A terhességi hányinger és hányás (nausea and vomiting in pregnancy, NVP) a várandós nők 50-80%-át érintő tünetcsoport, amely kezelés nélkül jelen­tősen ronthatja az életminőséget és súlyos esetben akár kedvezőtlen ha­tással lehet a terhességre is. Enyhe tünetekkel járó NVP esetén az életmód-változtatás és a diéta módosítása is segíthet, azonban ennek elégtelensége vagy súlyosabb tünetek esetén gyógyszeres kezelés javasolt.

Az 1-es típusú cukorbetegség esetében az euglikémia elérése és a szövőd­mények megelőzése napjainkban is jelentős kihívás. A diagnózis után kez­dett verapamilkezelés több vizsgálat szerint is eredményesnek bizonyult a C-peptid-szekréció megőrzésében, kedvező mellékhatásprofillal – ugyan­akkor a hosszú távú eredmények még hiányoznak ahhoz, hogy átültessük a klinikai gyakorlatba.

A szívelégtelenség klinikai kimenetelét számos új szer kedvezően javítja, a mortalitást csökkenti, de az oedema kezelésének fő eszköze továbbra is a megfelelő dózisú kacsdiuretikum parenterális vagy orális alkalmazá­sa. A kacsdiuretikus kezelés azonban önmagában gyakran nem elegendő a retineált folyadék teljes eltávolításához, a tartósan megmaradó oedema pedig a rossz prognózis előjele. Logikusnak tűnt, hogy a kacsdiuretikumokat a nefron különböző helyein ható egyéb diuretikumokkal kombinálják. Bár kevés jó minőségű vizsgálatból származó adat áll rendelkezésre a kombiná­ciós vizelethajtó kezelés hatékonyságáról, óvatos optimizmussal javasolható terápiarezisztens esetekben a kacsdiuretikumhoz adott hydrochlorothiazid.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) engedélyezte a givinosztátot (Duvyzat) a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb betegeknél.

A sclerosis multiplexes (SM) betegek rokkantsága származhat relapszushoz társuló állapotromlásból (RAW) vagy relapszustól független progresszióból (PIRA). A jelen tanulmány szerzői megvizsgálták, hogy a relapszusok milyen mértékben járulnak hozzá a rokkantsághoz a betegség lefolyása során, hogyan kezdődik a korai progresszió, és mennyire késlelteti az SM gyógyszeres kezelése a rokkantság kialakulását.

A szérum neurofilamentum könnyűlánc (sNfL) sclerosis multiplexben előre jelezte az új T2 elváltozások kialakulását vagy meglévők megnagyobbodását.

A narkolepszia az orexinrendszer elégtelenségén alapuló neurológiai betegség, centrális hypersomnia, autoimmun, genetikus és környezeti etiológiával. Csak tüneti kezelése ismert, de szubsztitúciós kezelést ígérő orexinagonista szert fejlesztenek; az immunterápia eredményei ellentmondásosak.

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ebben a hónapban két, ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló kezelést hagyott jóvá.

Az FDA engedélyezte a dupilumab alkalmazását 1-11 éves és 15 kg-nál súlyosabb gyermekek eozinofil oesophagitisének kezelésére.

A napi kis dózisú kolhicin szignifikánsan csökkenti az ischaemiás kardiovaszkuláris eseményeket 2-es típusú cukorbetegségben és miokardialis infarktusban szenvedő betegeknél.