszerértékelési Tanács elnöke, és a Német Gyógyszerügyi és Orvosiműszer Hatóság elnöke.

A szerzők szerint arra a kérdésre, hogy felelősek-e a hatóságok a magas gyógyszerárakért, a válasz egyszerre igen és nem. A szabályozó hatóságok létrejötte előtt a boltokban, utcasarkokon, piacokon rengeteg „csodagyógyszert” árultak, sokszor drágán, sokszor néhány garasért. Nem is igazán az árral volt ekkor a probléma, hanem főleg a termékek minőségével, biztonságosságával. Tulajdonképpen a hatásosság és a biztonságos alkalmazhatóság igénye hívta létre a ma is létező hatóságokat, melyek működésük során a kedvező előny-kockázat profil biztosítása érdekében kifinomult tanúsítási sztenderdeket fogalmaztak meg. Előírták, meghatározták a klinikai vizsgálatok létrehozásának, elvégzésének és kiértékelésének szabályait, az alkalmazható vizsgálati elrendezéseket és az elfogadható vizsgálati végpontokat. Ezek az intézkedések kétségtelenül megdrágították a gyógyszerészeti kutatás-fejlesztést, ugyanakkor, ha nem is teljesen, de jelentős mértékben sikerült kiszűrni a bizonytalan eredetű és kétes minőségű termékeket.

Mindazonáltal a szabályozó hatóság engedélyező pecsétje teszi lehetővé a gyógyszerfejlesztők számára azt is, hogy magas árat állapítsanak meg termékeikért. Hiteles bizonyítékok hiányában miért is fizetne valaki többet egy gyógyszerért, mint mondjuk egy táplálék-kiegészítőért? Az engedélyezési-tanúsítási eljárás az egyik ösztönzője annak, hogy a gyógyszergyártók igen költséges klinikai vizsgálatokat végezzenek. Ha ezt az elemet kivennénk a rendszerből, a jelenlegi gyógyszeripari üzleti modell kártyavárként omlana össze. A hatósági követelményrendszer gyengítése, a követelmények színvonalának csökkentése sem a betegek, sem a gyógyszeripari kutatás-fejlesztésbe beruházó vállalatok szempontjából nem lenne bölcs döntés. A magas szintű követelmények és a szigorú szabályozás tehát pozitív hatással van egyrészt a közegészségre, másrészt a gazdasági értékteremtésre.

Naivitás lenne ugyanakkor azt állítani, hogy a magas K+F költség lenne az egyedüli, vagy akár a legfontosabb tényező az árszínvonal meghatározása során; ezért nem állítható az sem, hogy ha a K+F költségek csökkennének, akkor visszaesnének a gyógyszerárak is. Még gyógyszercégeket vezető igazgatók is elismerik, hogy ez biztosan nem történne meg, sőt, meglátásuk szerint a vállalatok most is pontosan annyiért kínálják gyógyszereiket, amennyit a piac még elbír.

A fentiekben említettek miatt tehát a szabályozó hatóságok nem engedhetik meg maguknak, hogy a gyógyszerek hozzáférhetőségének javítása érdekében engedjenek az előírások, követelmények színvonalából, ugyanakkor nem feledkezhetnek meg az újonnan engedélyezett gyógyszerek egyre magasabb ára miatti elégedetlenségről sem. Mit tehet az EMA annak érdekében, hogy a gyógyszerek ára megfizethető maradjon?

A szerzők öt olyan lehetséges beavatkozási módot azonosítottak, melyekkel – legalábbis az Európai Unióban (az Egyesült Államokban a törvényi szabályozásba jelentkező különbségek miatt más a helyzet) – a fenti cél elérése elősegíthető:

1. Generikumok és biohasonló (bioszimiler) készítmények gyors engedélyezése

Ha ezeket a készítményeket a lehető leggyorsabban piacra lehet dobni a szabadalom vagy kizárólagossági időszak lejártát követően, a szabályozók elősegíthetik a versenyhelyzet kiéleződését, ami lefelé hajtja az árakat.

2. Analógok („me-too” gyógyszerek) piacra jutásának meggyorsítása

Egyes fogyasztói szervezetek ugyan kritizálják a piacon található analógok nagy arányát, mondván, ezek a termékek a meglévő készítményekhez képest semmiféle vagy csak minimális hozzáadott értéket nyújtanak. Ám a hozzáadott értéket igen nehéz pontosan meghatározni, mert például hozzáadott érték lehet az is, ha az analógok megjelenésének hatására lefelé mozdulnak el az árak. Ezen felül az analógok terápiásan egyenértékűnek elfogadott hatóanyaguk mellett bizonyos esetekben rendelkezhetnek jobb terápiás mutatókkal, vagy kedvezőbb mellékhatás-profillal is.

3. Finanszírozók számára értéket mérő klinikai vizsgálatok elősegítése

A finanszírozóknak adatokra van szükségük ahhoz, hogy eldönthessék, milyen mértékű támogatásban részesítsék az adott készítményt. A finanszírozók számára tanácsokat nyújtó HTA (Health Technology Assessment – Egészségügyi Technológiaértékelési) testületek szerint a forgalmazási engedélyhez szükséges klinikai vizsgálatokból az ilyen adatok gyakran hiányoznak. A finanszírozóknak életminőségre vonatkozó vagy az egészségügyi források felhasználására vonatkozó adatokra lenne szüksége. Az EMA és egyes EU-tagállamok olyan „parallel scientific advice” (párhuzamos tudományos tanácsadás) üléseket tartanak, melyeken a HTA-k és a gyógyszerfejlesztők együttes részvételével dolgozzák ki a finanszírozók számára is haszonnal alkalmazható premarketing klinikai vizsgálati elrendezéseket. Eddig nagyjából 70 ilyen találkozóra került sor, és a tapasztalatok igen kedvezőek.

4. A finanszírozók számára fontos egyéb adatok begyűjtésének elősegítése

Az előző pontban leírtakhoz hasonló módon itt is olyan kísérleti elrendezéseket és mérőszámokat kell alkalmazni, amelyek a finanszírozóknak hasznos információkat tartalmaznak, csak itt az engedélyezést követő, piacra jutás utáni (posztmarketing) vizsgálatokat kell a finanszírozók számára hasznosabbá, informatívabbá tenni.

5. A gyógyszerügyi kutatás-fejlesztés hatékonyságnövelésének támogatása

Az EMA ösztönözhetné, támogathatná jobb gyógyszerfejlesztési modellek, megközelítések alkalmazását, kifejlesztését. Ilyen jobb modell lehet például az „adaptive pathways” (adaptív útvonalak) modell, melynek kísérleti kipróbálása 2014-ben kezdődött, és jelenleg is az EMA vizsgálata alatt áll (végső jelentés a projektről még az idei évben várható).

A cikk írói megjegyzik, szilárdan hisznek abban, hogy a minőség, biztonságosság és hatásosság kérdését külön kell kezelni az árképzési és ártámogatási döntésektől. A szabályozók önmagukban nem képesek megoldani a magas gyógyszerárak jelentette gondokat. Ugyanakkor nem is helyeselhetik az olyan gyógyszerárak kialakítását, melyek már a piacra dobást követő első pár hónapban visszahozzák a gyártó-fejlesztő cég K+F költséget, ám elérhetetlenek maradnak sok rászoruló beteg számára.