Az EMA 2016-ban pozitívan véleményezett gyógyszerei

EMA: a 2016-ban forgalmazási engedély kiadására ajánlott új hatóanyagú gyógyszerek

Onkológia

Alecensa

alektinib

Korábban krizotinib-kezelésben részesült, anaplasztikus limfóma kináz (ALK) pozitív, előrehaladott nem kissejtes tüdőrákban (NSCLC) szenvedő felnőtt betegek monoterápiában történő kezelésére.

Darzalex

daratumumab

Felnőtteknél a mielóma multiplex (csontvelőrák) kezelésére önmagában alkalmazott rákgyógyszer. A betegségnek a rákgyógyszerekkel (többek közt a proteaszóma-gátlók néven ismert gyógyszerekkel) és immunmoduláló szerekkel (amelyek az immunrendszerre hatnak) történő kezelése utáni kiújulásakor alkalmazzák, vagy amikor a betegség ezekre a gyógyszerekre nem reagál.

Empliciti

elotuzumab

Lenalidomiddal és dexametazonnal kombinációban a myeloma multiplex kezelésére javallott olyan felnőtt betegeknél, akik korábban legalább egy kezelést kaptak. Az elotuzumab egy immunstimuláló, humanizált IgG1 monoklonális antitest, ami specifikusan a SLAMF7 (szignalizációs lymphocyta aktivációs molekulacsalád 7. tagja) proteint célozza.

Ibrance

palbociklib

Daganatellenes gyógyszer, amelyet lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus emlőrákban (olyan daganat, amely a szervezet egyéb részeire kezdett átterjedni) szenvedő felnőttek kezelésére alkalmaznak. Az Ibrance kizárólag akkor alkalmazható, ha a daganatsejtek tartalmaznak a felszínükön bizonyos hormonreceptorokat (HR-pozitívak), és nem termelnek kórosan nagy mennyiségű, úgynevezett HER2 receptort (HER [humán epidermális növekedési faktor] negatívak).

Lartruvo

olaratumab

Daganatellenes gyógyszer, amelyet előrehaladott lágyrész szarkómában szenvedő felnőttek kezelésére alkalmaznak. Ez egy olyan daganatfajta, amely a szervezet lágy támasztószöveteit, például az izmokat, a vérereket és a zsírszövetet érinti. A Lartruvo-t doxorubicinnel (egy másik daganatellenes gyógyszer) kombinálva alkalmazzák olyan betegeknél, akiknél nem végezhető műtét vagy sugárterápia (besugárzással végzett kezelés), és akik korábban nem részesültek doxorubicin kezelésben.

Lonsurf

trifluridin/tipiracil

Daganatellenes gyógyszer, amelyet metasztatikus kolorektális rákban (a vastagbél rákja, amely a szervezet egyéb részeire terjedt át) szenvedő felnőttek kezelésére alkalmaznak. Olyan betegeknél alkalmazzák, akiket már kezeltek egyéb rendelkezésre álló terápiákkal, köztük úgynevezett fluoropirimidineken, oxaliplatinon vagy irinotekánon alapuló kemoterápiával és másfajta daganatellenes gyógyszerekkel, úgynevezett anti-VEGF és anti-EGFR szerekkel, illetve akik ezeket nem kaphatják.

Ninlaro

ixazomib

Mielóma multiplexben (csontvelőrák) szenvedő felnőttek kezelésére alkalmaznak. Két másik gyógyszerrel, lenalidomiddal és dexametazonnal együtt alkalmazzák olyan felnőtteknél, akik legalább egy korábbi kezelésben részesültek már.

Venclyxto

venetoklax

a krónikus limfocitás leukémia (CLL) elnevezésű vérképzőszervi daganat kezelésére szolgáló gyógyszer, ha más kezelések eredménytelenek vagy nem megfelelőek. Bizonyos, a beteget kemo-immunoterápiára alkalmatlanná tevő genetikai változásokat (17p deléció vagy TP53 mutáció) hordozó betegeknél a Venclyxto-t akkor alkalmazzák, amikor az úgynevezett B-sejt receptor jelút inhibitorok (ibrutinib és idelaliszib) nem megfelelőek vagy eredménytelenek. Az ilyen genetikai változásokkal nem rendelkező betegeknél a Venclyxto-t akkor alkalmazzák, ha a kemo-immunoterápia és a B-sejt receptor jelút gátlás sikertelen volt

Infektológia

Epclusa

szofoszbuvir/velpataszvir

Felnőttek krónikus hepatitis C fertőzésének kezelésére.

Zavicefta

ceftazidim/avibaktám

Felnőtteknél a következő fertőzések kezelésére:

•különböző hasi szövetek és szervek komplikált  fertőzései;

•kiválasztó szervek (vizeletet szállító szervek) komplikált (nehezen kezelhető) fertőzései, beleértve a pielonefritiszt (vesemedence-gyulladás);

•kórházban szerzett tüdőfertőzések (kórházban szerzett tüdőgyulladás), beleértve a lélegeztetés során kialakuló tüdőgyulladást (a beteg légzését segítő lélegeztető géptől szerzett tüdőgyulladás);

•Gram-negatív baktériumok által okozott fertőzések olyan esetekben, ahol más kezelés nem működik

Zepatier

elbaszvir/grazoprevir

Felnőttek krónikus hepatitis C fertőzésének kezelésére.

Zinplava

bezlotoxumab

Antibiotikummal kezelt felnőtteknél súlyos hasmenést okozó Clostridium difficile fertőzés újbóli kialakulásának megelőzésére.

Kardiológia

Uptravi

szelexipag

Pulmonális artériás hipertóniában (PAH, a tüdő artériáiban kialakuló abnormálisan magas vérnyomás) szenvedő felnőtt betegek számára javallott. Adható kombinációban más gyógyszerekkel, úgynevezett endotelinreceptor-antagonistákkal (ERA) vagy 5. típusú foszfodiészteráz (PDE-5) gátlókkal, vagy adható magában is a fenti terápiákra nem alkalmas betegek esetében. Az Uptravi-t a II. és III. funkcionális osztályba tartozó PAH betegségben szenvedő betegeknél alkalmazzák.

Reumatológia

Olumiant

baricitinib

Reumatoid artritisz tüneteinek enyhítésére.

Truberzi

eluxadolin

Emésztőrendszerre ható gyógyszer. Hasmenéssel járó irritábilis bél szindrómában szenvedő felnőttek kezelésére alkalmazzák. Az irritábilis bél szindróma a belek tartós betegsége, amely hasi fájdalommal vagy kellemetlen érzéssel, puffadással és megváltozott bélműködéssel jár

Metabolizmus

Galafold

migalasztat

Fabry-kór kezelésére 16 év feletti betegekben.

Hematológia/hemosztazeológia

Afstyla

lonoktokog-alfa

A típusú hemofíliában szenvedő betegek vérzéses epizódjainak kezelésére és megelőzésére.

Alprolix

eftrenonakog-alfa

A IX-es faktornak nevezett véralvadási fehérje hiánya miatt kialakuló, örökletes vérzészavarban, hemofília B-ben szenvedő betegeknél fellépő vérzés kezelésére és megelőzésére alkalmazott gyógyszer. Bármilyen korú betegeknél alkalmazható.

Idelvion

albutrepenonakog-alfa

A IX-es faktornak nevezett véralvadási fehérje hiánya miatt kialakuló, örökletes vérzészavarban, hemofília B-ben szenvedő betegeknél fellépő vérzés megelőzésére és kezelésére alkalmazott gyógyszer. Bármilyen korú betegeknél alkalmazható.

Zalmoxis

genetikailag módosított allogén T-sejtek

felnőttek kiegészítő kezeléseként alkalmazott gyógyszer, akik egy részlegesen egyező donortól származó hemopoietikus őssejt transzplantáción (HSCT, olyan sejtek átültetése, amelyek különböző vérsejtekké képesek fejlődni) estek át (úgynevezett haploidentikus transzplantáció). Olyan betegeknél alkalmazzák, akik azért részesültek haploidentikus HSCT-ben, mert súlyos vérképzőszervi daganatban, például leukémiában vagy limfómában szenvednek. A HSCT beadása előtt a beteg a csontvelőben jelen lévő sejtek, köztük a daganatos sejtek és az immunsejtek eltávolítását célzó kezelést kap. A szert a transzplantációt követően a beteg immunrendszere helyreállásának elősegítése céljából adják.

Hepatológia/gasztroenterológia

Ocaliva

obetikólsav

Primer biliáris kolangitiszben szenvedő felnőttek kezelésére. Urzodeoxikólsavval (UDCA) együtt alkalmazzák olyan betegeknél, akik nem reagálnak megfelelően az önmagában adott UDCA-ra, valamint monoterápiában azoknál a betegeknél, akik nem szedhetnek UDCA-t.

Pneumológia/Allergológia

Cinqaero

reszlizumab

Az asztma egy bizonyos, eozinofil asztmának nevezett típusában szenvedő felnőttek kezelésére alkalmaznak. Felnőttek kiegészítő kezelésére is alkalmazzák olyan súlyos asztma esetén, amely nem kontrollálható megfelelően magas dózisú, inhalációban alkalmazott kortikoszteroidokkal és egy másik, az asztma megelőzésére szolgáló gyógyszerrel.

Neurológia

Ongentys

opikapon

Parkinson-kórban szenvedő felnőttek kezelésére. A levodopa / DOPA-dekarboxiláz inhibitor (DDCI) (a Parkinson-kór egyéb gyógyszerei) kiegészítéseként alkalmazzák olyan betegeknél, akiknél a betegség kontrolljában fluktuációk lépnek fel. A szert akkor alkalmazzák, ha a fluktuációk nem kezelhetők egyedül a standard, levodopát tartalmazó kombinációval.

Endokrinológia

Parsabiv

etelkalcetid

A parathormon szintjének csökkentésére olyan felnőtteknél, akiknél krónikus vesebetegség miatt magas ennek a hormonnak a szintje (szekunder hiperparatireózis). Hemodialízis kezelésben részesülő betegeknél alkalmazzák.

Immunológia

Strimvelis

szebelipáz-alfa

Lizoszomális savas lipáz hiány kezelésére

Dermatológia

Taltz

ixekizumab

Közepesen súlyos vagy súlyos plakkos pikkelysömör kezelésére olyan felnőtteknél, akiknek szisztémás kezelésre van szükségük.

Vakcina

MedImmune pandémiás influenza vakcina (H5N1)

élő attenuált, nazális vakcina

Pandémiás influenza helyzet esetére kifejlesztett, 12 hónapos kort betöltött, de 18 évesnél fiatalabb gyermek védelmére szolgáló H5N1 influenza vakcina.