Új gyógyszer-engedélyezési megközelítése, az Adaptive Pathways

Az Ügynökség az ilyen típusú gyógyszerek esetén vékony pallón egyensúlyoz: a hosszúra nyúló engedélyezési folyamatnál csak az engedély túl korai kiadása, és az ennek következtében beálló egészségkárosodás rosszabb. Az Adaptive Pathways program legfontosabb célja, hogy eddigi engedélyezési eljárások, valamint az innovátorok és szabályozók közötti folyamatos párbeszéd felhasználásával megteremtse az egyensúlyt a biztonság és az innováció között. A próbaprojekt lezárult, nézzük, milyen tapasztalatokat sikerült gyűjteni eddig. Az EMA decemberben dönt majd arról, hogy a program tovább folytatódhat-e.

Az Adaptive Pathways egy tervezett, progresszív megközelítés a gyógyszerek elérhetővé tételéhez, de nem tekinthető a forgalmazási engedély kiadásához vezető új folyamatnak, mivel eddig is rendelkezésre álló engedélyezési eszközöket használ (például feltételes forgalmazási engedély). Újdonsága, hogy a gyógyszert először egy olyan kis számú populációban engedélyezik, melynél a legnagyobb a valószínűsége annak, hogy az alkalmazás előnyökkel jár. Ezt követően további evidenciák, bizonyítékok begyűjtése után progresszív engedélyezési folyamatban döntenek arról, hogy az előzetesen kis populációra jóváhagyott indikációk körét szűkíteni, vagy bővíteni kell. Az eddigi tanulságok szerint az AP egyik előnye, hogy számos érintettet képes összehozni, párbeszédet generálni a szabályozók, az egészségügyi technológiai értékelő testületek (HTA – Health Technology Assessment bodies), egészségügyi szakemberek és a betegek között annak érdekében, hogy egy előre mutató tervet készíthessenek a gyógyszer teljes életciklusára vonatkozóan. Az AP elsősorban olyan területeken lenne képes támogatást nyújtani a gyógyszerfejlesztés számára, ahol a bizonyítékok beszerzése igen nehéz: például fertőző betegségek, Alzheimer-kór, degeneratív betegségek és ritka daganatos megbetegedések.

Az EMA 2014 márciusában indította el az Adaptive Pathways próbaprojektet olyan gyógyszerek felvételével, amelyek már fejlesztés alatt álltak. Az EMA a gyógyszeripari vállalatokat azzal a felhívással kereste meg, hogy csatlakozzanak a projekthez azokkal a folyamatban lévő gyógyszerfejlesztési programjaikkal, amelyek megfelelnek az Adaptive Pathways jellemzőinek: az engedélyezés lépésenkénti kiterjesztése egy kis betegpopulációról egyre nagyobb és nagyobb betegpopulációkra, az engedélyezést követő folyamatos, szigorú adatgyűjtés, valamint a fő érintettek felvétele a teljes eljárásba. A projektet 2016 augusztusában zárták le, az első próbaidőszak eredményeit, tanulságait folyamatosan értékelik, és várhatóan decemberben hoznak majd döntést a folytatásról.

A próbaprojekt során az EMA-hoz összesen 62 jelentkezést nyújtottak be, ebből végül 18 esetben kerül sor az érintettek együttműködésére (a beadott jelentkezési kérvények nagy része nem felelt meg az Adaptive Pathways jellemzőinek, így az EMA a hagyományos engedélyezési eljárások lefolytatására bátorította a vállalatokat). A próbaprojekt végére hat esetben került sor párhuzamos EMA és HTA tanácsadásra, valamint egy esetben a tudományos bizottság általi tanácsadásra. A próbaprojekt számos, a továbbiakban megfontolandó tanulsággal is szolgált. Az egyik ilyen, hogy a célcsoportokat, azaz a jelöltként számításba vehető betegpopulációkat intenzívebben kell bevonni a folyamatba. A második, hogy a gyógyszerek hatékonyságának és hatásosságának értékeléséhez szükséges valós életből vett bizonyítékok gyűjtéshez jobban meg kell határozni a helyesnek tartott metodológiai stratégiákat. A harmadik pedig, hogy potenciálisan a finanszírozókat is be kell vonni a folyamatba, mivel ez alapjául szolgálhat az árképzési stratégiák kialakításához.

Az EMA az Európai Bizottsággal közösen 2016 december 8-án tart workshopot (London, EMA főépület, 30 Churchill Place, Room 3A+3M), melynek fő témája az érintettek meglátásainak, tapasztalatainak és javaslatainak egybegyűjtése és kiértékelése lesz az Adaptive Pathways engedélyezési megközelítéssel kapcsolatosan. A workshopra jelentkezni csak az érintettek képviselői tudnak, viszont az EMA honlapján a workshopot élőben közvetítik (webcast formájában). Az előzetesen nyilvánosságra hozott napirend szerint a következő témák biztosan eszmecsere tárgyát képezik majd (nem kizárt, hogy a napirend a továbbiakban még bővülni fog):

1. Adaptive Pathways: a betegek igényeinek megcélzása a betegek és egészségügyi szakemberek nézőpontjából
2. Ismeretek létrehozásának csatornái a gyógyszerek életciklusa során
3. A gyártósortól a betegágyig, azaz: az összes érintett fél bevonása a kielégítetlen betegigényeket megcélzó gyógyszerek fejlesztésébe