Az Európai Gyógyszerügynökség emberi felhasználásra szánt gyógyszereinek bizottsága (CHMP) 2019 június 22-25-i ülésén az alábbi készítményeket véleményezte.

BEVEZETÉS
A plazmasejtek malignus betegsége, a myeloma multiplex a második leggyakoribb hematológiai malignitás az egyesült államokban, évente átlagosan 30 000 új esettel. Az immunmodulációs szerek felfedezése előtt, a 21. század elején a myeloma medián túlélése 2-3 év volt. Ezen új gyógyszerek kombinációjával és folyamatos kezeléssel a medián túlélés ma már több mint 5 év. A myeloma egy idő után elkerülhetetlenül refrakterré, illetve a terápiára rezisztenssé válik, a relapszus után pedig drámaian csökken a túlélés. Lenalidomiddal és bortezomibbal való kezelés utáni relapszust követő túlélés egy retrospektiv vizsgálat szerint átlagosan mindössze 9 hónap. Emiatt nagy szükség van új hatásmechanizmusú gyógyszerekre a myeloma kezelésében. A b sejtes lymphomák kezelésében immár 2 évtizede használunk CD20-ellenes monoklonáis antitestet, a rituximabot. sokáig kísérleteztek myeloma-ellenes monoklonális antitestek fejlesztésével, míg 2015-ben 2 monoklonális antitestet, az elotuzumabot és a daratumumabot elfogadták relabált vagy refrakter myeloma kezelésére. Mindkét antitest célpontja olyan fehérje, melyet fokozottan expresszálnak a myelomás sejtek, míg más sejtre nem jellemző az expressziójuk. Mellékhatásprofil tekintetében mindkét szernél gyakoriak az allergiás infúziós reakciók, továbbá módosíthatják a szérum elektroforézis eredményeit. Monoklonális antitesttel kezelt myeloma esetében is előfordul relapszus, ezért a kutatás továbbra is zajlik az alternatív immunmodulációs terápiák terén.

Bevezetés
Jelenleg hat különböző hatásmechanizmussal bíró gyógyszercsoport áll rendelkezésre a myeloma multiplex (MM) kezelésére: alkilálószerek, szteroidok, immunmodulánsok (IMiD-ek), proteaszómagátlók (PI-k), hisztondeacetiláz-gátlók (DACI-k) és monoklonális antitestek (mAb-k). Az elmúlt 5 évben számos új gyógyszert törzskönyveztek, mint pl. a pomalidomidot (3. generációs IMiD), a karfilzomibot, az ixazomibot (2. generációs PI-k), a panobinostatot (DACI) és két monoklonális antitestet, az elotuzumabot és a daratumumabot. Az új gyógyszerek megváltoztatták a myeloma multiplex kezelési stratégiáját, ami az átlagos túlélés jelentős javulását eredményezte, mely manapság 6–10 évre tehető. A közlemény öt esetismertetésen keresztül mutatja be a myeloma kezelési lehetőségeit első vonalban és relapszus esetén. Az egyes esetek főbb jellemzőit az 1. táblázat foglalja össze.

Bevezetés
A myeloma multiplex kezelési lehetőségei jelentősen bővültek az elmúlt évtizedekben. Az újonnan felfedezett molekuláris célpontok megismerése hatékony myeloma-ellenes monoklonális antitest (mAb) kezelések elfogadásához vezetett.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) a második leggyakoribb hematológiai malignitás, ami legtöbbször számos tünettel, csontfájdalommal, patológiás csonttöréssel, fáradtsággal, infekciókkal jár. Az elmúlt évek során, a proteaszóma-inhibitorok (PI), az immunmoduláns készítmények (IMiDek) és a monoklonális antitestek (MoAt) bevezetésével az MM akut betegségből krónikus, relapszusokkal és remissziókkal tarkított betegséggé vált, amivel a betegek jelentős része évekig él. A hosszú távú kezelés térnyerésével a betegek életminősége is előtérbe került, ami miatt szükséges, hogy a kezelőorvos ismerje és megfelelően kezelje az új gyógyszerek mellékhatásait. A szerzők az alábbiakban öt myelomás beteg ismertetésén keresztül mutatják be a nem kemoterápia alapú myelomaellenes kezelés leggyakoribb és legsúlyosabb mellékhatásait és azok kezelését.

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex (MM ) első vonalbeli kezelésének alapját az immunmoduláns készítmények (IMiD-ek), a proteaszóma-inhibitorok (PI-k), a glükokortikoszteroidok és az alkilezőszerek kombinációja képezi, ami az autológ átültetések egyre növekvő számával együtt jelentősen megnövelte a myelomás betegek túlélését. A betegek többsége ugyanakkor végül relabál, és az így megjelenő heterogén szubklónok kezelése más támadáspontú, új hatóanyagok bevonását igényli. Az utóbbi időben négy új myeloma ellenes készítményt törzskönyveztek az Egyesült Államokban: a daratumumabot, az elotuzumabot, az ixazomibot és a panobinostatot, míg a carfilzomib törzskönyvezése annyiban módosult, hogy magasabb dózisban és korábbi vonalban is alkalmazható.

BEVEZETÉS
A relabáló vagy refrakter myeloma multiplex kezelésének alapját jelenleg olyan kombinációs kezelések képezik, melyek általában immunmoduláns készítményeket (IMiD), illetve proteoszóma-gátlót (PI) tartalmaznak szteroiddal kiegészítve. A bővülő terápiás lehetőségek ellenére a myelomás betegek 5 éves túlélési aránya 50% alatt marad. A relabáló betegek nagy része rezisztenssé válik az elérhető kezelésekre, emiatt kiemelt jelentőségűek az új terápiás lehetőségek.

Az Európai Gyógyszerügynökség 2016-ban 81 új gyógyszert terjesztett fel az Európai Tanácshoz a forgalomba hozatali engedély kiadásának érdekében. 

BEVEZETÉS
A myeloma multiplex kezelésében a pro teaszóma-inhibitorok, illetve az imid tartalmú kezelések jelentős javulást eredményeztek az elérhető progressziómentes és összesített túlélésben.

Egy korábban már bemutatott készítmény példáján mutatjuk be, hogy az  Egyesült Államokban az FDA-nál  hogyan folyik  a közegészségügyi szempontból jelentős gyógyszerek engedélyezésének meggyorsítása, támogatása.